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Les essais cliniques sur
la dmd au Canada

SANS RECHERCHE IL N’Y A PAS DE NOUVEAUX TRAITEMENTS

La dystrophie musculaire de Duchenne (dmd) est une maladie qui touche presque qu’exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3 500 – 5 000. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (dmd) affecte les filles.

La dmd est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible, affecte directement les muscles. En l’absence de traitement les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leurs familles.

Les essais cliniques peuvent donner aux patients un accès aux traitements les plus récents. Dans certains cas, la participation à un essai clinique se fait en dernier recours – soit parce qu’il n’existe aucune autre option, soit parce que d’autres traitements se sont avérés inefficaces ou le sont devenus.

Essais cliniques au Canada

Consiste à transplanter des cellules normales du muscle, appelées myoblastes, dans le muscle de l’avant-bras chez les patients atteints de dmd et mesurer la force du muscle 3 et 6 mois post-transplantation. Cet essai s’adresse aux patients âgés de 16 ans et plus.

La transplantation de myoblastes possédant le gène normal de la dystrophine peut entraîner le développement de cellules musculaires normales. Les recherches pourraient mener à un moyen de traiter cette maladie dévastatrice et d’atténuer les souffrances des patients et de leur famille.

WVE-N531

This is a Phase 1b/2a open-label study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetic (PK), pharmacodynamic (PD), and clinical effects of intravenous (IV) WVE-N531 in patients with Duchenne muscular dystrophy (dmd). To participate in the study, patients must have a documented mutation of the dmd gene that is amenable to exon 53 skipping intervention

  • Canada, Ontario, London Health Sciences Centre – Hospital

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SRP-4045 et le SRP-4053

The main objective of this study is to evaluate the efficacy of SRP-4045 and SRP-4053 compared to placebo in participants with dmd with out-of-frame deletion mutations amenable to skipping exon 45 and exon 53, respectively.

Cet essai teste le SRP-4045 et le SRP-4053 chez les garçons atteints de dmd âgés de 7 à 13 ans. Le SRP-4045 et le SRP-4053 permettent de sauter la partie endommagée du gène de la dystrophine pour permettre la production d’une forme plus courte de cette protéine.

Le problème de la dystrophie musculaire de Duchenne est causé par une ou plusieurs mutations du gène de la dystrophine. Le plus souvent, un ou plusieurs exons (une partie du gène) sont manquants et les exons restants ne s’adaptent pas correctement. En raison de cette erreur, les cellules ne peuvent pas produire de la dystrophine, une protéine musculaire qui doit fonctionner correctement. Sans dystrophine, les cellules musculaires sont endommagées et, au fil du temps, sont remplacées par du tissu cicatriciel et de la graisse. Les thérapies expérimentales de Sarepta dans le contexte de l’étude ESSENCE utilisent une technique appelée le saut d’exon. Sauter un exon spécifique permet au corps de faire une forme raccourcie de la protéine dystrophine.

  • Canada, Alberta, Alberta Childrens Hospital
  • Canada, Colombie Britanique, Children’s and Women’s Health Centre of British Columbia
  • Canada, Ontario, London Health Sciences Centre
  • Canada, Ontario, Children’s Hospital of Eastern Ontario

Vamorolone

Cet essai vise à investiguer l’efficacité et la sécurité d’un médicament appelé Vamorolone qui est un glucocorticoïde chez les garçons atteints de dmd âgés de 4 à 7 ans.

La vamorolone est un médicament expérimental mis au point sous la forme d’un stéroïde dissociatif. Cela signifie que son profil chimique est tel qu’il peut être démontré qu’il permet de séparer chimiquement les aspects d’efficacité (bénéfice clinique) des préoccupations d’innocuité (profils d’effets secondaires).

  • Canada, Alberta, Alberta Childrens Hospital
  • Canada, Colombie Britanique, Children’s and Women’s Health Centre of British Columbia
  • Canada, Ontario, Children’s Hospital of Eastern Ontario

Pamrevlumab

To evaluate the efficacy and safety of pamrevlumab versus placebo in combination with systemic corticosteroids administered every two weeks in ambulatory subjects with Duchenne muscular dystrophy (age 6 to <12 years).

  • Canada, Colombie Britanique, Children’s and Women’s Health Centre of British Columbia
  • Canada, Ontario, London Health Sciences Centre

Exondys 51, SRP-5051 Eteplirsen Étude Momantum

Cet essai teste le SRP-5051 chez les patients mâles atteints de dmd âgés de 12 ans et plus. Le SRP-5051 consiste en l’Exondys 51 auquel un peptide a été conjugué afin d’améliorer la pénétration dans les tissus.
Ce traitement utilise une technique de saut d’exon, qui permet de sauter la partie endommagée du gène qui empêche la production de dystrophine chez les personnes atteintes de dmd. Il permet à l’organisme de faire une meilleure lecture génétique de la protéine, afin de produire une forme plus fonctionnelle de dystrophine pour les enfants atteints de dmd. La production d’une dystrophine en partie fonctionnelle peut retarder la destruction des muscles et prolonger la mobilité des personnes affectées par cette maladie rare et dévastatrice. Plus précisément, EXONDYS® (eteplirsen) déclenche le saut de l’exon 51, ce qui concerne 13 % des personnes atteintes de dmd.

  • Canada, Ontario, London Health Sciences Centre
  • Canada, Ontario, Children’s Hospital of Eastern Ontario

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