Santhera annonce les données positives prises sur 18 mois concernant vamorolone dans le traitement de la DMD présenté par ReveraGen.
La Force est heureuse de partager ce communiqué de presse fourni par Santhera Pharmaceuticals, du 7 octobre 2019, > COMMUNIQUÉ DE PRESSE <
Santhera Pharmaceuticals présente des données montrant une amélioration continue de la fonction musculaire et une tolérance améliorée par rapport aux corticostéroïdes du traitement par le vamorolone pendant 18 mois dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Ces données principales ont été présentées le 5 octobre par Eric Hoffman, Ph.D., PDG de ReveraGen au congrès de la World Muscle Society (WMS).
Dans une présentation de dernière minute lors de la conférence internationale de la WMS à Copenhague, au Danemark, ReveraGen a présenté des données sur la motricité et la tolérabilité de 23 patients atteints de DMD traités avec 2,0 ou 6,0 mg / kg / jour avec du vamorolone pendant au moins 18 mois au cours de la période dans l’étude en cours. VBP15-LTE.
Eric Hoffman, Ph.D., Président Directeur Général de ReveraGen – “Ces données démontrent que le traitement au vamorolone entraîne une amélioration persistante de la fonction motrice chez les patients atteints de DMD, similaire à celle des corticostéroïdes. Il est toutefois important de noter que le traitement au vamorolone sur une période de 18 mois a montré une meilleure tolérance avec moins d’effets secondaires spécifiques aux corticostéroïdes, y compris l’absence de retard de croissance chez les enfants atteints de DMD.”
Le vamorolone est un médicament expérimental aux propriétés anti-inflammatoires dans la famille des glucocorticoïde synthétique de première classe en cours de développement pour le traitement de la DMD afin de remplacer les corticostéroïdes standard (prednisone, déflazacort). Cet essai est une étude de prolongation de l’essai VBP15-003 dans lequel 48 patients atteints de DMD traités pendant 6 mois dans une large gamme de doses (0,25 à 6,0 mg / kg / jour) ont montré des améliorations liées à la dose de plusieurs paramètres de motricité globale. À l’issue de cet essai de six mois, les patients et leurs médecins ont préféré poursuivre le traitement par vamorolone. 45 garçons sont passés à l’étude de prolongation VBP15-LTE de 2 ans à long terme et toutes les doses ont été augmentées à 2,0 ou 6,0 mg / kg / jour de vamorolone. Lire plus sur AFM Théléthon en français.
Lors de la conférence de la WMS, le Dr Hoffman a présenté les données de 23 patients traités par la vamorolone à 2,0 ou 6,0 mg/kg/jour pendant au moins 18 mois. Le traitement par vamorolone a systématiquement et significativement amélioré les résultats normalisés de la fonction motrice entre le début et le 18 e mois de l’étude. Les résultats de la fonction motrice des patients traités par vamorolone étaient également meilleurs que ceux des patients n’ayant jamais pris de corticostéroïdes du même âge, selon une étude externe sur les antécédents naturels.
Vamorolone par rapport aux corticostéroïdes standard
Les résultats des fonctions motrices des garçons atteints de DMD traités avec le vamorolone ont été comparés à ceux des patients du mêmes âge traités à la prednisone du groupe témoin externe. Les groupes traités au vamorolone et à la prednisone ont montré des améliorations similaires lors des résultats moteurs globaux, démontrant que la vamorolone exerce une efficacité thérapeutique similaire à celle des corticostéroïdes standard. Il est important de noter que les garçons traités avec le vamorolone ont présenté des taux de croissance normaux, un gain de poids et des caractéristiques du syndrome de Cushing moins déclarés par les médecins que les études publiées sur la prednisone et le déflazacort. Ces résultats confirment les données antérieures indiquant un meilleur profil de tolérance du vamorolone par rapport aux corticostéroïdes standard.
Avec les données moléculaires et cliniques précédemment rapportées, les nouvelles données sur 18 mois suggèrent que le vamorolone conserve son efficacité et diminue les effets indésirables généralement rapportés pour les corticostéroïdes dans le traitement de la DMD. Vamorolone a obtenu le statut de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe et a reçu les désignations de traitement accéléré et de maladies rares chez les enfants par la FDA des États-Unis.
À propos du vamorolone – glucocorticoïde synthétique de première classe
Le vamorolone est un médicament candidat de première classe qui se lie aux mêmes récepteurs que les corticostéroïdes mais modifie l’activité en aval des récepteurs. Cela pourrait potentiellement « dissocier » l’efficacité des préoccupations typiques en matière d’innocuité des stéroïdes et pourrait donc remplacer les corticostéroïdes existants, le traitement standard actuel chez les enfants et les adolescents atteints de DMD. Il existe un besoin médical important dans ce groupe de patients car les corticostéroïdes à forte dose ont de graves effets secondaires systémiques qui nuisent à la qualité de vie des patients.
La phase IIb de l’étude VISION-DMD de 48 semaines, actuellement en cours, est conçu comme un essai pivot visant à démontrer l’efficacité et l’innocuité du vamorolone par rapport à la prednisone et au placebo chez 120 garçons âgés de 4 à 7 ans atteints de DMD n’ayant pas encore été traités par corticostéroïdes. Vamorolone est développé par une compagnie Américaine, ReveraGen BioPharma Inc avec la participation financière et à la conception d’études menées par plusieurs fondations internationales à but non lucratif, les Instituts nationaux de la santé des États-Unis, le Département de la défense des États-Unis et le programme Horizon 2020 de la Commission européenne. En november 2018, Santhera a aquis de Idorsia l’option d’une sous-licence exclusive de vamorolone dans toutes les indications et dans tous les pays du monde (à l’exception du Japon et de la Corée du Sud).
À propos de Santhera
Santhera Pharmaceuticals est une société pharmaceutique suisse spécialisée dans le développement et la commercialisation de médicaments innovants pour le traitement de maladies neuromusculaires et pulmonaires rares pour lesquelles les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Santhera est en train de construire un portfolio de produits pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) afin de traiter les patients indépendamment des mutations en cause, du stade de la maladie ou de l’âge. Une demande d’autorisation de mise sur le marché pour Puldysa® (idebenone) est actuellement en cours d’examen par l’Agence européenne des médicaments. Santhera pourra acquérir une licence pour le vamorolone, un stéroïde dissociatif de première classe actuellement étudié dans le cadre d’une étude pivot auprès de patients atteints de DMD pour remplacer les corticostéroïdes classiques. Santhera a concédé sous licence les droits d’Amérique du Nord sur son premier produit approuvé. Pour plus d’informations, visitez le site www.santhera.com. Raxone® et Puldysa® sont des marques commerciales de Santhera Pharmaceuticals
À propos de ReveraGen BioPharma
ReveraGen a été fondée en 2008 pour développer des médicaments stéroïdiens dissociatifs de première classe dans la dystrophie musculaire de Duchenne et d’autres troubles inflammatoires chroniques. Le développement du vamorolone, a été soutenu par des partenariats avec des fondations du monde entier, notamment Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons, JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan’s Quest, Alex’s Wish, DuchenneUK, Pietro’s Fight, Michael’s Cause, and Duchenne Research Fund. ReveraGen a également reçu un soutien généreux du CDMRP du département de la Défense des États-Unis, des Instituts nationaux de la santé (NCATS, NINDS, NIAMS) et de la Commission européenne (Horizons 2020).
