Solid Biosciences annonce la mise en attente des essais cliniques sur le transfert du gène de la microdystrophine SGT-001 dans le cadre d’une étude clinique de phase I/II sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
La société Solid Biosciences Inc. a annoncé qu’elle a reçu une notification de la Food and Drug Administration américaine (FDA) selon laquelle IGNITE DMD, son essai clinique de Phase I/II sur le transfert de microdystrophine en lien avec la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a été placé en attente.
Qu’est-il arrivé ?
Le premier patient traité dans le cadre de l’essai clinique était un adolescent non ambulatoire. Plusieurs jours après l’administration du traitement, le patient a été hospitalisé en raison de résultats de laboratoire qui comprenaient une diminution des plaquettes sanguines suivie d’une réduction des globules rouges et des signes d’activation du complément .*Le système du complément correspond à une cascade d’enzymes participant à la défense de l’organisme contre l’infection.
Comment va le patient maintenant ?
Le patient a été admis à l’hôpital, a reçu un traitement et il est à la maison avec sa famille sans montrer de symptômes.
Qu’est-ce qu’une mise en attente clinique ?
Solid a signalé l’événement à la FDA et, parce qu’il était inattendu, l’a classé comme une réaction indésirable grave, suspecte et inattendue (SUSAR).
Et après ?
L’équipe de Solid travaillera avec l’investigateur principal et la FDA pour bien comprendre la cause et la nature de cet événement, ainsi que pour identifier les prochaines étapes appropriées dès que possible.
Dans le cas où vous ne vous souvenez pas des détails sur la microdystrophine et la thérapie génique, nous vous invitons à regarder l’entrevue que nous avons réalisée l’année dernière à Londres avec le Dr Jeffrey Chamberlain : VIDÉO ICI
À propos de l’essai clinique
L’étude clinique de phase I/II, appelée IGNITE DMD, est une étude randomisée, contrôlée, ouverte, à dose unique ascendante qui évaluera l’innocuité et l’efficacité du SGT-001 chez des patients ambulatoires et non ambulatoires atteints de DMD. De nature adaptative, IGNITE DMD permettra à Solid Biosciences d’ajuster la dose et le nombre de patients à mesure que l’étude progressera afin de caractériser efficacement l’innocuité et l’efficacité du SGT-001. La sélection des patients débutera avec la première étude participante aux États-Unis dans les prochains jours. Ils s’efforcent de mettre en place des sites supplémentaires aux États-Unis et à l’étranger.
À propos du SGT-001
Le SGT-001 est une thérapie génique qui utilise la technique du transfert de gène par virus adéno-associé* (ou AAV, pour adeno associated virus en anglais) sous investigation pour sa capacité à traiter la cause génétique sous-jacente de la DMD. Le SGT-001 est un médicament candidat administré par voie systémique* qui livre un gène synthétique de la dystrophine, appelé microdystrophine, à l’organisme. Cette microdystrophine code vers un substitut de protéine fonctionnelle qui s’exprime dans les muscles et stabilise les protéines associées essentielles.
