FibroGen reçoit la désignation « Fast Track » de la FDA américaine pour le Pamrevlumab pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
- Source : FibroGen, Inc
FibroGen, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé la désignation « Fast Track » pour son anticorps anti-CTGF, le pamrevlumab, pour le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette désignation fait suite à un examen des données cliniques de phase 2 d’un essai à bras* unique chez des patients non-ambulatoires atteints de DMD. Il représente la reconnaissance par la FDA que le pamrevlumab a le potentiel de répondre à un besoin médical non satisfait pour cette maladie. Pamrevlumab est actuellement évalué dans deux essais de phase 3 pour le traitement de la DMD.
Mark Eisner, M.D, M.P.H, médecin-chef, FibroGen – « La désignation « Fast Track » par la FDA pour le pamrevlumab pour la DMD souligne le besoin médical non satisfait élevé des patients souffrant de cette maladie dégénérative et le potentiel de faire progresser une nouvelle option de traitement. Nous sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec la FDA sur le développement du pamrevlumab en tant que traitement potentiel pour la DMD. »
À propos de la désignation « Fast Track »
La désignation « Fast Track » vise à faciliter le développement et l’examen des médicaments utilisés pour traiter des conditions graves et répondre à un besoin médical non satisfait. La désignation « Fast Track » permet à l’entreprise d’avoir des interactions plus fréquentes avec la FDA tout au long du processus de développement d’un médicament afin qu’un produit approuvé puisse atteindre le marché rapidement. Lire plus.
Au Canada l’équivalent est l’évaluation prioritaire?
L’évaluation prioritaire est un statut de traitement prioritaire accordé aux présentations de drogues nouvelles à usage humain, suite à l’examen et l’approbation d’une demande soumise par le promoteur du médicament. Les présentations d’évaluations prioritaires sont classées parmi les présentations de drogues soumises à Santé Canada conformément au délai d’évaluation plus court, soit de 180 jours. Lire plus.
À propos de la dystrophie musculaire de Duchenne
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire rare et dégénérative qui touche environ 1 garçon nouveau-né sur 5 000. Environ 20 000 enfants reçoivent un diagnostic de DMD dans le monde chaque année. La maladie mortelle est causée par une mutation génétique conduisant à l’absence ou à un défaut de dystrophine, une protéine nécessaire à la fonction musculaire normale – l’absence de dystrophine entraîne une faiblesse musculaire, une perte musculaire, une fibrose et une inflammation. Les patients atteints de DMD auront besoin d’un fauteuil roulant avant l’âge de 12 ans, et leur faiblesse musculaire progressive peut entraîner de graves problèmes médicaux liés aux muscles respiratoires et cardiaques. Apprenez-en plus ici.
À propos du Pamrevlumab
Pamrevlumab est un anticorps de première classe développé par FibroGen qui inhibe l’activité du facteur de croissance du tissu conjonctif (CTGF), un médiateur biologique important dans les troubles fibrotiques et prolifératifs. Pamrevlumab est en développement clinique de phase 3 pour le traitement du cancer du pancréas non résécable localement avancé (LAPC), de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI). Pour plus d’informations sur les études sur le pamrevlumab qui recrutent actuellement des patients, veuillez consulter le site www.clinicaltrials.gov.
À propos de FibroGen
FibroGen, Inc. est une société biopharmaceutique engagée dans la découverte, le développement et la commercialisation d’un portefolio de produits thérapeutiques de premier ordre. La Société applique son expertise pionnière dans la biologie des facteurs inductibles par l’hypoxie (HIF) et des facteurs de croissance du tissu conjonctif (CTGF) pour faire progresser des médicaments innovants pour traiter les besoins non satisfaits. La société développe et commercialise actuellement le roxadustat, un inhibiteur oral à petites molécules de l’activité de la prolyl hydroxylase HIF, pour l’anémie associée à la maladie rénale chronique (MRC). Le roxadustat est également en développement clinique pour l’anémie associée aux syndromes myélodysplasiques (SMD) et l’anémie induite par la chimiothérapie (CIA). Pamrevlumab, un anticorps monoclonal humain anti-CTGF, est en développement clinique pour le traitement du cancer du pancréas non résécable localement avancé (LAPC), de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI). Pour plus d’informations, s’il vous plaît visitez www.fibrogen.com.
Lexique de recherche clinique
*Bras : Groupe de participants qui reçoivent le même produit. Certaines études prévoient d’administrer des produits différents (ou des doses) pour les comparer. On constitue alors plusieurs groupes (ou bras), le plus souvent par tirage au sort.
