La semaine dernière, nous avons eu le privilège de rencontrer l’équipe en personne à leur siège social de Boston. Ils ont présenté des données d’essais précliniques très robustes suggérant que SGT-001 a le potentiel de ralentir ou d’arrêter la progression de la DMD, indépendamment de la mutation génétique ou du stade de la maladie. Ils annoncent maintenant le lancement de SGT-001, leur essai clinique concernant le transfert de gène de microdystrophine expérimental pour la DMD. Nous croyons qu’il peut s’agir d’un traitement qui changera la vie des personnes atteintes de DMD.
L’essai clinique SGT-001 est une étape importante
C’est une étape importante pour ce « startup » de quatre ans. Cette réalisation est le reflet d’années de collaboration continue avec les meilleurs experts en thérapie génique. SGT-001 est basé sur les recherches pionnières en biologie de la dystrophine par le Dr Dongsheng Duan de l’Université du Missouri et le Dr Jeffrey Chamberlain de l’Université de Washington.
Dans le cas où vous ne vous souvenez pas des détails sur la microdystrophine et la thérapie génique, nous vous invitons à regarder l’entrevue que nous avons réalisée l’année dernière à Londres avec le Dr Jeffrey Chamberlain :
À propos de l’essai clinique :
L’étude clinique de phase I/II, appelée IGNITE DMD, est une étude randomisée, contrôlée, ouverte, à dose unique ascendante qui évaluera l’innocuité et l’efficacité du SGT-001 chez des patients ambulatoires et non ambulatoires atteints de DMD. De nature adaptative, IGNITE DMD permettra à Solid Biosciences d’ajuster la dose et le nombre de patients à mesure que l’étude progressera afin de caractériser efficacement l’innocuité et l’efficacité du SGT-001. La sélection des patients débutera avec la première étude participante aux États-Unis dans les prochains jours. Ils s’efforcent de mettre en place des sites supplémentaires aux États-Unis et à l’étranger.
À propos du SGT-001
Le SGT-001 est une thérapie génique qui utilise la technique du transfert de gène par virus adéno-associé* (ou AAV, pour adeno associated virus en anglais) sous investigation pour sa capacité à traiter la cause génétique sous-jacente de la DMD. Le SGT-001 est un médicament candidat administré par voie systémique* qui livre un gène synthétique de la dystrophine, appelé microdystrophine, à l’organisme. Cette microdystrophine code vers un substitut de protéine fonctionnelle qui s’exprime dans les muscles et stabilise les protéines associées essentielles.
- Virus adéno-associé > Est un petit virus à ADN, non pathogène, existant à la fois chez l’homme et les primates. Lien
- Voie systémique > Les formes d’administration systémiques agissent sur tout l’organisme (par voie générale). Lien
En savoir plus
Lettre ouverte de Solid Biosciences
Si vous souhaitez en savoir plus sur cet essai (IGNITE DMD), d’autres informations seront bientôt disponibles sur clinicaltrials.gov.
