La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) accepte le dépôt d’une demande de nouveau médicament (NDA) dans le cadre de l’examen prioritaire du viltolarsen chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui se prêtent à la thérapie par saut d’exon 53
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KYOTO, Japon et PARAMUS, NJ: 7 février 2020 –
Nippon Shinyaku Co., Ltd. et NS Pharma, Inc. ont annoncé que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) avait accepté le dépôt d’une demande de nouveau médicament (NDA) dans le cadre de l’examen prioritaire du viltolarsen chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD qui se prêtent à la thérapie par saut d’exon 53. En plus de l’examen prioritaire, la FDA a précédemment accordé au viltolarsen les désignations Fast Track, Orphan Drug et Rare Disease.
La demande de médicament nouveau, viltolarsen, comprend les résultats d’une étude de phase 2 et de son étude d’extension à long terme en Amérique du Nord – ainsi qu’une étude de phase 1 et une étude de phase 1/2 au Japon. Les études de phase 1/2 et de phase 2 ont évalué les changements dans les niveaux de dystrophine et la fonction motrice à travers deux doses. La PDUFA (Prescription Drug User Fee Amendments) a donnée pour date concernant le viltolarsen dans le 3ème trimestre (juillet-septembre) de 2020. La date PDUFA est la date cible à laquelle la FDA rend une décision sur l’approbation d’un nouveau médicament.
Viltolarsen représente l’une des thérapies antisens les plus étudiées dans la DMD. Viltolarsen, s’il était approuvé par la FDA, représenterait une nouvelle option de traitement pour les patients atteints de DMD susceptible de sauter l’exon 53 aux États-Unis.
À propos de Viltolarsen
Viltolarsen a reçu les désignations Rare Pediatric Disease Designation, Orphan Drug Designation, et Fast Track Designation dans les États-Unis, et la désignation “SAKIGAKE ” du système d’approbation précoce conditionnelle au Japon. Viltolarsen n’est approuvé par aucune autorité réglementaire et sa sécurité et son efficacité n’ont pas été établies.
Mécanisme d’action
Le saut d’exon est une thérapie potentielle qui est développée pour les patients atteints de DMD. Des molécules spécialisées sont créées pour sauter la partie non fonctionnelle du gène de la dystrophine et permettre aux pièces du casse-tête de se fixer. Cela crée un casse-tête plus petit, mais un casse-tête qui peut produire une partie des protéines dont les muscles ont besoin pour fonctionner correctement. NS-065/NCNP-01-201 Phase II dose-finding study évalue l’innocuité et le dosage d’un médicament expérimental appelé NS-065 / NCNP-01 (Viltolarsen), dans le traitement des garçons atteints de DMD qui présentent des modifications spécifiques du gène de la dystrophine qui peuvent être aidées à sauter l’exon 53.
