Dans Nouvelles
Le 17 novembre 2017

Notre équipe communiquera avec vous, sur une base régulière, les nouvelles de la communauté de la DMD. Nous vous proposons des nouvelles brèves sur les actualités à travers le monde au sujet de la DMD. Nous présenterons les faits saillants sur les progrès dans les thérapies et l’évolution des nouveaux traitements. Nous offrirons de courts résumés en français. Les actualités apparaîtront également dans notre bulletin de nouvelle et, pour les membres de notre communauté DMD, sur nos pages de Facebook et Twitter.

Les Actualités vous garde informé. Être conscientisé, partager les nouveautés dans la communauté de la DMD, nous approche de la guérison.

 

Soyez conscientisé. Actif. Partagez.

 

Jesse’s Journey et Max’s Big Ride financent la recherche sur les inhibiteurs de STAT3

Le 31 octobre 2017, Jesse’s Journey et Max’s Big Ride – deux OSBL fondés par des parents d’enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) – ont remis 336 000 $ au Dr Patrick Gunning, professeur de chimie, Chaire de recherche du Canada en médecine Chimie de niveau II et chef du Gunning Group, un laboratoire de recherche de l’Université de Toronto à Mississauga. Max’s Big Ride a recueilli 35 000 $ pour « Max’s Big Fellowship », permettant d’ouvrir le poste d’un étudiant au doctorat en recherche au Gunning Group. La bourse a été décernée à Yasir Raouf, qui étudiera les inhibiteurs de STAT3 pour la DMD. Plus tôt cette année, Jesse’s Journey a approuvé une subvention de 300 000 $ au Dr Gunning pour financer une première étude préclinique passionnante sur STAT3 et d’autres inhibiteurs de protéines pour traiter la DMD.

Pour plus d’informations sur l’étude et comment vous pouvez vous impliquer, allez à : (en anglais) lire ici.

http://www.jessesjourney.com/how-you-can-help/journey-to-a-cure/


L’Université Duke et Sarepta à la recherche d’une thérapie génique

Muscular Dystrophy News Today rapporte que Sarepta Therapeutics a fait équipe avec le laboratoire d’ingénierie biomédicale du Dr Charles Gersbach à l’Université Duke pour développer des thérapies géniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le Dr Gersbach est un pionnier de l’utilisation la technologie CRISPR / Cas9, un outil d’édition de gènes capable d’éliminer des parties anormales du gène de la dystrophine. Des mutations dans ce gène provoquent la DMD. Gerbach dit que découper des exons spécifiques (à l’intérieur des régions contenant le code génétique ou le « message » de la protéine de dystrophine) « a le potentiel de corriger une majorité des mutations de la DMD. » Son équipe a déjà présenté, dans le modèle des souris, que l’élimination des régions anormales du gène de la dystrophine restaure la fonction musculaire. Le gène édité était capable de produire une protéine fonctionnant normalement améliorant la force musculaire chez les souris.

Pour plus d’informations : (en anglais) lire ici

https://musculardystrophynews.com/2017/11/01/sarepta-and-duke-university-working-on-gene-editing-approaches-to-treating-duchenne-md/

 


Nouvel essai clinique de thérapie pour le saut de l’exon 51 pour la DMD

Wave Life Sciences a commencé le premier essai clinique de WVE-210201, une thérapie pour le saut de l’exon 51, chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). L’essai clinique de phase 1, multicentrique, avec répartition aléatoire, contrôlé par placebo, portant sur la détermination de la dose, étudiera quelles doses intraveineuses de WVE-210201 sont sécuritaires et tolérables dans un sous-groupe de patients atteints de DMD. Environ 13% des patients atteints de la DMD ont une mutation de l’exon 51 dans le gène de la dystrophine.

L’étude recrutera jusqu’à 40 patients âgés entre 5 et 18 ans, capables ou incapables de marcher. Elle commencera aux États-Unis, puis s’étendra vers l’Europe et d’autres régions. Les résultats sont attendus pour la fin de 2018. WVE-210201 est un oligonucléotide anti sens qui lance un rouage dans le processus de la fabrication de protéine. Il oblige la machinerie cellulaire à sauter par-dessus un exon endommagé – une section spécifique du code génétique – puis à reprendre une « lecture » normale du « message » de la protéine. Le processus du saut de l’exon 51 produit une protéine dystrophine incomplète mais fonctionnelle, pouvant restaurer certaine fonction musculaire chez les patients atteints de cette mutation.

Pour plus d’informations : (en anglais) lire ici

http://ir.wavelifesciences.com/phoenix.zhtml?c=254233&p=irol-newsArticle&ID=2314450

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