Ce fut très difficile, pour moi d’assister à la séance de ce comité. Tout au long de la journée, on construisait et on détruisait des châteaux de données savamment chiffrées et intelligemment illustrées sur des graphiques. Nous en avons vu jusqu’à en avoir soupé de ces graphiques…
Et puis, lorsqu’on assiste pendant de longues heures à l’énumération des problèmes auxquels son enfant fait actuellement face, ou auxquels il fera face tôt ou tard avant de mourir, c’est tout simplement horrible.
C’est toute une expérience que d’assister à pas moins de 51 témoignages et de constater toute la puissance qui s’en dégage : des enfants debout (ce n’est pas peu dire quand il est question de DMD), des enfants suppliant un groupe d’adultes qui les écoutent en poussant des crayons devant une salle bondée de gens retenant leurs larmes. Des gens d’autorité qui décideront de leur futur…
Voici quelque uns des critères que la FDA utilise pour mesurer l’efficacité du traitement :
- Le test de 6 minutes de marche;
- le temps que les enfants prennent à se relever du sol;
- l’âge auquel les enfants perdent la marche;
- Le taux de production de dystrophine;
Voici ce qu’ils ne calculent pas :
- La capacité de conserver la marche (même si c’est moins de 6 minutes)
- La capacité de se relever par ses propre moyen (peu importe le temps)
- La mobilité du haut du corps;
- Et toute l’autonomie que les enfants conservent au quotidien.
Austin Leclaire, âgé de 15 ans, est venu nous montrer une vidéo dans laquelle, après 62 semaines de traitement, il est capable de lever son bras au-dessus de sa tête, et qui montre qu’il a pris des forces au lieu de décliner. Qu’est-ce que ça signifie pour une personne atteinte de dystrophie musculaire de Duchenne ? « Ça veut dire quoi pour moi ? », dit Austin. « Ça signifie l’indépendance; ça veut dire que je peux m’alimenter… » Article Austin Leclaire
Ils ont passé les uns derrière les autres et sont unanimes, incluant les jeunes qui ont quatre ans de traitement à leur actif : ils prennent des forces au lieu de décliner.
Il est surréaliste de devoir assister à un spectacle aussi déshumanisant. Encore une fois, la tyrannie des données l’aura emporté sur les 51 êtres humains présents dans la salle et qui constituaient autant de preuves vivantes de succès d’un traitement. C’est à n’y rien comprendre.
Vers la fin de la réunion, j’ai dû sortir pour prendre l’air, car je ne pouvais m’expliquer une telle décision (pas finale, mais quand même)… Je me suis donc dirigée vers le hall d’entrée et j’ai attendu que cela finisse. Ce que j’y ai vu m’a d’autant plus bouleversée : des mères, des pères éperdus de tristesse, découragés d’apprendre que le comité ne ferait pas la recommandation à la FDA pour l’approbation d’un médicament qui est en train de sauver leurs propres enfants.
La pire épreuve fut de voir ces jeunes enfants qui sont venus témoigner sortir de la conférence en larmes. Imaginez le chagrin et la frustration que vivent ces jeunes enfants. Le monde adulte, le monde des décideurs, ces gens qui représentent la société venaient maintenant de les abandonner.
Malgré tout, cette grande communauté, qui semble habitée par une force surnaturelle et qui doit encore aujourd’hui plaider pour accéder aux traitements et technologies qu’elle a souvent contribué à financer par le développement de nombreux projets au cours des 20 dernières années, cette communauté fait une fois de plus face à un mur.
Je crois que nous n’avons d’autre choix que d’avancer ENSEMBLE et mettre tous les efforts pour que les jeunes patients obtiennent les traitements dont ils ont besoin : rappelons-nous que personne n’est à l’abri d’une MALADIE rare…
