Sondage pour les familles canadiennes vivant avec la DMD

Chère famille Duchenne, 

Au nom d’Ensemble pour Duchenne Canada, Le Rêve de Jesse et La Force DMD, nous vous remercions de votre intérêt à participer à ce sondage pour les familles canadiennes vivant avec la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

 

Le but de ce sondage est de recueillir des renseignements essentiels afin de les soumettre à Santé Canada. Ce sondage servira à décrire l’impact de la DMD sur la vie des personnes souffrant de cette maladie rare et celles qui en prennent soin. Présentement, les personnes atteintes de la DMD et leurs soignants n’ont aucun moyen de faire connaitre les conséquences de la DMD à Santé Canada qui, de notre avis, doit prendre ces informations en considérationpour l’approbation des traitements futurs. Actuellement, certains traitements contre la DMD approuvés en Europe et aux États-Unis n’ont pas encore été approuvés au Canada.

Processus d’approbation des médicaments de Santé Canada

Comment les médicaments sont-ils approuvés pour utilisation au Canada ?  •  Approbation des nouveaux traitements

 

Il est important que notre communauté aide Santé Canada à comprendre pourquoi nos familles canadiennes n’ont pas le temps d’attendre que ces nouvelles options de traitements thérapeutiques deviennent disponibles.

 

Nous vous demandons de répondre au sondage le plus tôt possible, car il prendra fin le 2 août 2019. Ce sondage devrait vous prendre environ 30 minutes. Si vous prenez soin de plus d’une personne atteinte de DMD, veuillez remplir un questionnaire pour chaque personne.

En acceptant de répondre à ce sondage, vous acceptez qu’Ensemble pour Duchenne Canada, Le Rêve de Jesse et La Force DMD publient un résumé des données recueillies dans le cadre de ce sondage ; toutefois, il importe de noter que vos renseignements personnels et médicaux resteront anonymes. Donc, les renseignements personnels que nous recueillons dans le cadre de ce sondage demeureront confidentiels.

 

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En plus de ce sondage en ligne, nous menons également des entretiens téléphoniques. Ces entretiens sont indispensables, car il nous permettent de recueillir des renseignements supplémentaires importants sur vos préférences que nous ne serions pas en mesure de recueillir autrement dans le cadre de ce sondage. Tous vos renseignements personnels demeureront anonymes. Si vous souhaitez participer à un entretien téléphonique de 15 minutes et/ou si vous souhaitez vous impliquer davantage dans la défense de vos droits afin de vous assurer que la voix de la communauté de la DMD soit entendue, veuillez envoyer un courriel à mcduberger@laforcedmd.com.

Au nom de Ensemble pour Duchenne Canada, Le Rêve de Jesse et La Force DMD, nous vous remercions à l’avance de votre participation active. Si vous avez des questions au sujet de ce sondage, veuillez communiquer avec Marie-Catherine Du Berger à mcduberger@laforcedmd.com. Toutes les conversations resteront confidentielles.

 


Nous vous remercions

 


Stand for Duchenne  •  Jesse’s Journey •  La Force DMD


 

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Exondys 51 ralentit le déclin des fonctions respiratoires

Merci à Bio SpaceIOS PressScience Daily pour le contenu de cet article.

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est caractérisée par une dégénérescence progressive des muscles. La fonction pulmonaire se dégrade progressivement à mesure que le processus dystrophique affecte les muscles respiratoires, y compris le diaphragme. Des stratégies pour arrêter cette grave détérioration progressive sont nécessaires pour prolonger la vie et en améliorer la qualité.

Les résultats de trois essais cliniques utilisant l’eteplirsen montrent des résultats prometteurs

Sarepta, avec la faculté de médecine de Harvard, l’hôpital pour enfants de Philadelphie, l’hôpital national pour enfants, le centre de recherche coopérative sur la dystrophie musculaire Paul D. Wellstone et l’Ohio State University ont publié les résultats de trois essais dans le Journal of Neuromuscular Diseases.

Cette étude réalisée dans le cadre de trois essais cliniques montre que l’Exondys 51 (eteplirsen) de Sarepta Therapeutics ralentit le déclin respiratoire causé par la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Le déclin respiratoire chez les patients traités par eteplirsen était significativement inférieur, et ce, à tous les stades de la maladie.

Au fur et à mesure que la maladie évolue, les patients nécessitent des interventions cliniques de plus en plus poussée. Le risque de décès est accru dès que ce déclin respiratoire atteint un seuil critique.

Eteplirsen pourrait ralentir le déclin ce qui pourrait avoir des implications positives notables sur la qualité de vie. Un suivi à plus long terme est nécessaire.

La fonction pulmonaire

La fonction pulmonaire peut être mesurée en évaluant un certain nombre de paramètres différents, notamment la quantité totale d’air pouvant être déplacée dans les poumons après une inspiration maximale, puis une expiration (capacité vitale forcée [FVC]), ainsi que la pression soutenue maximale générée pendant l’inspiration (pression inspiratoire maximale [MIP]) et l’expiration (pression expiratoire maximale [MEP]). La CVF mesure le débit des muscles inspiratoires et expiratoires cette méthode est largement utilisée dans la DMD pour évaluer la fonction respiratoire.

À propos d’Exondys 51

  • Exondys 51 a été approuvé aux États-Unis en septembre 2016.
  • Exondys 51 est approuvé pour un sous-ensemble spécifique de patients atteints de DMD pouvant se soumettre au traitement par le saut de l’exon 51. Cela représente environ 13% des patients atteints de DMD.
  • En septembre 2018, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rejeté la demande d’exondys 51 de Sarepta.
  • RÉCEPTION D’UN AVIS NÉGATIF POUR EXONDYS® EN EUROPE
  • La thérapie coûte environ 300 000$ US par patient et par année.
  • La société attend une décision de la FDA concernant son traitement à l’exon 53, Golodirsen, cet été. Il conviendrait à environ 8% des patients atteints de DMD.
  • DES NOUVELLES DE GOLODIRSEN, LE SAUT DE L’EXON 53
  • Ce traitement n’est pas actuellement disponible au Canada et doit être homologué par Santé Canada pour le marché canadien.