Catabasis recrute des garçons âgés de 4 à 7 ans (de moins de 8 ans), quel que soit leur type de mutation, qui ne prennent pas de stéroïdes depuis au moins six mois.
Qu’est-ce que Edasalonexent?
L’edasalonexent est une petite molécule expérimentale, administrée par voie orale. Elle est en développement comme traitement potentiel modificateur de la DMD. Elle est efficace pour tous les patients quelle que soit la mutation sous-jacente. L’édasalonexent stoppe une protéine, NF-kB, qui est activée par la DMD et qui entraîne l’inflammation, la fibrose, la dégénérescence musculaire et qui empêche la régénération musculaire et ralentir la progression de la maladie.
Les avantages potentiels pour la santé osseuse
Pourquoi la santé des os est-elle si importante quand on a la DMD?
Les garçons atteints de DMD ont un risque accru de fractures osseuses et doivent être surveillés de près chaque année. La détection précoce est essentielle. Des os solides sont essentiels à la croissance! Certaines thérapies utilisées pour traiter la DMD ont un impact négatif sur la santé des os et peuvent augmenter la fréquence des fractures osseuses.
Catabasis pense qu’edasalonexent peut être bénéfique pour la santé des os. Parce qu’edasalonexent est un inhibiteur de la NF-kB, il a le potentiel de réduire l’inflammation et de favoriser la régénération musculaire, tout en renforçant les os. Catabasis effectuera des radiographies et des examens du corps au début et à la fin de l’étude pour vérifier la santé des os!
PolarisDMD au Canada
Si vous souhaitez en savoir plus, contactez Catabasis DMDtrials@catabasis.com. Catabasis partage également les mises à jour sur edasalonexent @CatabasisPharma sur Facebook, Twitter et Instagram si vous êtes intéressé par les dernières mises à jour. Vous pouvez aussi consulter ce document: Get the story behind the PolarisDMD experience! – Ici –
Ontario
- Children’s Hospital-London Health Sciences Centre, cet emplacement devrait bientôt recruter
- Chercheur principal: Craig Campbell
- Children’s Hospital Eastern Ontario, cet emplacement devrait bientôt recruter
- Chercheur principal: Hugh McMillian
Alberta
- Alberta Children’s Hospital, cet emplacement recrute activement
- Chercheur principal: Jean Mah
Québec
- Hôpitale Sainte-Justine, cet emplacement devrait bientôt recruter
- Chercheur principal: Cam-Tu Nguyen
Sources et pour plus d’information
Plus au sujet de Catabasis: www.catabasis.com
Plus d’informations sur l’essai Polaris DMD: Catabasis – Polaris DMD
Phase III Study of Edasalonexent in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy (PolarisDMD)
