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PTC Therapeutics, annonce la première publication de données du monde réel montrant que Translarna ™ (ataluren) préserve considérablement la marche plus longtemps chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

 

  • L’analyse du registre STRIDE montre que Translarna a préservé la marche et la fonction physique par années par rapport à celles de l’étude d’histoire naturelle du CINRG Duchenne, sans aucun nouveau signal de sécurité.
  • La tendance à une aggravation retardée de la fonction pulmonaire par rapport à une étude d’histoire naturelle
  • Lisez le communiqué de presse complet ici.

 

PTC Therapeutics, Inc. a annoncé des données provenant du « monde réel » montrant que les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec mutation non-sens traités avec Translarna™ (ataluren) et les soins standards conservaient la capacité de marcher pendant des années de plus que ceux sur ayant seulement les soins standards. La fonction pulmonaire a également été préservée chez ceux traités par Translarna. L’analyse, présentée dans la publication d’une analyse intermédiaire des données préliminaires du monde réel, a comparé les enfants traités avec Translarna dans un environnement réel du registre STRIDE avec une cohorte appariée dans une étude d’histoire naturelle à long terme, le CINRG. De plus, aucun signalement d’innocuité n’a été observé chez les patients traités par Translarna, conformément à ce qui avait été montré dans les essais cliniques précédents. Les données intermédiaires ont été publiées dans le Journal for Comparative Effectiveness Research. Les données finales du registre STRIDE sont attendues en 2025.

 

Dr Andrés Nascimento, Neurologie pédiatrique, Unité des maladies neuromusculaires, Hôpital pour enfants SJD, Barcelone, Espagne – « La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie dévastatrice qui provoque une perte musculaire irréversible et prive progressivement les jeunes de leur capacité à marcher, bouger et respirer naturellement sans ventilateur. Elle réduit leur autonomie dans les tâches de la vie quotidienne. Dans un environnement réel, les enfants et les adolescents traités avec Translarna connaissent un retard dans la progression de la maladie. Ils sont capables de maintenir plus de mobilité et ont un niveau plus élevé d’autonomie physique comparativement à l’histoire naturelle de la maladie. Ceci est non seulement cliniquement pertinent mais particulièrement important pour la qualité de vie des patients et de leurs familles. »

 

Les enfants traités avec Translarna dans un environnement réel dans le cadre du registre STRIDE ont pu marcher de façon indépendante pendant 3,5 ans supplémentaires par rapport à une cohorte appariée au score dans l’étude d’histoire naturelle du CINRG.

Des analyses supplémentaires du registre ont démontré que Translarna a maintenu la capacité des garçons avec la DMD à accomplir des tâches quotidiennes des années de plus par rapport à la cohorte d’histoire naturelle. Dans les tests de fonction chronométrés, les enfants prenant du Translarna ont maintenu leur capacité à se tenir debout de 5 et 10 secondes pendant trois ans de plus que chez les garçons traités avec les soins standards. Les garçons traités avec Translarna étaient également toujours en mesure de monter quatre escaliers en moins de 5 et 10 secondes pendant 1,5 et 3,6 ans de plus, respectivement, que les garçons sur les soins standards.

En outre, l’analyse a montré une tendance à tarder l’aggravation de la fonction pulmonaire dans la pratique clinique de routine pour les patients traités par Translarna, par rapport aux patients appariés dans le CINRG. Après la perte de la marche et la perte d’utilisation des bras, les muscles respiratoires des personnes atteintes de la DMD commencent à se détériorer progressivement, entraînant un risque de complications respiratoires potentiellement mortelles et la nécessité d’une assistance ventilée.

 

Dr Claudio Santos, vice-président directeur, Affaires médicales mondiales, PTC Therapeutics – « Les données du registre STRIDE confirment constamment les avantages observés dans les essais cliniques de Translarna et la différence que cela fait pour les patients et leurs familles – plus d’années d’indépendance et sans dépendre physiquement d’un fauteuil roulant ou d’un ventilateur. »

 

À propos de Translarna (ataluren)

Translarna (ataluren), découverte et développée par PTC Therapeutics, Inc., est une thérapie de restauration protéique conçue pour permettre la formation d’une protéine fonctionnelle chez les patients souffrant de troubles génétiques causés par une mutation non-sens. Une mutation non-sens est une altération du code génétique qui arrête prématurément la synthèse d’une protéine essentielle. Le trouble qui en résulte est déterminé par une protéine qui ne peut pas être exprimée dans son intégralité et n’est plus fonctionnelle, comme la dystrophine dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Translarna est autorisé dans l’Espace économique européen pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne par mutation non-sens chez les patients qui marchent encore âgés de deux ans et plus. Ataluren est un nouveau médicament expérimental aux États-Unis. Dans la vidéo, le Dr Ellen Welch répond à nos questions sur la mutation non-sens et ataluren > Ici

Ataluren au Canada

À l’heure actuelle, PTC Therapeutics n’a pas déposé de demande d’autorisation de mise en marché auprès de Santé Canada, mais il a entamé une conversation avec le législateur.

À propos du registre STRIDE

Le registre STRIDE (ciblage stratégique des registres et base de données internationale d’excellence) est une étude observationnelle continue et multicentrique de la sécurité et de l’efficacité de Translarna dans les soins de routine. Il s’agit du premier référentiel de données sur les patients à fournir une expérience du monde réel concernant l’utilisation à long terme de Translarna dans la pratique clinique de routine.

Les informations sur l’efficacité peuvent inclure des mesures de la fonction neuromusculaire, de la fonction cardiaque, de la fonction pulmonaire et des mesures de la qualité de vie. Des évaluations de la santé musculo-squelettique, de la réadaptation, de la gestion orthopédique et gastro-intestinale, ainsi que d’autres mesures de gestion psychosociale, seront collectées pour permettre la comparaison des activités de gestion de la santé des patients dans les soins cliniques de routine avec celles des directives de traitement publiées.

STRIDE est un partenariat de collaboration entre TREAT-NMD et PTC Therapeutics, dirigé par un comité directeur composé d’éminents experts de la DMD, de défenseurs des patients du monde entier et de représentants de PTC.

Le registre remplit également un engagement post-commercialisation envers le comité d’évaluation des risques en matière de pharmacovigilance de l’Agence européenne des médicaments.

À propos de TREAT-NMD

TREAT-NMD est un réseau dans le domaine neuromusculaire qui fournit une infrastructure pour garantir que les nouvelles thérapies les plus prometteuses atteignent les patients le plus rapidement possible. Depuis son lancement, en janvier 2007, le réseau s’est concentré sur le développement d’outils dont l’industrie, les cliniciens et les scientifiques ont besoin pour introduire de nouvelles approches thérapeutiques à travers le développement pré clinique et dans clinique, et sur la mise en place de soins de meilleures pratiques pour les patients atteints de maladies neuromusculaires dans le monde entier. Le réseau s’est développé à partir de ses racines européennes pour devenir une organisation mondiale qui rassemble des spécialistes de premier plan, des groupes de patients et des représentants de l’industrie pour assurer la préparation aux essais et aux thérapies du futur tout en promouvant les meilleures pratiques aujourd’hui.

Pour plus d’informations sur TREAT-NMD, cliquez ici > TREAT-NMD

À propos de CINRG

La Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) Duchenne Natural History Study était une étude longitudinale prospective de plus de 400 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui ont été suivis entre 2006 et 2016 dans 20 centres mondiaux dans le cadre de l’essai clinique universitaire réseau, CINRG.

Plus de liens

Lisez le communiqué de presse complet ici
Des pionniers dans le traitements de la DMD ici
En savoir plus sur la mutation non-sens ici
En savoir plus sur ataluren (Translarna™) sur www.ptcbio.com

SOURCE PTC Therapeutics, Inc.

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