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EMBARK, thérapie génique pour le traitement de la DMD
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Traitements
Posted 4 octobre 2021

EMBARK, thérapie génique pour le traitement de la DMD

Sarepta Therapeutics annonce le lancement d’EMBARK, une étude pivot mondiale du SRP-9001, une thérapie génique pour le traitement de la DMD (dystrophie musculaire de Duchenne) Communiqué de [...]

Partie B de l’étude MOMENTUM du SRP-5051 pour la DMD
By Marie
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Posted 27 septembre 2021

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Sarepta Therapeutics initiera la partie B de l’étude MOMENTUM du SRP-5051 chez des patients atteints de DMD (dystrophie musculaire de Duchenne) Communiqué de presse original CAMBRIDGE, [...]

ENDEAVOR, thérapie génique pour la DMD
By Marie
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Posted 20 mai 2021

ENDEAVOR, thérapie génique pour la DMD

La thérapie génique expérimentale de Sarepta Therapeutics pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, SRP-9001, démontre une expression robuste et un profil de sécurité cohérent [...]

Résultats cliniques positifs de l’étude de phase 2 MOMENTUM
By Marie
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Posted 4 mai 2021

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Sarepta Therapeutics rapporte des résultats cliniques positifs de l’étude de phase 2 MOMENTUM du SRP-5051 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne susceptibles de [...]

Généthon annonce le traitement d’un premier patient
By Marie
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Posted 20 avril 2021

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Généthon annonce le traitement d’un premier patient dans le cadre de son essai clinique de thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Communiqué de presse original > Généthon [...]

Pamrevlumab pour le traitement de la DMD
By Marie
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Posted 13 avril 2021

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FibroGen reçoit la désignation « Fast Track » de la FDA américaine pour le Pamrevlumab pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). 12 avril 2021, Communiqué de presse [...]

Solid Biosciences rapporte des données d’efficacité et de sécurité
By Marie
In Recherches
Posted 24 mars 2021

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Solid Biosciences rapporte les données d’efficacité et de sécurité de l’essai clinique IGNITE DMD en cours et de la reprise du dosage des patients dans la cohorte 2E14 VG / kg. La [...]

Des Nouvelles de Vamorolone pour la dystrophie musculaire de Duchenne
By Marie
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Posted 3 mars 2021

Des Nouvelles de Vamorolone pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Santhera annonce la fin de la première période de 6 mois de l’essai pivot VISION-DMD avec Vamorolone pour la dystrophie musculaire de Duchenne Communiqué de presse original > Pratteln, [...]

Italfarmaco fournit une mise à jour sur Givinostat
By Marie
In Recherches, Traitements
Posted 22 février 2021

Italfarmaco fournit une mise à jour sur Givinostat

Italfarmaco fournit une mise à jour sur Givinostat, un programme clinique en cours, lors d’une présentation orale à la XVIIIe Conférence internationale sur la dystrophie musculaire de [...]

Journée des maladies rares 2021 La Force DMD
By Marie
In Dans les médias, Recherches, Traitements
Posted 10 février 2021

Journée des maladies rares 2021 La Force DMD

Nous tenons à souligner que les informations contenues dans cet article proviennent principalement des sites Web du RQMO, de CORD et de Rare Disease Day. Nous les remercions. Le 28 février 2021 [...]

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