L’un des objectifs de notre équipe est de vous informer sur les nouveaux traitements. Voici les dernières nouvelles d’un récent communiqué de presse de Solid Bioscience à propos de SGT-001, leur principal candidat de transfert de gènes. Bonne lecture et merci de partager ces articles au sein de la communauté DMD.
L’entreprise Solid Biosciences annonce de nouvelles données précliniques lors de la réunion annuelle de l’American Society of Gene and Cell Therapy
Solid Biosciences Inc. a annoncé de nouvelles données précliniques concernant ses programmes de développement de thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). De nouvelles données pour le SGT-001 démontrent davantage son potentiel à produire une expression de la microdystrophine à long terme et à l’échelle du corps, en corrélation avec des améliorations significatives de la fonction musculaire.
« Solid reste ferme dans notre mission d’apporter des thérapies déterminantes pour les patients atteints de DMD, où un grand besoin non satisfait existe. Ces données appuient également l’étude du SGT-001 en tant que nouvelle option de traitement potentielle pour les personnes atteintes de cette maladie dévastatrice et renforcent notre engagement à faire progresser les innovations de pointe grâce à notre pipeline de thérapie génique de nouvelle génération », a mentionné Carl Morris, Ph. D., Chief Scientific Officer de Solid Biosciences.
Apprenez-en plus : Solid Biosciences lance un essai sur le transfert de gènes
Dans le cas où vous ne vous souvenez pas des détails sur la microdystrophine et la thérapie génique, nous vous invitons à regarder l’entrevue que nous avons réalisée l’année dernière à Londres avec le Dr Jeffrey Chamberlain : VIDÉO ICI
À propos de SGT-001
Le SGT-001 est une thérapie génique qui utilise la technique du transfert de gène par virus adéno-associé* (ou AAV, pour adeno associated virus en anglais) sous investigation pour sa capacité à traiter la cause génétique sous-jacente de la DMD. Le SGT-001 est un médicament candidat administré par voie systémique* qui livre un gène synthétique de la dystrophine, appelé microdystrophine, à l’organisme. Cette microdystrophine code vers un substitut de protéine fonctionnelle qui s’exprime dans les muscles et stabilise les protéines associées essentielles.
- Virus adéno-associé > Est un petit virus à ADN, non pathogène, existant à la fois chez l’homme et les primates. Lien
- Voie systémique > Les formes d’administration systémiques agissent sur tout l’organisme (par voie générale). Lien
Les données du programme préclinique de Solid suggèrent que SGT-001 pourrait ralentir ou arrêter la progression de la DMD, indépendamment de la mutation génétique ou du stade de la maladie. SGT-001 est basé sur une recherche pionnière en biologie de la dystrophine par le Dr Jeffrey Chamberlain de l’Université de Washington et le Dr Dongsheng Duan de l’Université du Missouri.
Statut
SGT-001 a reçu la désignation “Rare Pediatric Disease” aux États-Unis et les désignations de médicaments orphelins aux États-Unis et dans l’Union européenne. L’essai clinique de phase I / II pour SGT-001, IGNITE DMD, est actuellement en attente clinique. L’essai clinique du transfert de gènes arreté
À propos de Solid Biosciences
Solid Biosciences est une société de sciences de la vie qui se concentre uniquement sur la découverte de thérapies significatives pour soigner la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Fondée par des personnes touchées par la maladie, Solid Biosciences est un centre d’excellence pour la DMD, réunissant des experts en science, en technologie et en soins pour faire avancer un portefeuille de candidats qui ont le potentiel de changer leur vie. Actuellement, Solid Biosciences se développe dans quatre programmes scientifiques: les thérapies correctives, les thérapies modifiant la maladie, la compréhension des maladies et les appareils fonctionnels. Pour plus d’informations, visitez le site web: www.solidbio.com.
Qu’est-ce que la DMD ?
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque qu’exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3 500. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie, pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible, affecte directement les muscles. En l’absence de traitement, les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leurs familles et entraînant une mort prématurée.
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