La FDA ferme la porte à l’approbation de l’ataluren

Hier, la FDA a fait part de sa décision de ne pas approuver le traitement ataluren.  La FDA exige que la compagnie PTC Therapeutics Inc conduise un nouvel essai clinique, afin de considérer l’approbation du traitement. De son côté Stuart W. Peltz, CEO de la compagnie PTC, a répondu qu’une demande formelle nommée « dispute résolution » sera déposée à la FDA dès la semaine prochaine.

 

C’est la troisième fois que la FDA, refuse l’application de PTC. Ce dernier refus arrive un mois après le AdCom, un comité consultatif d’experts et de parents.  Voici ce que Stuart W. Peltz, CEO de la compagnie PTC, communiquée par la voie de lettre à la communauté DMD :

 

« Nous sommes extrêmement déçus et nous sommes fortement en désaccord avec la décision. Nous reconnaissons que chaque retard signifie la perte de fonction pour ceux avec Duchenne et il y a un besoin indéniable de faire ataluren disponible aux USA. »

 

PTC Therapeutics poursuivra la distribution du traitement aux familles

De plus la lettre mentionne qu’une demande formelle « dispute résolution » sera déposée à la FDA au cours de la semaine prochaine. La haute direction de PTC rassure aussi les familles recevant le traitement actuellement par l’intermédiaire de plusieurs programmes qu’ils continueront de recevoir l’ataluren, tout au long de la procédure de « dispute résolution ».  Lorsqu’un résultat final sera annoncé la décision définitive concernant la distribution du traitement sera revisitée. Pour l’instant c’est le statut quo.

Concernant l’accès pour les familles canadiennes, aucune information ne prête à croire qu’il y aura des changements.

 

Pour plus d’infos, vous pouvez consulter :

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La communauté de la DMD entendue par la FDA

Le 28 septembre 2017, la FDA aux États-Unis a tenu une réunion du Comité consultatif (AdCom) pour discuter de la demande d’approbation du traitement ataluren (PTC Therapeutics Inc.). Ce comité offre une tribune à des experts ainsi que les utilisateurs du traitement pour présenter, des informations et des points de vue supplémentaires. À la fin de cette audience, le Comité a émis le vote suivant : des données additionnelles sont nécessaires, pour prouver l’efficacité de l’ataluren auprès des gens atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

 

À propos du résultat du vote

À la fin de cette audience, le vote du comité était majoritaire (10 sur 11 votes) statuant que les données présentées n’étaient pas concluantes quant à l’efficacité du traitement ataluren, suite à la demande de PTC Therapeutics Inc. C’est un seul vote qui a appuyé la position selon laquelle les données de la recherche clinique établissent l’efficacité de l’ataluren. Ce traitement agit pour les gens atteints de la DMD ayant une mutation non-sens.

En somme, ce vote signifie que la FDA poursuivra sa conversation avec PTC Therapeutics Inc. Il assure aussi que toutes les informations présentées seront considérées dans la soumission présentée la FDA.

 

La Force rencontre la communauté DMD

L’équipe de La Force était présente lors de la réunion d’AdCom. Nous avons interviewé de nombreuses familles dont les enfants atteints de DMD qui ont utilisé le traitement ataluren. Ils ont tous été très positifs concernant ces avantages. De plus, ils se sont sentis écoutés et respectés par la FDA. Cet article offre un résumé de ce qu’ils avaient à dire au sujet de l’événement, des avantages du traitement et leurs réactions face à la décision.

Le rôle des familles à l’AdCom

Un enfant capable de jouer avec ses blocs Lego… Avoir plus d’énergie globale pour étudier, lire et écrire. Ce sont des avantages considérables dans le quotidien, mais impossible à calculer dans les données des recherches cliniques. C’est pour complémenter les données que le AdCom entend les témoignages de patients et d’experts.

Betty Vertin, mère de trois garçons avec la DMD

« Il s’agit d’une opportunité de présenter notre cas devant la FDA. L’examen des données ne les a pas convaincus des effets d’ataluren. Alors, un groupe d’experts est convoqué. Ils nous offrent notre journée au tribunal. Nous donnons un visage aux données. Nous présentons les bénéfices pour nos enfants. »

 

À propos des avantages du traitement

Un autre exemple incalculable lors des essais cliniques, par exemple c’est d’avoir plus d’énergie pour étudier et de conserver des fonctions comme la marche plus longtemps.

Darrell Knight, père de Jack Knight, un jeune de 17 ans avec la DMD

« Les capacités varient selon les garçons. La capacité de marcher se perd vers environ 8 ans. Mon fils en avait 14… Presque 15 ans. Est-ce que c’est à cause du traitement ? Nous croyons que oui. »

 

L’importance d’obtenir plus de traitement DMD approuvé

Il existe un seul autre traitement approuvé et c’est Exondys 51 (eteplirsen), qui est efficace seulement pour une petite fraction de patients, et la seule autre thérapie approuvée par la FDA, le corticostéroïde Emflaza (deflazacort), n’est pas un remède. Chaque traitement obtenant une approbation aide à s’approcher de la guérison et garde les compagnies pharmaceutiques prêtes à investir dans des traitements pour la DMD.

Betty Vertin, mère de 3 enfants avec la DMD

« Ouvrir la porte à un autre traitement…un autre traitement approuvé ouvre la porte. Plus d’entreprises investiront pour la DMD…elles seront prêtes à s’engager pour nous. Les garçons méritent cette opportunité. Malgré l’apparence d’une victoire pour un petit groupe de la DMD qui aura accès au traitement. Ce sera, en fait, une victoire encore plus grande pour l’ensemble de la communauté. »

Jack Knight, père de Jack Knight 17 ans avec la DMD

« Je vais utiliser un terme de baseball, si ça ne vous dérange pas. Je pense que la FDA est à la recherche d’un coup de circuit…Par contre, ce que nous recherchons c’est un coup sûr. La réussite d’un coup sûr ici et là nous assure de demeurer dans le match. Nous devons réussir un coup sûr, alors qu’eux recherchent un coup de circuit. Je crois que si nous pouvons les convaincre qu’un coup sûr en vaut la peine, nous allons continuer et se sera très encourageant… »

 

La voix de la communauté DMD a été entendue

Même si le vote n’a pas convaincu le comité de l’efficacité de l’ataluren. La décision demeure positive, car le comité a écouté la communauté et considère leur témoignage pertinent.

Angela Willette Knight, mère de Jack Knight, 17 ans avec la DMD

« Nous avons la possibilité de rassembler plus de données. Ils confirment que nos témoignages sont convaincants. Le fait, que c’est convaincant est très positif. Nous avons été entendus…Nos témoignages sont considérés dans le processus de décision.  »

 

Tout est possible

La FDA agit habituellement en suivant les conseils du Comité consultatif. Par contre, l’année dernière, une exception est survenue, lorsque la FDA a approuvé, pour la première fois, un traitement pour la DMD Exdondys 51 (Sarepta). En ce moment, tout est possible….

Notre équipe est très positives face aux commentaires que la FDA a donnés à la communauté DMD. L’histoire est à suivre le 24 octobre pour la décision finale de la FDA. En ce moment, tout peut arriver.

 

Liens intéressants

https://seekingalpha.com/news/3298268-fda-ad-com-says-data-ptcs-translarna-inclusive-needed-prove-efficacy

https://pharmaphorum.com/news/fda-reviewers-slam-ptc-dmd-drug-ahead-key-meeting/

http://www.xconomy.com/new-york/2017/09/28/fda-panel-pans-ptcs-audacious-plan-to-force-vote-on-duchenne-drug/

Emflaza

Exondys 51 (eteplirsen; Sarepta Therapeutics)

Translarna (ataluren; PTC Therapeutics Inc.)