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Conférencier principal: Dr. Jacques P. Tremblay Présentée par PTC Therapeutics et en partenariat avec Jesse’s Journey et La Force DMD, cet événement éducatif unique offre l’occasion aux [...]

La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) accepte le dépôt d’une demande de nouveau médicament (NDA) dans le cadre de l’examen prioritaire du viltolarsen chez les patients [...]

Le 29 février 2020, sera la treizième Journée internationale des maladies rares coordonnée par EURORDIS. Le jour même de cette journée, des centaines d’organisations de patients de pays et [...]

PTC Therapeutics, annonce la première publication de données du monde réel montrant que Translarna ™ (ataluren) préserve considérablement la marche plus longtemps chez les enfants atteints de [...]