PolarisDMD sur plusieurs sites européens

27 sites mondiaux actuellement ouverts à l’inscription

Les sites d’essais cliniques en Europe sont désormais ouverts à Bristol et à Manchester, en Angleterre; Munich et Hambourg, Allemagne; Dublin, Irlande; et Göteborg, en Suède, et d’autres sites en Europe sont prévus dans les prochaines semaines.

Cela signifie que PolarisDMD est maintenant actif dans 7 pays! L’essai clinique de phase 3 d’edasalonexent, PolarisDMD, pour la dystrophie musculaire de Duchenne, incluant les garçons âgés de 4 à 7 ans (âgés de moins de 8 ans), quel que soit leur type de mutation, ne prennant pas de stéroïdes depuis au moins six mois.

 

GalaxyDMD, MoveDMD, PolarisDMD?

GalaxyDMD est une étude d’extension ouverte récemment lancée. Cette étude est conçu pour collecter des données à long terme sur les garçons prenant edasalonexent à mesure qu’ils vieillissent et pour leur permettre de rester sur le traitement pendant que edasalonexent est en cours de développement clinique. Tous les garçons participant à la phase 2 de l’essai MoveDMD passeront à GalaxyDMD une fois leur dernière visite terminée dans MoveDMD, qui peut souvent être effectuée à la même visite. Lorsque les garçons participant à l’essai de phase 3 PolarisDMD auront terminé les 12 mois d’essai, ils auront la possibilité de passer à l’essai GalaxyDMD. Pour plus de facilité, maintenant que de nouveaux sites sont ouverts pour l’étude de phase 3 PolarisDMD, les garçons ayant participé à l’essai de phase 2 de MoveDMD ont la possibilité de s’installer ailleurs si nécessaire. L’équipe de Catabasis est particulièrement heureuse de vous annoncer que lorsque les garçons de MoveDMD et de PolarisDMD entrent dans GalaxyDMD, les frères âgés de 4 à 10 ans (jusqu’à l’âge de 11 ans) répondant aux critères d’inclusion peuvent également participer à GalaxyDMD et recevoir edasalonexent! Les visites sur site de GalaxyDMD ont lieu tous les six mois.

EDASALONEXENT: LE POTENTIEL DE CONSERVER LA FONCTION MUSCULAIRE CHEZ LES GARÇONS AVEC LA DMD

Le critère d’évaluation principal de l’essai de phase 3 PolarisDMD (également appelé «critère d’évaluation») est l’évaluation North Star Ambulatory Assessment (NSAA), conçue pour évaluer la fonction musculaire chez les garçons ambulatoires affectés par la DMD. La NSAA comprend 17 mesures différentes similaires aux activités de la vie quotidienne, telles que se tenir sur une jambe ou se lever d’une chaise.

Qu’est-ce que Edasalonexent?

L’edasalonexent est une petite molécule expérimentale, administrée par voie orale. Elle est en développement comme traitement potentiel modificateur de la DMD. Elle est efficace pour tous les patients quelle que soit la mutation sous-jacente. L’édasalonexent stoppe une protéine, NF-kB, qui est activée par la DMD et qui entraîne l’inflammation, la fibrose, la dégénérescence musculaire et qui empêche la régénération musculaire et ralentir la progression de la maladie. Vous pouvez visiter Catabasis ici:  www.catabasis.com.

Regardez la vidéo ici , la Dre Joanne Donovan répond à nos questions sur l’edasalonexent (CAT-1004)

Apprenez-en plus sur PolarisDMD clinical trial

À propos de Catabasis

Leur mission est d’apporter de l’espoir et des thérapies qui changent la vie des patients et de leurs familles. Leur programme principal est edasalonexent, un inhibiteur de la NF-kB en développement pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Leur essai mondial de phase 3 PolarisDMD recrute actuellement des garçons atteints de Duchenne. Pour plus d’informations sur edasalonexent et l’essai PolarisDMD de phase 3, veuillez visiter le site www.catabasis.com ou www.twitter.com/catabasispharma.

Rejoindre la liste de diffusion Catabasis > http://www.catabasis.com/patients-families/for-further-information.php

 

Edasalonexent est un médicament expérimental qui n’a encore été approuvé sur aucun territoire.

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