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Italfarmaco fournit une mise à jour sur Givinostat, un programme clinique en cours, lors d’une présentation orale à la XVIIIe Conférence internationale sur la dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker.

22 février 2021 > Communiqué de presse original sur Business Wire <

  • Les analyses d’une étude à long terme avec Givinostat chez des garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne continuent de montrer que Givinostat retarde la progression de la maladie
  • EPYDIS l’essai clinique pivot de phase 3 se poursuit comme prévu, avec des résultats préliminaires attendus au deuxième trimestre de 2022

Italfarmaco Group a annoncé des mises à jour sur ses programmes de développement clinique avec Givinostat, son inhibiteur exclusif d’histone désacétylase (HDAC), chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), lors de la XVIIIe conférence internationale virtuelle sur la dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker. Dans la présentation faite le 20 février 2021, Paolo Bettica, MD, Ph.D., directeur médical du groupe Italfarmaco, a fourni des preuves qui continuent de montrer un retard dans la progression de la maladie chez les garçons DMD âgés de 7 à 11 ans au début du traitement, supportées par des données sur la période de suivi de 7 ans de l’étude à long terme avec Givinostat en plus du traitement avec les stéroïdes.

 

Dr. Paolo Bettica – Nous sommes très encouragés de voir que l’étude à long terme avec Givinostat continue de montrer un bénéfice chez les garçons atteints de DMD, ce qui renforce encore son potentiel en tant que traitement. Notre étude clinique pivot de phase 3 est en cours et se poursuit comme prévu avec 179 garçons recrutés, et nous sommes impatients d’annoncer les résultats au deuxième trimestre de l’année prochaine. Nous avons fait des progrès significatifs malgré la pandémie et institué des procédures pour assurer la sécurité et le bien-être de tous les participants à l’essai tout en étant en mesure de fournir en permanence un accès au médicament à l’étude, ainsi que de maintenir la validité scientifique et l’intégrité de l’essai. Nous remercions les équipes cliniques qui mènent les études dans tous les sites pour continuer à travailler au bénéfice des participants.”

 

L’étude en cours à long terme (ClinicalTrials.gov: NCT03373968) avec Givinostat chez les garçons atteints de DMD est une extension de son essai de phase 2 (ClinicalTrials.gov: NCT01761292). Les nouvelles analyses de suivi * après plus de 7 ans de traitement montrent que l’âge moyen de l’arrêt de la marche chez les garçons DMD traités par Givinostat en association avec des corticostéroïdes est de 16 ans comparé à celui du Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) étude, qui était de 13,4 ans (Mc Donald et al., Lancet 2017). De plus, le taux annuel de changement des paramètres respiratoires tels que le pourcentage de la capacité vitale forcée prédit (FVC%) et le pourcentage de débit expiratoire maximal prédit (PEF%) est de -1,7% et 0% contrairement au taux de déclin annuel de 4 à 6%.

 

Prof. Eugenio Mercuri, Professeur de neurologie pédiatrique à l’Université catholique de Rome, Italie, a commenté ces résultats : “Dans l’ensemble, ces résultats suggèrent un effet bénéfique potentiel à long terme de Givinostat chez les garçons DMD. Nous attendons avec impatience les résultats finaux et espérons que ces résultats pourront soutenir l’homologation de Givinostat pour le traitement de la DMD.”

 

En octobre 2020, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une désignation de maladie pédiatrique rare à Givinostat pour traiter la DMD, ce qui permet un processus d’examen accéléré des nouvelles modalités de traitement. La société a également reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation Fast Track pour Givinostat de la FDA.

 

À propos de Givinostat

Givinostat est un médicament expérimental découvert grâce aux efforts de recherche et développement internes d’Italfarmaco en collaboration avec Lorenzo Puri (Fondation Santa Lucia, Rome) et de son équipe et en partenariat avec Telethon et Parent Project. Il est en cours d’évaluation pour sa sécurité et son efficacité dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker. Givinostat inhibe les histones désacétylases (HDAC). Les HDAC sont des enzymes qui empêchent la traduction des gènes en modifiant le repliement tridimensionnel de l’ADN dans la cellule. Des études montrent que les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ont des taux d’HDAC supérieurs à la normale, ce qui peut empêcher la régénération musculaire et déclencher une inflammation. Dans l’étude clinique de la société chez des garçons DMD âgés de 7 à moins de 11 ans, on a observé que Givinostat ralentissait la progression de la maladie, augmentait considérablement la masse musculaire et réduisait la quantité de tissu fibreux. Le traitement par Givinostat a également réduit de manière significative la nécrose des tissus musculaires et le remplacement graisseux, deux paramètres supplémentaires liés à la progression de la maladie (Bettica et al., Neuromuscular Disorder 2016).

À propos de Italfarmaco Group

Italfarmaco est une société pharmaceutique spécialisée engagée dans la découverte, le développement, la fabrication et la commercialisation de produits de marque sur ordonnance et en vente libre dans plus de 60 pays sur les 5 continents. L’expertise d’Italfarmaco en matière de recherche et de développement est mieux démontrée à travers ses programmes de développement d’inhibiteurs HDAC pour de nouveaux traitements thérapeutiques de maladies rares. Italfarmaco se consacre au service des patients dont les besoins restent largement insatisfaits grâce aux médicaments commercialisés et aux composés en développement. italfarmaco.com

* Les résultats de ces analyses ne sont pas encore publiés.

Lieux d’étude au Canada

  • Canada, Alberta : Kinsmen Research Centre – Alberta Children’s Hospital – Alberta Health Services
  • Canada, Colombie-Britanique : The University of British Columbia, Children’s and Women’s Health Centre of BC Branch
  • Canada, Ontario : Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • Pour en savoir plus : ClinicalTrials.gov

Choisir de participer à une étude est une décision personnelle importante. Discutez avec votre médecin et les membres de votre famille ou vos amis de la décision de participer à une étude. Pour en savoir plus sur cette étude, vous ou votre médecin pouvez contacter le personnel de recherche de l’étude.

À propos de la dystrophie musculaire de Duchenne

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque exclusivement les garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3500. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte rarement les filles. Les personnes touchées sont généralement diagnostiquées vers 5 ans, mais les symptômes peuvent être visibles dès la petite enfance. C’est une maladie dégénérative des muscles causée par une mutation génétique. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) – pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible – affecte directement les muscles. Sans traitement, les conséquences de la maladie sont désastreuses pour les personnes atteintes et leurs familles. En savoir plus ici..

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