La Force est heureuse de partager la dernière édition du bulletin d’information « Catabasis Connection newsletter » à propos de l’essai de phase 3 PolarisDMD et de leur partenariat avec Duchenne UK pour évaluer edasalonexent chez les garçons et les hommes non-ambulatoires affectés par la DMD.
Un nouvel essai clinique de phase 2 pour les patients non-ambulatoire en partenariat avec Duchenne UK!
Catabasis et Duchenne UK s’associent pour étudier edasalonexent dans un essai de phase 2 sur la dystrophie musculaire de Duchenne chez les patients qui ne marchent plus. Duchenne UK a accordé plus de 600 000 $ pour financer les coûts des patients et des sites d’essais cliniques. L’étude exploratoire de phase 2 est conçue pour être un essai randomisé, en double et aveugle, contrôlé par placebo, d’une durée d’un an, pour évaluer la sécurité, la pharmacocinétique et les mesures exploratoires de la fonction, y compris les fonctions cardiaque, musculaire squelettique et pulmonaire chez les patients DMD non ambulatoires. > Lisez plus ici.
Pour en savoir plus sur Duchenne UK, veuillez visiter leur site Web: https://www.duchenneuk.org/
La phase 3 de l’essai Polaris DMD a recruté la population de patients attendue
Avec l’essai de phase 3 PolarisDMD entièrement enrôlé, Catabasis partage des mesures et des informations sur les garçons inscrits depuis le début de l’essai. L’analyse des caractéristiques de base montre que les patients inscrits à l’essai de phase 3 ont des caractéristiques similaires à celles des patients inscrits à l’essai de phase 2 MoveDMD précédent. Les deux essais ont recruté des garçons affectés par la DMD âgés de 4 à 7 ans (jusqu’à 8 ans) avec tout type de mutation qui n’avait pas pris de stéroïdes au cours des 6 derniers mois. L’âge de référence, le score de l’évaluation de la marche North Star et les valeurs des tests de fonction chronométrés (temps de se lever, montée de 4 escaliers et marche/course de 10 mètres) étaient similaires dans les deux essais. Il n’y avait aucune différence significative dans ces caractéristiques de base entre les deux essais.
Les premiers résultats de l’essai de Phase 3 PolarisDMD sont attendus au quatrième trimestre 2020 et devraient soutenir un dépôt de « New Drug Application » en 2021.
À propos de Catabasis
Leur mission est d’apporter de l’espoir et des thérapies qui changent la vie des patients et de leurs familles. Leur programme principal est edasalonexent, un inhibiteur de la NF-kB en développement pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Pour plus d’informations sur edasalonexent et l’essai PolarisDMD de phase 3, veuillez visiter le site www.catabasis.com ou www.twitter.com/catabasispharma.
- Regardez la vidéo ici , la Dre Joanne Donovan répond à nos questions sur l’edasalonexent (CAT-1004)
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À propos de La Force DMD
La Force se donne pour mission de rassembler la communauté de la DMD, autour d’un objectif commun : celui d’accéder aux nouveaux traitements le plus rapidement possible et de participer au financement des projets de recherche les plus prometteurs. En matière d’accès aux traitements pour les maladies rares, il est essentiel que notre communauté soit solide : chacun de ses membres doit devenir un porte-parole actif qui contribuera à faire connaître la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) au grand public, ainsi que les défis que pose l’accès aux traitements.
Edasalonexent est un médicament expérimental qui n’a pas encore été approuvé sur aucun territoire.
