L’essai clinique du transfert de gène, arrêté.
Solid Biosciences annonce la mise en attente des essais cliniques sur le transfert du gène de la microdystrophine SGT-001 dans le cadre d’une étude clinique de phase I/II sur la dystrophie [...]
Février est le mois des maladies rares
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) se manifeste peu fréquemment, donc elle se retrouve dans la catégorie des maladies rares. Elle est de plus orpheline de traitement. En ce mois de [...]
Des résultats encourageants pour l’utrophine
Septembre 2018 > Après l’échec de l’essai, Summit Therapeutics met fin au développement du traitement ezutromide pour la DMD. Lire la suite ici (en anglais). Summit Therapeutics [...]
Solid Biosciences lance un essai clinique pour le transfert de gènes
La semaine dernière, nous avons eu le privilège de rencontrer l’équipe en personne à leur siège social de Boston. Ils ont présenté des données d’essais précliniques très robustes suggérant que [...]
Le magasinage des fêtes vous fait sentir coupable?
Ici même, on vous donne la chance de donner aux gens atteint de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Mardi je donne est une journée consacrée pour la générosité tout comme le Vendredi fou [...]
Pédalez pour la guérison de la DMD au Dystrospin
C’est le dimanche 19 novembre prochain, de 7 h à 17 h, que le Dystrospin et La Force vous invitent à venir pédaler pour la Dystrophie musculaire de Duchenne. Depuis 2016, La Fondation La [...]
La communauté de la DMD entendue par la FDA
Le 28 septembre 2017, la FDA aux États-Unis a tenu une réunion du Comité consultatif (AdCom) pour discuter de la demande d’approbation du traitement ataluren (PTC Therapeutics Inc.). Ce comité [...]
Un comité consultatif pour Translarna (ataluren) par la FDA
Comité consultatif (AdCom) pour l’approbation de Translarna (ataluren) par la FDA Le 28 septembre, la Food and Drug Administration (FDA), aux États-Unis, tiendra une réunion du Comité [...]
Journée de la sensibilisation de la DMD
Aujourd’hui le, 7 septembre, c’est la journée internationale « Duchenne Awareness Day », pour la sensibilisation à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Nous profitons de cette [...]
Unir nos forces pour contribuer aux recherches canadiennes en DMD
Recevoir un diagnostic de dystrophie musculaire de Duchenne est un événement très difficile pour les parents. Marie-Catherine Du Berger, la créatrice de la fondation La Force en sait quelque [...]
