Dans Recherches, Traitements

25 février 2019

Santhera Pharmaceuticals annonce les résultats de l’étude SYROS.

 

L’objectif principal de cette étude est d’évaluer l’évolution à long terme de la fonction respiratoire chez les patients atteint de la dystrophie musculaire de Duchenne ayants été traités à l’idébénone pendant une période allant jusqu’à 6 ans par rapport.

 

La fonction respiratoire dans la DMD

Chez les garçons et les hommes atteints d’une DMD, la faiblesse des muscles respiratoires entraîne une détérioration progressive de leur capacité à faire pénétrer l’air dans leurs poumons et à l’expulser. Ceci entraîne des troubles du sommeil et des infections respiratoires, en particulier lorsque les patients ont perdu leur capacité à marcher. Des études estiment que 55 à 90% les patients atteints d’une DMD décèdent de complications pulmonaires.

L’insuffisance respiratoire aiguë peut découler des événements suivants :

  • Troubles de la fonction respiratoire compliqués par les bouchons muqueux et par l’affaiblissement accru des muscles inspiratoires/expiratoires
  • Pneumonies, hospitalisations et intubations à répétition

L’affaiblissement de la capacité à tousser est à l’origine de sécrétions retenues et d’un risque élevé d’infections récurrentes des voies respiratoires.

 

Les résultats de cette étude ont démontré que:

  • L’adoption et le maintien d’un traitement à long terme à base d’idébénone permet de réduire de 50% le taux de déclin annuel de la capacité vitale forcée prévue (CVF), * La Capacité Vitale Forcée est un des tests de la fonction pulmonaire. La CVF est en quelque sorte une expiration forcée. (Qui reflète la force des muscles respiratoires)
  • Ces résultats sont également confirmés par les réductions constantes du taux de perte de la fonction respiratoire inspiratoire et expiratoire au cours de la même période.
  • Un traitement prolongé à l’idébénone a également réduit le risque d’événements broncho-pulmonaires indésirables (complications respiratoires) et d’hospitalisations.

 

 » Nous sommes ravis de constater que l’effet à long terme du traitement à l’idébénone observé dans notre étude DELOS de phase III de 52 semaines est maintenu sur le long terme. Les nouvelles découvertes sont très pertinentes pour les patients DMD en déclin respiratoire qui ont un besoin urgent d’un traitement pour modifier le déclin de la fonction respiratoire et retarder finalement le besoin de ventilation assistée. » -Kristina Sjöblom Nygren, MD, médecin et chef du développement chez Santhera.

 

Le traitement prolongé à l’idébénone réduit systématiquement le taux de perte de la fonction respiratoire chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

 

À propos de l’idébénone

L’idébénone est une formule moléculaire synthétique similaire à la coenzyme Q10. Chimiquement, c’est un composé organique de la famille des quinones pouvant ralentir la perte de la fonction respiratoire.

Les mitochondries sont des structures spécialisées du corps humain qui jouent un rôle de batterie, en fournissant de l’énergie pour différentes fonctions de la cellule et de l’organisme en entier.

Les mitochondries produisent l’énergie nécessaire pour le fonctionnement cellulaire par l’intermédiaire d’un processus appelé « respiration cellulaire » qui nécessite de l’oxygène et qui produit de l’énergie. Au cours de la respiration cellulaire, certaines formes toxiques de l’oxygène (appelées les radicaux libres oxygénés) peuvent se former. Ces radicaux libres doivent être neutralisés par d’autres substances pour éviter l’atteinte cellulaire.

On s’attend à ce que l’idébénone agisse comme neutralisateur de ces formes toxiques de l’oxygène. On s’attend ainsi à ce que l’idébénone ait une action antioxydante et par conséquent à ce qu’elle prévienne l’atteinte cellulaire.

L’idébénone est optimisée pour la dissolution dans l’eau ou les lipides et elle a la capacité de traverser la membrane mitochondriale.

 

Status

Le Raxone® (idebenone) de Santhera est autorisé dans l’Union européenne, en Norvège, en Islande, au Liechtenstein, en Israël et en Serbie pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON) et est actuellement commercialisé dans plus de 20 pays. Pour plus d’informations, rendez-vous sur www.santhera.com. Raxone® est une marque commerciale de Santhera Pharmaceuticals.

Santhera a obtenu la désignation de médicament orphelin de Raxone pour le traitement de la DMD en Europe et aux États-Unis. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a également octroyé la désignation de maladie pédiatrique rare et la désignation de procédure accélérée pour l’idébénone pour le traitement de la DMD. En outre, l’agence de réglementation des médicaments et des produits de santé du Royaume-Uni (MHRA) a désigné l’idébénone comme médicament novateur prometteur (PIM) et comme candidat approprié pour l’entrée dans la phase II du processus du système EAMS.

 

À propos de Santhera Santhera Pharmaceuticals

Santhera est une compagnie pharmaceutique suisse spécialisée dans le développement et la commercialisation de médicaments innovants pour le traitement de maladies. Ils se concentrent sur le développement de traitements pour les maladies neuro-ophtalmologiques, neuromusculaires et pulmonaires qui manquent actuellement de traitements, tels que la neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON), la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), la dystrophie musculaire congénitale (CMD) et la fibrose kystique (CMD) CF).

 

Sources:

Santhera’s SYROS Study Shows Long-term Efficacy with Idebenone in Slowing Respiratory Function Loss in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy

L’étude SIDEROS: évaluation de l’atteinte respiratoire associée à la DMD.

Raxone-guides-spring-2019

www.takeabreathdmd.com

www.breatheduchenne.com

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