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La production d’utrophine, une avenue intéressante pour la DMD

L’utrophine est une protéine qui possiblement pourrait remplacer la dystrophine. La cause de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une dystrophine dysfonctionnelle. Plusieurs progrès en ce qui concerne la recherche et les nouveaux traitements pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)  ont récemment été présentés dans divers médias. La science, la médecine et la technologie fusionnent leurs savoirs et produisent de véritables résultats. Nous avons donc décidé de préparer une série d’articles pour faire la lumière sur ces traitements. Pour débuter cette série, nous aborderons d’abord le sujet de la production d’utrophine.

Qu’est-ce que l’utrophine ?

L’utrophine est une protéine produite naturellement par le corps humain lors de la formation des muscles et lorsque le muscle se reconstruit. Quand le muscle arrive à maturité, l’utrophine est remplacée par la dystrophine. Par contre, chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, la dystrophine est non-fonctionnelle.

L’utrophine a une structure et un fonctionnement semblables à la dystrophine. Lors d’essais pré-cliniques où l’expression d’utrophine a été stimulée, les chercheurs ont démontré que l’utrophine pourrait remplacer la dystrophine, ce qui aurait un impact positif sur la performance des muscles. Summit Therapeutics croit que l’utrophine a le potentiel de ralentir ou d’arrêter la progression de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Pour plus d’informations : PPMD  –  Wikipedia  –  NCBI

Qu’est-ce que l’ezutromid ?

L’ezutromid est un modulateur de l’utrophine. Il s’agit d’un traitement expérimental sous forme de petite molécule, en développement par Summit Therapeutics.

Pour plus d’informations : Summit

Comment cela fonctionne-t-il ?

L’ezutromid soutient la production d’utrophine chez le patient.

Ce traitement expérimental semble être efficace chez tous les patients atteints de DMD, peu importe leur profil génétique. Puisque cette protéine ne tient pas compte des spécificités génétiques, ce traitement pourrait convenir à tous les patients atteints de DMD.

Quel est le statut légal de l’ezutromid ?

La FDA (Food and Drug Administration) aux États-Unis, et l’EMA (European Medicines Agency) en Europe ont donné le statut de médicament orphelin à l’ezutromid. Grâce à leur statut, les médicaments orphelins sont admissibles à plusieurs avantages, notamment un soutien relativement à leur réglementation ainsi qu’une période d’exclusivité de vente après l’approbation. De plus, l’ezutromid a obtenu la désignation de traitement accéléré et de maladie infantile rare par la FDA.

Sous quelle forme se présente le médicament ?

Ezutromid est administrée en suspension orale.

Pour plus d’informations : Ezutromid

Essai clinique

2016- Summit Therapeutics vient d’annoncer que les premiers patients ont été inscrits dans des sites d’essai aux États-Unis dans le cadre de « PhaseOut DMD ». Summit Therapeutics fera des mises à jour au sujet de nouveaux sites américains d’essais dans le registre www.clinicaltrials.gov (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02858362). Rappelons que PhaseOut DMD est un essai ouvert (c’est-à-dire que tous les participants reçoivent de l’ezutromide) en phase 2 de 48 semaines, une quarantaine de garçons dont l’âge se situe entre cinq et dix ans sont inscrit à cet essai, dans des sites au Royaume-Uni et aux États-Unis.

2017- Récemment, Summit Therapeutics Plc a demandé aux autorités de réglementation de la MHRA et de la FDA (aux États-Unis) de procéder à la prolongation prévue de l’essai  »PhaseOut DMD » pour les patients actuellement inscrits. La phase de prolongation devrait durer jusqu’à ce que ezutromid reçoive l’approbation de commercialisation dans les pays concernés ou que son développement soit interrompu.

En plus de PhaseOut DMD, Summit Therapeutics Plc prévoit mener un essai randomisé, contrôlé par placebo conçu pour soutenir et accélérer les approbations conditionnelles pour ezutromid aux États-Unis et en Europe. Il est prévu que cet essai commencerait après avoir récolté des données positives de PhaseOut DMD.

Summit to Extend Ongoing PhaseOut DMD Clinical Trial of Ezutromid in Patients with DMD: Communiqué de presse (en anglais seulement) 

Pour de plus amples renseignements sur l’essai clinique PhaseOut DMD de l’ezutromide : Utrophin TrialsEssais cliniques

Un mot du fabricant

« La désignation de maladie infantile rare s’appuie sur les désignations de traitement accéléré et de médicament orphelin que la FDA a déjà octroyées à l’ezutromid, reconnaissant ainsi un besoin médical important au niveau du traitement de la DMD, » explique Glyn Edwards, Directeur général de Summit. « Nous avons l’intention d’utiliser pleinement ces avantages réglementaires pour le développement clinique de l’ezutromid, qui est actuellement en deuxième phase d’essai clinique (intitulé PhaseOut DMD), afin de rendre l’ezutromid accessible le plus rapidement possible pour les patients qui en ont besoin. »

 

Pour en savoir plus ezutromid, une lecture intéressant par ici !

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