Un des objectifs de notre équipe est de vous informer concernant les nouveaux traitements. Voici les dernières nouvelles à propos de Polaris DMD, l’essai clinique de l’edasalonexent, développé par Catabasis. Nous vous remercions de partager ces articles dans la communauté de la DMD.
Maria Mancini, vice-présidente des opérations cliniques chez Catabasis : Nous avons nommé l’essai «Polaris », car c’est l’étoile la plus brillante de sa constellation.
Qu’est-ce que Polaris DMD ?
Polaris DMD est un essai de phase 3 sur edasalonexent, un traitement potentiel pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), quel que soit le type de mutation. Cet essai recrute des garçons âgés de 4 à 7 ans. Les informations d’inscription sont disponibles ici > Clinicaltrials.gov.
L’essai Polaris DMD est une étude d’un an, randomisée et contrôlée par placebo. Catabasis a commencé à évaluer des patients le 2 octobre dans plusieurs sites aux États-Unis. Catabasis prévoit mener l’essai dans près de 40 sites dans le monde. Les résultats sont attendus en juin 2020.
Joanne Donovan, M.D., Ph.D., Médecin en chef de Catabasis : Nous sommes très enthousiastes à l’idée de faire progresser edasalonexent au cours de cette dernière phase de développement clinique, dans l’espoir de proposer une nouvelle option de traitement à tous les garçons touchés par cette maladie. Nous pensons qu’edasalonexent a un grand potentiel en tant que thérapie à prendre seule ou en association avec d’autres traitements.
Qu’est-ce que l’edasalonexent?
L’edasalonexent est une petite molécule expérimentale, administrée par voie orale. Elle est en développement comme traitement potentiel modificateur de la DMD. Elle est efficace pour tous les patients quelle que soit la mutation sous-jacente. L’édasalonexent stoppe une protéine, NF-kB, qui est activée par la DMD et qui entraîne l’inflammation, la fibrose, la dégénérescence musculaire et qui empêche la régénération musculaire.
Des résultats prometteurs
Une amélioration statistiquement significative a été observée par rapport à la période de contrôle hors traitement. Ces améliorations montrent un ralentissement de la progression de la maladie et s’ajoutent aux améliorations observées dans toutes les évaluations de la fonction musculaire à travers plus d’un an de traitement.
Qu’est-ce qu’est la DMD?
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque qu’exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3 500. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie, pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible, affecte directement les muscles. En l’absence de traitement, les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leurs familles et entraînant une mort prématurée
Pour plus d’information :
Plus d’information au sujet de Catabasis : www.catabasis.com
Pus d’information au sujet de l’essai Polaris DMD : Catabasis – Polaris DMD
Plus: Portrait of Duchenne – edasalonexent – La Force DMD
Muscular Dystrophy News (en anglais seulement) : www.musculardystrophynews.com
Business Wire (en anglais seulement) : www.businesswire.com
