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Voici les dernières nouvelles provenant de l’Université de Buffalo (UB) à propos d’une thérapie expérimentale appelée GsMTx4. Basée sur une molécule trouvée dans le venin de tarentule, cette « protéine » est capable de prévenir la perte de masse musculaire et les lésions musculaires chez un modèle animal de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Bonne lecture et merci de partager ces articles au sein de la communauté DMD.

Cette recherche de l’UB, publiée en juillet dernier dans le magazine « Neuromuscular Disorders », démontre que ce nouveau médicament réduirait de manière considérable la perte de masse musculaire.

 

Qu’est-ce que GsMTx4

GsMTx4 est une petite protéine, un peptide*, présent dans le venin de la tarentule. Cette protéine fonctionne en empêchant une certaine activité des canaux ioniques dans les muscles, sans affecter la communication entre les cellules nerveuses et les cellules musculaires.

Frederick Sachs : « GsMTx4 représente un traitement “out-of-the-box” pour ralentir la progression de la DMD. »

Thomas Suchyna a noté dans une étude précédente qu’en plus de protéger les muscles, le GsMTx4 protégeait contre la cardiomyopathie, une cause fréquente de mortalité chez les patients atteints de DMD.

Frederick Sachs : « De manière remarquable, nous n’avons observé aucun effet secondaire chez la souris dans la présente étude. Le médicament a également une longue vie, de sorte que l’injection sous-cutanée peut n’être nécessaire qu’une fois par semaine.

Les chercheurs ont conclu que GsMTx4 pouvait également être complémentaire à d’autres thérapies, telles que les agents anti-inflammatoires et les stratégies de remplacement de gène prescrites ou étudiées dans la DMD.

GsMTx4 a déjà été concédé à Tonus Therapeutics sous licence et à Akashi Therapeutics en tant que sous-licence pour développement ultérieur.

 

Statut :

D’ici le printemps 2019, une demande de médicament nouveau “investigatory new drug application” auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sera déposée. En cas de succès, d’ici 2020, des études de phase I et II chez l’homme suivront.

Fabriqué par synthèse chimique, GsMTx4 est considéré comme un “médicament orphelin”, une désignation que la FDA accorde aux thérapies prometteuses pour les maladies rares.

 

Qu’est-ce que la DMD ?

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque qu’exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3 500. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie, pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible, affecte directement les muscles. En l’absence de traitement, les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leurs familles, entraînant une mort prématurée.

 

Pour en savoir plus :

Université de Buffalo : Promising new therapy spares muscle loss in Duchenne muscular dystrophy

Ces résultats ont été publiés dans l’étude intitulée, “GsMTx4-D provides protection to the D2.mdx mouse,” dans Neuromuscular Disorders.

Neuromuscular Disorders

*Peptide

 

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