Santhera arrête l’étude de phase 3 SIDEROS

Santhera va interrompre l’étude de phase 3 SIDEROS et le développement de Puldysa® pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et se concentrer sur la vamorolone.

Communiqué de presse original > Pratteln, Switzerland, October 6, 2020

Santhera Pharmaceuticals annonce l’arrêt de son étude de phase 3 SIDEROS avec Puldysa® (idébénone) chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) en déclin respiratoire et recevant un traitement simultané par glucocorticoïdes. Les données d’une analyse intermédiaire menée par le Data and Safety Monitoring Board (DSMB) indépendant ont conclu qu’il était peu probable que l’étude atteigne son critère principal. Par conséquent, Santhera interrompra l’étude, retirera la demande d’autorisation de mise sur le marché européenne et mettra fin au programme de développement mondial de Puldysa. La Société a l’intention de lancer un plan de restructuration pour l’entreprise afin de conserver les fonctions clés pour amener le candidat médicament DMD vamorolone aux patients et exécuter ses autres programmes de son portefolio.

Sur la base de l’analyse intermédiaire maintenant terminée dont l’efficacité a été testée, le DSMB a recommandé que l’étude SIDEROS soit interrompue pour cause de futilité. L’analyse intermédiaire était basée sur le critère d’évaluation principal de l’étude, le changement de la capacité vitale forcée en % prédit (CVF% p) entre le début et 18 mois de traitement. Le résultat a révélé que la probabilité d’atteindre le critère principal à la fin de l’étude est trop faible pour justifier la poursuite de l’étude. Le DSMB n’a relevé aucun problème de sécurité.

 

Santhera arrêtera l’essai SIDEROS

Santhera arrêtera l’essai SIDEROS (y compris l’extension), et les participants inscrits à l’étude arrêteront le traitement médicamenteux de l’étude et termineront les évaluations de suivi de l’étude. En outre, suite à la recommandation du DSMB, Santhera discutera de l’impact de la fin de l’étude SIDEROS sur les programmes d’accès élargis en cours avec les organismes de réglementation correspondants.

 

Dario Eklund, PDG de Santhera «Nous tenons à remercier les patients et les familles, ainsi que les enquêteurs et les professionnels de la santé, qui ont participé à l’étude SIDEROS. Sans leurs contributions, nous ne pourrions pas faire progresser la recherche sur la DMD. Bien que ce ne soit évidemment pas le résultat auquel nous nous attendions, tous nos efforts dans la DMD seront désormais concentrés sur la progression du candidat médicament prometteur vamorolone que nous avons récemment autorisé par ReveraGen à son prochain point d’inflexion, la lecture des données de base sur 6 mois de la vision pivot. -Etude DMD prévue pour le deuxième trimestre 2021. »

 

Dans le cadre de cette décision, Santhera a l’intention de lancer un processus de restructuration, en alignant ses opérations pour se concentrer sur la progression de la vamorolone pour la DMD, du lonodelestat pour la fibrose kystique et d’autres maladies pulmonaires au stade de la découverte d’une approche de thérapie génique pour la dystrophie musculaire congénitale.

À propos de SIDEROS

SIDEROS, était un essai clinique sur la DMD, une étude de phase 3 randomisée en double aveugle contre placebo évaluant l’efficacité de l’idébénone pour retarder la perte de la fonction respiratoire chez les patients atteints de DMD. Les patients sous n’importe quel schéma de traitement glucocorticoïde stable et indépendamment de la mutation sous-jacente de la dystrophine ou du statut ambulatoire ont été randomisés pour recevoir de l’idébénone par voie orale (900 mg / jour trois fois par jour) ou un placebo pendant 18 mois. Le critère d’évaluation principal de l’essai estime la différence de traitement en FVC% p (capacité vitale forcée prévue en%). En savoir plus sur Idebenone.

À propos de Santhera

Santhera Pharmaceuticals est une société pharmaceutique suisse spécialisée dans le développement et la commercialisation de médicaments innovants pour les maladies neuromusculaires et pulmonaires rares avec un besoin médical non satisfait élevé. Santhera détient une licence exclusive pour toutes les indications dans le monde sur la vamorolone, un candidat-médicament anti-inflammatoire de premier ordre avec un nouveau mode d’action, actuellement étudié dans une étude pivot chez des patients atteints de DMD comme alternative aux corticostéroïdes standard. Le portefolio au stade clinique comprend également le lonodelestat (POL6014) pour traiter la fibrose kystique (FK) et d’autres maladies pulmonaires neutrophiles et l’omigapil et une approche exploratoire de thérapie génique ciblant les dystrophies musculaires congénitales. Santhera a concédé à Chiesi Group les droits ex-nord-américains de son premier produit approuvé, Raxone® (idébénone), pour traiter la neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON). Pour plus d’informations, veuillez visiter www.santhera.com.

Blog La Force DMD / Droits mondiaux de la vamorolone pour la DMD

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La thérapie génique de Pfizer sur la voie rapide de la FDA

Pfizer reçoit la désignation accélérée de la FDA pour la thérapie génique expérimentale sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Communiqué de presse original > NEW YORK–(BUSINESS WIRE)

Pfizer Inc. a annoncé que son traitement expérimental en thérapie génique (PF-06939926) en cours de développement pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) a reçu la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. PF-06939926 est actuellement évalué pour déterminer l’innocuité et l’efficacité de cette thérapie génique chez les garçons atteints de DMD.

Fast Track est un processus conçu pour faciliter le développement et accélérer l’examen de nouveaux médicaments destinés à traiter ou à prévenir des maladies graves susceptibles de répondre à un besoin médical non satisfait. Cette désignation a été accordée sur la base des données de l’étude de phase 1b qui indiquaient que l’administration intraveineuse de PF-06939926 était bien tolérée pendant la période de perfusion et que les niveaux d’expression de la dystrophine se maintenaient sur 12 mois.

 

Brenda Cooperstone, MD, Directrice du développement, Maladies rares, Développement mondial de produits Pfizer – “La décision de la FDA d’accorder la désignation Fast Track de notre thérapie génique expérimentale souligne l’urgence de répondre à un besoin de traitement non satisfait pour la dystrophie musculaire de Duchenne. La DMD est une maladie dévastatrice et les patients et leurs parents attendent désespérément des options de traitement. Nous travaillons à faire progresser notre programme de phase 3 prévu le plus rapidement possible.”

 

La DMD est une maladie liée à l’X dévastatrice et potentiellement mortelle causée par des mutations dans le gène codant pour la dystrophine, qui est nécessaire pour une bonne stabilité et un bon fonctionnement de la membrane musculaire. Les patients présentent une dégénérescence musculaire qui s’aggrave progressivement avec l’âge dans la mesure où ils ont besoin d’une assistance en fauteuil roulant lorsqu’ils sont au début de l’adolescence et, malheureusement, succombent généralement à leur maladie à la fin de la vingtaine.

 

À propos PF-06939926

PF-06939926 est une capside expérimentale de virus adéno-associé de sérotype 9 (rAAV9) portant une version raccourcie du gène de la dystrophine humaine (mini-dystrophine) sous le contrôle d’un promoteur spécifique du muscle humain. La capside rAAV9 a été choisie comme vecteur de délivrance en raison de son potentiel à cibler le tissu musculaire. Pfizer a lancé l’étude multicentrique de phase 1b, ouverte, non randomisée, à dose croissante d’une seule perfusion intraveineuse de PF-06939926 en 2018. Le but de l’étude est d’évaluer l’innocuité et la tolérabilité de cette thérapie génique expérimentale. Les autres objectifs de l’étude clinique comprennent la mesure de l’expression et de la distribution de la dystrophine et l’évaluation de la force, de la qualité et de la fonction musculaires.

Données du programme de thérapie génique DMD de phase 1b, y compris les données de neuf garçons supplémentaires, qui ont tous reçu la dose élevée de la thérapie expérimentale. Un total de 15 garçons ont maintenant été traités avec la dose élevée et 18 garçons ont été traités dans l’ensemble. > Sources <

  • Aucun événement indésirable grave (EIG) n’a été observé parmi les neuf garçons supplémentaires qui ont été traités en utilisant un régime immunomodulateur modifié et un schéma de surveillance. Le traitement prophylactique aux stéroïdes a également été changé de 1 mg / kg à une dose intermédiaire de 2 mg / kg.
  • Trois des neuf garçons ont reçu une dose de produit de thérapie génique fabriqué à l’aide du procédé de fabrication commercial mis au point dans l’usine de Pfizer à Sanford, en Caroline du Nord.
  • Sur la base de ces données, la société prévoit de lancer l’étude pivot dans les prochaines semaines, avec le projet de réaliser une analyse intermédiaire des données cliniques en 2022.

 

À propos de Pfizer Rare Disease

Les maladies rares incluent certaines des maladies les plus graves et touchent des millions de patients dans le monde, ce qui représente une opportunité d’appliquer leurs connaissances et leur expertise pour aider à avoir un impact significatif sur la réponse aux besoins médicaux non satisfaits. L’accent de Pfizer sur les maladies rares s’appuie sur plus de deux décennies d’expérience, une unité de recherche dédiée aux maladies rares et un portefolio mondial de plusieurs médicaments dans plusieurs domaines de maladies, y compris les troubles hématologiques, neurologiques, cardiaques et métaboliques héréditaires rares.

Pfizer Rare Disease combine une science pionnière et une compréhension approfondie du fonctionnement des maladies avec les connaissances issues de collaborations stratégiques innovantes avec des chercheurs universitaires, des patients et d’autres entreprises pour fournir des traitements et des solutions transformateurs. Pfizer innove chaque jour, tirant parti de son empreinte mondiale pour accélérer le développement et la livraison de médicaments révolutionnaires et l’espoir de guérison.

Cliquez ici pour en savoir plus sur leur portefolio et sur la manière dont Pfizer responsabilise les patients, engage les communautés dans leurs programmes de développement clinique et soutient les programmes qui renforcent la sensibilisation aux maladies.

Interesting links

La Force discute avec le Dr Jeffrey Chamberlain au sujet de la thérapie de remplacement du gène de la microdystrophine associée à l’adénovirus (AAV).

La Force DMD / Communiqué de presse de Pfizer à propos de la thérapie génique