Approbation accélérée accordée par la FDA pour VYONDYS 53
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Sarepta Therapeutics annonce l’approbation par la FDA de l’injection de VYONDYS 53 ™ (golodirsen) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients susceptibles de sauter l’exon 53

Source: Sarepta Therapeutics, Inc., 12 Décembre, 2019 – Lisez la version originale ici– 

La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé une approbation accélérée à l’injection de Vyondys 53 (golodirsen) pour traiter les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui ont une mutation confirmée du gène de la dystrophine qui se prête au saut d’exon 53. On estime qu’environ 8% des patients atteints de DMD ont cette mutation.

 

Billy Dunn, M.D., directeur par intérim du Bureau des neurosciences du Center for Drug Evaluation and Research de la FDA – « La FDA reconnaît le besoin urgent de nouveaux traitements médicaux pour les troubles neurologiques graves et nous nous engageons depuis longtemps à travailler avec des chercheurs, des sociétés pharmaceutiques et des patients pour faciliter le développement et l’approbation de traitements pour les maladies rares. Avec l’approbation accélérée d’aujourd’hui, les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne qui ont une mutation confirmée du gène de la dystrophine susceptible de sauter l’exon 53 auront désormais à disposition le premier traitement ciblé spécifiquement pour ce sous-type de maladie. L’utilisation de la voie d’approbation accélérée rendra Vyondys 53 disponible pour les patients sur la base des données initiales et nous sommes impatients d’en savoir plus sur les avantages cliniques du médicament grâce à l’essai clinique de confirmation en cours. »

 

Doug Ingram, président et chef de la direction chez Sarepta – « C’est une journée monumental pour Sarepta et, plus important encore, pour la communauté DMD. VYONDYS 53, notre deuxième thérapie à saut d’exon approuvée pour la DMD, peut traiter jusqu’à 8% de la communauté DMD. Avec EXONDYS 51® (eteplirsen), nous proposons désormais des options de traitement à environ 20% des personnes atteintes de DMD aux États-Unis. »

 

Pat Furlong, présidente-directrice générale, fondatrice chez Parent Project Muscular Dystrophy (lien PPMD ici) – « Avec l’approbation de VYONDYS 53, jusqu’à 8% des familles Duchenne bénéficieront d’une thérapie pour traiter cette maladie dévastatrice. Depuis 25 ans, PPMD travaille avec des chercheurs, des cliniciens, l’industrie et la communauté de la DMD pour trouver des traitements pour toutes les personnes vivant avec la DMD. Et alors que nous devons nous assurer que ces thérapies approuvées sont accessibles aux patients, nous célébrons aujourd’hui cette approbation et remercions Sarepta pour son leadership continu dans la lutte pour mettre fin à la dystrophie musculaire de Duchenne. « 

 

À propos de Vyondys 53 (golodirsen)

Comme Exondys 51, le golodirsen, que Sarepta espère vendre sous le nom de Vyondys 53, est conçu pour traiter un groupe de patients atteints de DMD présentant un certain type de mutation. Exondys 51 est efficace pour environ 13% des patients atteints de DMD – ceux dont la maladie est susceptible de sauter l’exon 51. Si approuvé, golodirsen offrirait un traitement aux patients porteurs d’une mutation dans l’exon 53, soit environ 8% de la population DMD.

VYONDYS 53 est au prix égal d’EXONDYS 51, dont le prix n’a pas augmenté depuis son lancement en 2016. Les patients et les médecins peuvent accéder à plus d’informations sur www.SareptAssist.com ou en appelant le 1-888-727-3782.

Informations de sécurité importantes pour VYONDYS 53

 

L’approbation de Vyondys 53

Vyondys 53 a été approuvé dans le cadre de la procédure d’approbation accélérée, qui prévoit l’approbation des médicaments qui traitent les maladies graves ou potentiellement mortelles et offrent généralement un avantage significatif par rapport aux traitements existants. L’approbation dans cette voie peut être basée sur des études adéquates et bien contrôlées montrant que le médicament a un effet sur un critère de substitution qui est raisonnablement susceptible de prédire le bénéfice clinique pour les patients. Cette voie permet aux patients d’accéder plus tôt à de nouveaux médicaments prometteurs pendant que la société mène des essais cliniques pour vérifier le bénéfice clinique prévu.

L’approbation accélérée du Vyondys 53 est basée sur la surrogate endpoint d’une augmentation de la production de dystrophine dans le muscle squelettique observée chez certains patients traités avec le médicament. La FDA a conclu que les données soumises par le demandeur démontraient une augmentation de la production de dystrophine qui est raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique chez les patients atteints de DMD qui ont une mutation confirmée du gène de la dystrophine susceptible de sauter l’exon 53. Le bénéfice clinique du médicament, y compris une amélioration de la fonction motrice, n’a pas été établi. Pour prendre cette décision, la FDA a pris en compte les risques potentiels associés au médicament, le caractère potentiellement mortel et débilitant de la maladie et le manque de traitement disponible. Lisez plus ici.

 

Le Status

  • VYONDYS 53 est approuvé dans le cadre d’un examen accéléré basé sur une augmentation de la production de dystrophine dans le muscle de patients susceptibles de sauter l’exon 53. L’approbation continue dépend de la vérification des avantages cliniques dans les essais de confirmation.
  • VYONDYS 53 a satisfait toutes les normes de sécurité et d’efficacité et n’est donc pas considéré comme expérimental ou expérimental.
  • La distribution commerciale de VYONDYS 53 aux États-Unis commencera immédiatement.
  • Des informations pour les patients et les cliniciens sont disponibles sur  www.SareptAssist.com.

 

Qu’est-ce que le saut d’exon?

Les mutations du gène de la dystrophine sont la cause de la DMD. Le plus souvent, il manque un ou plusieurs exons (une partie d’un gène) et les exons restants ne s’emboîtent pas correctement. (Pensez à une fermeture à glissière qui ne fonctionne pas correctement car il manque des dents.)

En raison de cette erreur, les cellules ne peuvent pas fabriquer la protéine dystrophine nécessaire au bon fonctionnement des muscles. Sans elle, les cellules musculaires sont endommagées et, au fil du temps, remplacées par du tissu cicatriciel et de la graisse.

Pour remédier à la machinerie génétique endommagée, les scientifiques développent des médicaments qui ignorent les parties contenant des exons manquants ou défectueux. De cette manière, la machinerie peut produire une protéine de dystrophine moins imparfaite, susceptible d’améliorer la fonction musculaire chez les enfants porteurs de mutations. > Saut d’exon

 

Qu’en est-il du Canada?

Eteplirsen 51 et Vyondys 53 ne sont pas disponible au Canada pour le moment. Nous espérons que Sarepta Therapeutics déposera prochainement une demande d’approbation de commercialisation auprès de Santé Canada.

 

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