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Sarepta Therapeutics annonce des données positives sur l’innocuité et l’efficacité de l’essai de thérapie génique sur la micro-dystrophine « SRP-9001 » publié dans JAMA Neurology.

 

Communiqué de presse ici > CAMBRIDGE, Mass., June 15, 2020 (GLOBE NEWSWIRE)

Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé des données de sécurité et de tolérabilité de quatre participants à l’essai clinique sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui ont reçu la micro-dystrophine SRP-9001 (AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin) à un ans d »essai. Ces données ont été publiées dans  JAMA Neurology. SRP-9001 est une thérapie de transfert de gènes expérimentale destinée à délivrer un gène codant pour la micro-dystrophine au tissu musculaire pour la production de la protéine dystrophine.

 

Louise Rodino-Klapac, Ph.D., vice-présidente principale de la thérapie génique, Sarepta Therapeutics – « Nous sommes encouragés par la livraison systémique réussie et sûre de notre micro-dystrophine transgène à partir de notre capside virale AAVrh74 et des résultats d’expression musculaire ciblés, démontrant l’innocuité et l’efficacité du transfert de gène SRP-9001 maintenu pendant plus d’un an dans cette cohorte de participants vivant avec dystrophie musculaire de Duchenne. Après la mise à jour de 9 mois que nous avons partagée l’année dernière, la publication évaluée par les pairs de ces résultats dans JAMA Neurology soutient en outre le potentiel du SRP-9001 pour fournir des améliorations fonctionnelles cliniquement significatives en termes de vitesse et d’amplitude d’amélioration pour les patients atteints de DMD. L’étude 102, notre étude randomisée, en double aveugle et contrôlée contre placebo de SRP-9001, est en cours et nous sommes impatients de partager les résultats au début de 2021 alors que nous travaillons vers notre objectif ultime d’améliorer en profondeur la vie d’autant de patients vivant avec DMD que possible. »

 

Dans l’essai ouvert, connu sous le nom d’Etude 101, quatre participants ambulatoires âgés de 4 à 7 ans ont été traités avec une perfusion de SRP-9001 à une dose de 2 × 1014 vg / kg. La thérapie était sûre et tolérable chez tous les participants au cours de la période d’un an. Tous les événements indésirables ont été considérés comme légers ou modérés, et il n’y a eu aucun événement indésirable grave ni preuve dde réaction immunitaire. À 12 semaines, les niveaux de dystrophine musculaire ont montré une moyenne de 81,2% de fibres musculaires exprimant la micro-dystrophine avec une intensité moyenne au sarcolemme par immunohistochimie de 96% par rapport aux biopsies normales. Ajusté pour le tissu adipeux et fibreux, le Western blot a montré une expression moyenne de 95,8%. Tous les participants avaient confirmé la transduction des vecteurs et montré une amélioration fonctionnelle sur l’échelle North Star Ambulatory Assessment (NSAA) et une réduction des niveaux de créatine kinase (CK) qui ont été maintenus pendant un an.

 

Jerry Mendell, M.D., co-auteur de l’étude et chercheur principal au Center for Gene Therapy de l’Institut de recherche Abigail Wexner du Nationwide Children’s Hospital – « La dystrophie musculaire de Duchenne est difficile à traiter, et davantage d’options sont nécessaires pour avoir le potentiel de modifier l’évolution de la maladie. Nous sommes très heureux d’annoncer la livraison réussie du transgène aux noyaux correspondant à une expression robuste et une localisation correcte de la micro-dystrophine. Cela coïncide avec des améliorations des mesures fonctionnelles chez les participants à l’étude qui ont reçu SRP-9001. Ces résultats, ainsi que les marqueurs biologiques et cliniques d’efficacité, fournissent un soutien de preuve de concept pour la poursuite des essais cliniques pour l’évaluation de SRP-9001 en utilisant la thérapie génique à dose unique chez les participants avec Duchenne. »

 

Àpropos de SRP-9001

SRP-9001 est une thérapie de transfert de gènes expérimentale destinée à délivrer le gène codant pour la micro-dystrophine au tissu musculaire pour la production ciblée de la protéine de micro-dystrophine. Sarepta est responsable du développement mondial et de la fabrication du SRP-9001 et prévoit de commercialiser le SRP-9001 aux États-Unis. En décembre 2019, la Société a annoncé un accord de licence accordant à Roche le droit exclusif de lancer et de commercialiser SRP-9001 en dehors des États-Unis. Sarepta détient les droits exclusifs sur le programme de thérapie génique à base de micro-dystrophine initialement développé à l’Institut de recherche Abigail Wexner du Nationwide Children’s Hospital.

 

Qu’est-ce que la DMD ?

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque qu’exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3 500. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie, pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible, affecte directement les muscles. En l’absence de traitement, les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leurs familles et entraînant une mort prématurée.

 

About Sarepta Therapeutics

La Société a acquis une position impressionnante dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et dans les thérapies géniques pour les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), la mucopolysaccharidose de type IIIA, Charcot-Marie-Tooth (CMT) et d’autres troubles liés au SNC, avec plus plus de 40 programmes à différents stades de développement. Les programmes et les objectifs de recherche de la société couvrent plusieurs modalités thérapeutiques, notamment l’ARN, la thérapie génique et l’édition de gènes. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.sarepta.com ou suivez-les sur  TwitterLinkedInInstagram et Facebook.

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