Santhera annonce la fin de la première période de 6 mois de l’essai pivot VISION-DMD avec Vamorolone pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Communiqué de presse original > Pratteln, Suisse, 3 mars 2021
Santhera Pharmaceuticals annonce que le dernier patient a terminé la dernière visite pour la première période de l’étude pivot VISION-DMD contrôlée par placebo avec vamorolone chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), menée par leur partenaire ReveraGen Biopharma Inc. Sous réserve d’un résultat positif, cela pourrait permettre une soumission à la FDA américaine en 2022 avec le potentiel d’offrir une alternative de soins pour la DMD.
L’étude de phase 2b VISION-DMD de 48 semaines est conçue comme un essai pivot pour démontrer l’efficacité et l’innocuité du vamorolone administrée par voie orale par rapport à la prednisone et au placebo chez les garçons ambulants âgés de 4 à <7 ans atteints de DMD. Les mesures des résultats d’efficacité sont les résultats de la fonction motrice et de la force avec le test Time to Stand (TTSTAND) comme critère principal de l’étude. Des analyses supplémentaires comparent l’innocuité et la tolérabilité entre les groupes de dose de vamorolone, le placebo et la prednisone. Au cours de la période de traitement contrôlée par placebo et actif de 24 semaines, désormais terminée, les patients ont été randomisés pour recevoir de la vamorolone 2,0 mg / kg / jour, de la vamorolone 6,0 mg / kg / jour, de la prednisone 0,75 mg / kg / jour ou un placebo correspondant. Pour la deuxième période de traitement de 24 semaines supplémentaires de poursuite de l’étude, les patients qui avaient précédemment reçu de la prednisone ou un placebo ont été randomisés et passeront à l’une des deux doses de vamorolone. Cette période de traitement où tous les patients reçoivent de la vamorolone évalue la persistance de l’effet à plus long terme. Outre l’efficacité, l’étude vise à confirmer l’innocuité différenciée et le profil de tolérance favorable du vamorolone avec le potentiel d’offrir une alternative de soins. Bien que les glucocorticoïdes fassent partie des recommandations de soins actuelles de la DMD, leur profil d’effets indésirables limite leur utilisation en tant que traitement chronique.
Eric Hoffman, Ph.D., président et chef de la direction de ReveraGen BioPharma – “Nous sommes ravis d’avoir franchi cette étape importante et sommes impatients d’annoncer les premiers résultats à 6 mois de cette étude pivot avec Santhera. L’utilisation de glucocorticoïdes, bien qu’ayant des bénéfices prouvés dans le traitement de la DMD, est sévèrement limitée en raison des effets secondaires et d’une mauvaise tolérance. Nous nous attendons à ce que la vamorolone présente les avantages, mais évite de nombreux problèmes de tolérabilité qui limitent l’utilisation de cette norme de soins. Nos remerciements vont aux participants à l’étude, à leurs familles et aux professionnels de la santé qui, au milieu de la pandémie COVID-19, nous permettent de faire avancer cette étude pivot comme prévu.”
Dario Eklund, PDG de Santhera – “Sur la base de données précédemment établies, nous pensons que la vamorolone a le potentiel de devenir une thérapie fondamentale dans la DMD pour les patients indépendamment de la mutation génique sous-jacente et une alternative prometteuse aux corticostéroïdes existants. Notre organisation se consacre sans réserve à apporter cette nouvelle thérapie aux patients qui espèrent une thérapie DMD avec moins d’effets secondaires, la rendant appropriée pour une administration à plus long terme et améliorant également la qualité de vie.”
À propos du vamorolone – glucocorticoïde synthétique de première classe
Le vamorolone est un médicament candidat de première classe qui se lie aux mêmes récepteurs que les corticostéroïdes mais modifie l’activité en aval des récepteurs. Cela pourrait potentiellement « dissocier » l’efficacité des préoccupations typiques en matière d’innocuité des stéroïdes et pourrait donc remplacer les corticostéroïdes existants, le traitement standard actuel chez les enfants et les adolescents atteints de DMD. Il existe un besoin médical important dans ce groupe de patients car les corticostéroïdes à forte dose ont de graves effets secondaires systémiques qui nuisent à la qualité de vie des patients.
La phase IIb de l’étude VISION-DMD, le dernier patient a terminé la dernière visite de la période de traitement de 24 semaines, contrôlée par placebo et par traitement actif. Les données principales sur 6 mois sont attendues, ouvrant la voie à une soumission pour une « New Drug Submission » NDA américaine en 2022. Vamorolone a obtenu le statut de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe et a reçu les désignations de maladie pédiatrique accélérée et rare par la FDA américaine et le statut de médecine innovante prometteuse (PIM) UK MHRA.Vamorolone est développé par une compagnie Américaine, ReveraGen BioPharma Inc avec la participation financière et à la conception d’études menées par plusieurs fondations internationales à but non lucratif, les Instituts nationaux de la santé des États-Unis, le Département de la défense des États-Unis et le programme Horizon 2020 de la Commission européenne.
À propos de Santhera
Santhera Pharmaceuticals est une société pharmaceutique suisse spécialisée dans le développement et la commercialisation de médicaments innovants pour le traitement de maladies neuromusculaires et pulmonaires rares pour lesquelles les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Santhera est en train de construire un portfolio de produits pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) afin de traiter les patients indépendamment des mutations en cause, du stade de la maladie ou de l’âge. Une demande d’autorisation de mise sur le marché pour Puldysa® (idebenone) est actuellement en cours d’examen par l’Agence européenne des médicaments. Santhera pourra acquérir une licence pour le vamorolone, un stéroïde dissociatif de première classe actuellement étudié dans le cadre d’une étude pivot auprès de patients atteints de DMD pour remplacer les corticostéroïdes classiques. Santhera a concédé sous licence les droits d’Amérique du Nord sur son premier produit approuvé. Pour plus d’informations, visitez le site www.santhera.com. Raxone® et Puldysa® sont des marques commerciales de Santhera Pharmaceuticals
À propos de ReveraGen BioPharma
ReveraGen a été fondée en 2008 pour développer des médicaments stéroïdiens dissociatifs de première classe dans la dystrophie musculaire de Duchenne et d’autres troubles inflammatoires chroniques. Le développement du vamorolone, a été soutenu par des partenariats avec des fondations du monde entier, notamment Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons, JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan’s Quest, Alex’s Wish, DuchenneUK, Pietro’s Fight, Michael’s Cause, and Duchenne Research Fund. ReveraGen a également reçu un soutien généreux du CDMRP du département de la Défense des États-Unis, des Instituts nationaux de la santé (NCATS, NINDS, NIAMS) et de la Commission européenne (Horizons 2020).
