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Droits mondiaux pour Vamorolone pour la DMD

Santhera travail obtiendra les droits mondiaux de Vamorolone pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et toutes les autres indications

La Force est heureuse de partager ce communiqué de presse fourni par Santhera Pharmaceuticals > Pratteln, Switzerland, and Rockville, MD, USA, September 2, 2020

 

Santhera Pharmaceuticals annonce qu’elle a signé des accords avec Idorsia et ReveraGen Bio Pharma Inc., faisant de Santhera un titulaire de licence directe de vamorolone. Dans le cadre de ces accords, Santhera a obtenu une licence exclusive de ReveraGen, le créateur de vamorolone, pour toutes les indications dans le monde. Les accords créent une valeur supplémentaire pour Santhera grâce au transfert de droits pour les marchés précédemment exclus, le Japon et la Corée du Sud, le droit d’accorder des sous-licences et une part dans le bon de revue prioritaire attendu. Vamorolone, un candidat-médicament anti-inflammatoire de premier ordre avec un nouveau mode d’action, est actuellement à l’étude dans l’étude pivot de phase 2b VISION-DMD chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) par l’initiateur ReveraGen et l’achèvement du recrutement de l’étude est attendu sous peu.

 

Rapidement

  • Cette licence donne à Santhera les droits mondiaux sur le vamorolone, comprenant désormais les principaux marchés du Japon et de la Corée du Sud, et ouvre la voie à un partenariat dans des indications supplémentaires
  • Les accords avec Idorsia et ReveraGen donnent à Santhera un contrôle immédiat sur le vamorolone et reportent les paiements liés aux étapes
  • L’opération fait de Santhera une entreprise leader dans le domaine des maladies neuromusculaires rares avec deux actifs de stade avancé répondant aux besoins médicaux des patients atteints de DMD du stade précoce au stade avancé de la maladie

 

Dario Eklund, Directeur général de Santhera –  “Nous sommes ravis du transfert de licence de vamorolone à Santhera. Notre décision d’exercer cette option a été motivée par une combinaison de facteurs, notamment la disponibilité de données cliniques encourageantes sur l’efficacité et l’innocuité du vamorolone, des conditions de transaction améliorées et la capacité de prendre le contrôle total de l’actif. Nous sommes impatients de contribuer notre expertise significative pour faire progresser le vamorolone pour la DMD et explorer d’autres opportunités de développement commercial. Nous pensons que le fait d’avoir deux actifs prometteurs, complémentaires et à un stade avancé pour la DMD dans notre pipeline permettra un accès accru à des traitements potentiellement transformateurs pour une population de patients plus large. Nous sommes reconnaissants à Idorsia, notre actionnaire principal, d’avoir permis un accès anticipé à la licence, soulignant sa confiance en Santhera en tant que société la mieux adaptée pour apporter le vamorolone aux patients.”

 

Eric Hoffman, PhD., vice-président de la recherche de ReveraGen Bio Pharma –  “Nous sommes ravis de l’arrangement contractuel révisé et de pouvoir travailler directement avec Santhera en tant que titulaire de la licence de vamorolone. L’expérience de Santhera dans le développement de médicaments pour la DMD et la commercialisation d’un produit contre les maladies rares le positionne bien pour apporter le vamorolone aux patients. Nos travaux à ce jour montrent clairement que le vamorolone a non seulement le potentiel de devenir une nouvelle norme de soins pour les patients atteints de DMD, mais qu’elle pourrait également profiter aux patients atteints d’un certain nombre d’autres maladies inflammatoires.”

 

Avec Puldysa® et vamorolone, Santhera construit un portfolio de produits pour la DMD complémentaires

Vamorolone est en cours de développement pour les jeunes patients atteints de DMD nécessitant un traitement anti-inflammatoire de renforcement musculaire avant le début du déclin de la fonction respiratoire. Sur la base des connaissances cumulatives obtenues à partir d’études non cliniques approfondies et d’études cliniques de phase 1 et de phase 2a avec le vamorolone, ReveraGen mène actuellement l’essai pivot de phase 2b VISION-DMD et prévoit le recrutement complet de l’étude sous peu. Sous réserve des résultats positifs de la première période de traitement de 6 mois, désormais attendue au deuxième trimestre de 2021 en raison des retards causés par la pandémie de Covid-19, cela ouvrirait la voie à une soumission réglementaire à la FDA américaine au quatrième trimestre de 2021.

Puldysa (idebenone) pour les patients atteints de DMD en déclin de la fonction respiratoire qui ne prennent pas de glucocorticoïdes fait actuellement l’objet d’un examen réglementaire en Europe pour lequel Santhera prévoit un avis du CHMP au quatrième trimestre 2020. La société s’attend à ce que l’association de vamorolone et de Puldysa réponde aux besoins médicaux des patients atteints de DMD, du stade précoce au stade avancé de la maladie, indépendamment de l’âge, de la mutation sous-jacente de la dystrophine ou du statut ambulatoire. Santhera exerce une option pour obtenir des droits mondiaux sur Vamorolone pour la dystrophie musculaire de Duchenne et toutes les autres indications le 2 septembre 2020.

Vamorolone et Puldysa ont obtenu le statut de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe, les désignations de maladie pédiatrique accélérée et rare par la FDA américaine et le statut de médecine innovante prometteuse (PIM) par le MHRA britannique. Au Royaume-Uni, Puldysa est disponible pour les patients via le Early Access to Medicines Scheme (EAMS). Santhera discutera plus en détail de cette option lors de la conférence téléphonique à l’occasion de la publication des résultats du premier semestre le 8 septembre 2020

 

À propos Vamorolone

Le Vamorolone est un médicament anti-inflammatoire de premier ordre avec un nouveau mode d’action. Le Vamorolone se lie aux mêmes récepteurs que les corticostéroïdes mais modifie l’activité en aval des récepteurs. Cela a le potentiel de «dissocier» l’efficacité des problèmes de sécurité typiques des stéroïdes et pourrait donc émerger comme une alternative intéressante aux corticostéroïdes, la norme actuelle de soins chez les enfants et les adolescents atteints de DMD. Il existe un besoin médical non satisfait dans ce groupe de patients, car les corticostéroïdes à forte dose ont des effets secondaires systémiques importants qui nuisent à la qualité de vie du patient. Vamorolone est développé par ReveraGen Bio Pharma Inc., basé aux États-Unis, avec la participation au financement et à la conception d’études par plusieurs fondations internationales à but non lucratif, les National Institutes of Health des États-Unis, le ministère américain de la Défense et le programme Horizon 2020 de la Commission européenne.

 

À propos de Santhera

Santhera Pharmaceuticals est une société pharmaceutique suisse spécialisée dans le développement et la commercialisation de médicaments innovants pour les maladies neuromusculaires et pulmonaires rares. Santhera construit un portfolio de produits pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) pour traiter les patients quels que soient les mutations génétiques, le stade de la maladie ou l’âge. Une demande d’autorisation de mise sur le marché pour Puldysa® (idébénone) est actuellement en cours d’examen par l’Agence européenne des médicaments. Santhera a la possibilité d’obtenir une licence pour le vamorolone, un stéroïde dissociatif de premier ordre actuellement étudié dans une étude pivot chez des patients atteints de DMD pour remplacer les corticostéroïdes standard. Santhera a octroyé une licence ex-nord-américaine à son premier produit approuvé. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.santhera.com.

 

À propos de ReveraGen BioPharma

ReveraGen a été fondée en 2008 pour développer des médicaments stéroïdiens dissociatifs de première classe pour la dystrophie musculaire de Duchenne et d’autres troubles inflammatoires chroniques. Le développement du composé principal de ReveraGen, le vamorolone, a été soutenu par des partenariats avec des fondations du monde entier, notamment Muscular Dystrophy Association USAParent Project Muscular DystrophyFoundation to Eradicate DuchenneSave Our SonsJoiningJackAction DuchenneCureDuchenne, Ryan’s Quest, Alex’s WishDuchenneUK, Pietro’s Fight, Michael’s Cause, et Duchenne Research Fund. ReveraGen a également reçu le généreux soutien du département américain de la Défense CDMRP, des instituts nationaux de la santé (NCATS, NINDS, NIAMS) et de la Commission européenne (Horizons 2020).

 

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