Sarepta Therapeutics finalise la présentation d’une demande de nouveau médicament demandant l’approbation de Casimersen (SRP-4045) pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) susceptibles d’avoir besoin de sauter Exon 45.
- Casimersen est conçu pour le traitement des patients réceptifs au saut de l’exon 45, soit environ 8% des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
- Casimersen est le troisième médicament à sauter les exons utilisant le concept de la compagnie basée sur l’ARN PMO.
CAMBRIDGE, Mass., June 26, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) > Communiqué de presse original ici
Sarepta Therapeutics, Inc. a terminé la soumission d’une demande de nouveau médicament (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis afin d’obtenir une approbation accélérée pour le casimersen (SRP-4045). Casimersen, un oligomère morpholino phosphorodiamidate (PMO), qui est conçu pour traiter les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui ont des mutations génétiques susceptibles d’avoir besoin de sauter l’exon 45 du gène de la dystrophine.
L’achèvement de la soumission continue comprend les données sur casimersen de l’étude ESSENCE (également connue sous le nom d’étude 4045-301), une étude de phase 3 mondiale, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo évaluant l’efficacité et la sécurité des patients susceptibles de sauter exons 45 et 53. Une analyse (interim analysis from ESSENCE) a démontré une augmentation statistiquement significative de la production de dystrophine mesurée par western blot* chez les patients qui ont reçu du casimersen par rapport à l’historique de la maladie et au placebo. L’étude est en cours et reste aveugle pour recueillir des données supplémentaires sur l’efficacité et l’innocuité. Si la NDA de casimersen est acceptée et accorde une approbation accélérée, l’étude ESSENCE complétée servira d’étude de confirmation post-commercialisation.
Doug Ingram, président et chef de la direction, Sarepta Therapeutics. – «L’achèvement de notre soumission de casimersen est une étape importante dans notre cheminement vers l’avancement des traitements pour le plus grand nombre possible de personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. S’il est approuvé, casimersen sera notre troisième traitement approuvé pour les sous-populations de DMD. Avec nos autres thérapies approuvées, nous avons le potentiel de traiter près de 30% des patients DMD aux États-Unis. Notre plateforme PMO est un axe important de notre « pipeline », et nous devons notre progrès clinique aux patients et aux familles participant à nos études. »
À propos Casimersen
Casimersen uses Sarepta’s proprietary phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO) chemistry and exon-skipping technology to skip exon 45 of the DMD gene. Casimersen is designed to bind to exon 45 of dystrophin pre-mRNA, resulting in exclusion, or “skipping,” of this exon during mRNA* processing in patients with genetic mutations that are amenable to exon 45 skipping. Exon skipping is intended to allow the production of an internally truncated dystrophin protein.
Qu’en est-il du Canada?
Casimersen n’est pas disponible au Canada pour le moment. Nous espérons que Sarepta Therapeutics déposera prochainement une demande d’approbation de commercialisation auprès de Santé Canada.
Mieux comprendre
* Le western blot est une technique analytique largement utilisée en biologie moléculaire pour détecter des protéines spécifiques dans un échantillon d’homogénat ou d’extrait de tissu.
* L’acide ribonucléique (ARN) est une molécule biologique présente chez pratiquement tous les êtres vivants, et aussi chez certains virus. L’ARN est très proche chimiquement de l’ADN et il est d’ailleurs en général synthétisé dans les cellules à partir d’une matrice d’ADN dont il est une copie. Les cellules utilisent en particulier l’ARN comme un support intermédiaire des gènes pour synthétiser les protéines dont elles ont besoin. L’ARN peut remplir de nombreuses autres fonctions et en particulier intervenir dans des réactions chimiques du métabolisme cellulaire.
Qu’est-ce que la DMD ?
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque qu’exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3 500. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie, pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible, affecte directement les muscles. En l’absence de traitement, les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leurs familles et entraînant une mort prématurée.
About Sarepta Therapeutics
La Société a acquis une position impressionnante dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et dans les thérapies géniques pour les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), la mucopolysaccharidose de type IIIA, Charcot-Marie-Tooth (CMT) et d’autres troubles liés au SNC, avec plus plus de 40 programmes à différents stades de développement. Les programmes et les objectifs de recherche de la société couvrent plusieurs modalités thérapeutiques, notamment l’ARN, la thérapie génique et l’édition de gènes. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.sarepta.com ou suivez-les sur Twitter, LinkedIn, Instagram et Facebook.
