La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque qu’exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3 500 – 5 000. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles.
La DMD est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible, affecte directement les muscles. En l’absence de traitement les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leurs familles.
Les essais cliniques peuvent donner aux patients un accès aux traitements les plus récents. Dans certains cas, la participation à un essai clinique se fait en dernier recours – soit parce qu’il n’existe aucune autre option, soit parce que d’autres traitements se sont avérés inefficaces ou le sont devenus.
Plusieurs essais cliniques sont effectués pour trouver de meilleurs traitements et améliorer la vie des personnes touchées.
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Qu’est-ce qu’un essai clinique?
Un essai clinique est une étude destinée à mettre à l’épreuve un traitement ou à en étudier les effets chez l’être humain. Il a pour but d’évaluer l’innocuité et l’efficacité du traitement en question. Chaque phase de la recherche clinique est assujettie à un protocole et a un but précis. L’information ainsi recueillie constitue un premier bagage de connaissances sur le nouveau traitement et sert de base aux phases subséquentes de la recherche.
Phases d’essais cliniques
Phase 1
Elle compte plusieurs objectifs : évaluer l’innocuité d’un traitement, déterminer l’éventail des doses thérapeutiques à recommander et l’utilisation du traitement, déterminer les effets secondaires et répondre à quelques questions préliminaires sur le mécanisme d’action du médicament dans le corps humain. Les essais de phase I sont habituellement ouverts, c’est-à-dire que le chercheur et le participant savent quel médicament est prescrit à ce dernier.
Phase 2
Les essais de phase II servent à approfondir l’étude d’innocuité et d’efficacité ainsi que les effets du traitement sur l’être humain.
La plupart des essais de phase II comportent un groupe témoin. L’autre groupe reçoit le traitement à l’étude. Les essais de phase II sont souvent à double insu.
Phase 3
Dernière étape avant que le traitement à l’étude ne soit soumis à l’approbation de Santé Canada. Les essais de phase III ont pour but de confirmer l’efficacité du traitement, d’en surveiller les effets secondaires et de comparer ses effets à ceux de traitements d’usage courant.
Les essais de phase III peuvent durer jusqu’à cinq ans ou plus et ils sont aléatoires (sélection au hasard des participants qui seront traités et de ceux qui recevront un placebo), à double insu et comparatifs avec placebo.
Phase 4
Une fois le traitement approuvé par Santé Canada, une phase IV est souvent prévue. Cette phase dite de pharmacovigilance permet de recueillir des informations sur les risques, les bienfaits, les effets secondaires et l’administration optimale du traitement.
Qu’est-ce qu’un témoin ou un groupe témoin?
Les témoins sont des personnes qui reçoivent un traitement courant ou un placebo durant un essai clinique, aux fins de comparaison avec les personnes qui reçoivent le traitement expérimental.
Qu’est-ce qu’un placebo?
Un placebo est une substance (pilule, liquide ou poudre) «inerte », c’est-à-dire sans aucun ingrédient actif. Durant les phases II et III d’une étude, les effets du traitement expérimental sont comparés à ceux du placebo afin d’évaluer l’innocuité et l’efficacité du traitement à l’essai.
Pourquoi participer à un essai clinique ?
Un patient qui participe à un essai clinique contribue à la mise au point de nouveaux traitements et à l’avancement de la recherche médicale et par le fait même, aide d’autres personnes malades. De plus, le nouveau produit testé dans le cadre de l’essai clinique pourrait s’avérer efficace pour traiter la maladie.
Prendre la décision de participer à un essai clinique
La décision de participer à un essai clinique est personnelle et très importante. Avant de prendre une telle décision, il faut bien évaluer les bénéfices potentiels, les inconvénients ainsi que les risques impliqués.
Quelques clarifications
- Les participants aux essais cliniques ne sont pas des cobayes.
- Un médicament expérimental fait l’objet de recherches poussées en laboratoire avant de passer en phase d’essai clinique sur des volontaires humains. Bien qu’il soit impossible d’en garantir les résultats, la sécurité du patient est toujours la priorité absolue. Avant d’être admis à l’essai, le candidat doit comprendre ces modalités et y consentir, un processus appelé consentement éclairé. Le processus de consentement éclairé se poursuit tout au long de l’étude, et le participant est libre de se retirer de l’essai clinique à tout moment.
- Des règles gouvernementales et internationales sont aussi en place pour assurer que la recherche sur des sujets humains est menée conformément à des normes scientifiques et éthiques rigoureuses. Les protocoles d’essais cliniques sont préalablement examinés par un groupe de travail nommé comité d’éthique de la recherche ou comité d’examen de l’établissement, est composé de médecins, de scientifiques et de représentants du grand public. Santé Canada doit approuver tous les essais cliniques qui évaluent l’innocuité et l’efficacité d’une molécule expérimentale, soit tout agent médicamenteux dont l’usage n’a pas été approuvé au Canada.
- Votre médecin ne vous avisera pas nécessairement si un essai clinique pourrait vous être bénéfique. Bien qu’il puisse vous orienter vers des essais cliniques pertinents, votre médecin n’est pas nécessairement au courant de toutes les options qui s’offrent à vous.
- Santé Canada autorise la tenue d’environ 900 essais cliniques chaque année; c’est-à-dire que plusieurs essais concernant une maladie donnée peuvent être en cours à tout moment.
- Vous devriez toujours consulter votre médecin ou un professionnel de la santé pour qu’on vous guide dans cette décision.
L’approbation des nouveaux médicaments relève de la compétence de Santé Canada.
Plus d’information sur les essais cliniques au Canada
Vous pouvez rejoindre l’équipe de ECS :
1 (888) 982-2782 – info@clinicaltrialssimplified.com – Page Facebook – Site web
Consulter le site internet de Clinical Trials : Clinicaltrials.gov (en anglais seulement)
Consultez la nouvelle section du site internet de La Force DMD > ici <
Partenariat entre La Force DMD et Essais Cliniques Simplifiés > ESSAIS CLINIQUES SIMPLIFIÉS ET LA FORCE DMD S’UNISSENT <
Sources
La Force remercie Société Canadienne de la Sclerose en Plaques, Roche Canada, Santé et services sociaux du Québec et Essais Cliniques Simplifiés pour le contenu de cet article.
