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Sarepta annonce les premiers résultats sur le SRP-9001

SRP-9001 gene therapy DMD therapie genique experimentale

Sarepta Therapeutics annonce les premiers résultats de la partie 1 de l’étude 102 évaluant le SRP-9001, sa thérapie génique expérimentale pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

7 janvier 2021 >Communiqué de presse original<

Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé les premiers résultats de la partie 1 de l’étude sur le SRP-9001 (étude 102), un essai clinique en cours contrôlé par placebo visant à évaluer l’innocuité, l’efficacité et la tolérabilité d’une dose unique de SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin) chez 41 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.  SRP-9001 est une thérapie de transfert de gène expérimentale destinée à délivrer son gène codant pour la micro-dystrophine au tissu musculaire pour la production ciblée de la protéine de micro-dystrophine.

 

Rapidement

  • L’étude a atteint le critère d’évaluation biologique principal de l’expression de la protéine de micro-dystrophine à 12 semaines après le traitement, mesurée par Western blot, chez les participants traités par SRP-9001 par rapport au placebo.
  • Les participants traités avec le SRP-9001 ont montré une augmentation du score total NSAA par rapport au placebo à 48 semaines; Cependant, l’étude n’a pas obtenu de signification statistique sur le critère d’évaluation fonctionnel principal de l’amélioration du score total NSAA par rapport au placebo 48 semaines après le traitement.
  • Dans l’analyse pré-spécifiée par groupe d’âge, les participants âgés de 4 à 5 ans au moment du traitement par SRP-9001 ont démontré une amélioration statistiquement significative du score total NSAA de la cohorte placebo de Amélioration de 4,3 points sur les NSAA 48 semaines après le traitement par rapport à la valeur initiale.
  • Aucun nouvel événement de sécurité n’a été identifié pour le SRP-9001, renforçant le profil de sécurité favorable observé à ce jour.

L’étude 102 est en cours et reste en aveugle aux participants, aux enquêteurs, au personnel du site et au personnel du sponsor avec une interaction directe avec le site. Les 41 participants ont terminé leur évaluation de 48 semaines de la partie 1 et sont entrés dans la phase de croisement de la partie 2. Les participants continuent d’être surveillés pour la sécurité et subiront une autre biopsie à la semaine 12 dans la partie 2 pour évaluer l’expression et les marqueurs biologiques, en plus des évaluations à plus long terme des résultats fonctionnels.

 

Doug Ingram, président et chef de la direction, Sarepta – “L’étude 102 renforce notre confiance dans les avantages potentiellement transformateurs du SRP-9001, y compris entre autres, le fait que dans l’analyse pré-spécifiée de l’étude, les participants du groupe d’âge 4-5 ans ont obtenu une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative en NSAA par rapport au placebo, comme prévu par notre étude 101 antérieure. Pour l’ensemble de la population, alors que nous avons constaté une différence à chaque instant entre les cohortes active et placebo, l’étude 102 n’a pas atteint de résultat significatif statistique sur le critère d’évaluation fonctionnel principal. À cet égard, nous sommes très déçus que le processus de randomisation ait entraîné un déséquilibre significatif des scores NSAA de base entre les cohortes actives et placebo des participants âgés de 6 à 7 ans, rendant les groupes d’âge de 6 à 7 ans non comparables et contribuant probablement de manière substantielle à l’incapacité d’atteindre une signification statistique.”

 

*La NSAA est une échelle de 17 éléments utilisée pour mesurer les capacités motrices fonctionnelles chez les enfants ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Il est utilisé pour surveiller la progression de la maladie et les effets du traitement, ce qui le rend approprié comme critère d’évaluation dans les essais cliniques sur Duchenne.

À propos de la dystrophie musculaire de Duchenne

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique neuromusculaire rare et mortelle chez environ un homme sur 3500-5000 dans le monde. La DMD est causée par un changement ou une mutation dans le gène qui code les instructions pour la dystrophine. Les symptômes de la DMD apparaissent généralement chez les nourrissons et les tout-petits. Les enfants atteints peuvent éprouver des retards de développement tels que des difficultés à marcher, à monter des escaliers ou à se tenir debout depuis une position assise. Au fur et à mesure que la maladie progresse, la faiblesse musculaire des membres inférieurs se propage aux bras, au cou et à d’autres zones. La plupart des patients ont besoin d’utiliser à plein temps un fauteuil roulant au début de leur adolescence, puis perdent progressivement la capacité d’accomplir de manière indépendante les activités de la vie quotidienne comme l’utilisation des toilettes, le bain et l’alimentation. Finalement, une difficulté croissante à respirer due à un dysfonctionnement des muscles respiratoires nécessite une assistance ventilatoire et un dysfonctionnement cardiaque peut entraîner une insuffisance cardiaque. La maladie est universellement mortelle et les patients succombent généralement à la maladie dans la vingtaine.

À propos de SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)

SRP-9001 est une thérapie de transfert de gène expérimentale destinée à délivrer le gène codant pour la micro-dystrophine au tissu musculaire pour la production ciblée de la protéine de micro-dystrophine. Sarepta est responsable du développement et de la fabrication mondiale du SRP-9001 et prévoit de commercialiser le SRP-9001 aux États-Unis après avoir reçu l’approbation de la FDA. En décembre 2019, la société a annoncé un accord de licence accordant à Roche le droit exclusif de lancer et de commercialiser SRP-9001 en dehors des États-Unis. Sarepta détient les droits exclusifs sur le programme de thérapie génique par micro-dystrophine initialement développé à l’Institut de recherche Abigail Wexner du Nationwide Children’s Hospital.

À propos de Sarepta

Sarepta Therapeutics, Inc., société bio-pharmaceutique, exploite le potentiel des technologies basées sur l’ARN et la thérapie génique pour le traitement de maladies graves et potentiellement mortelles telles que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). L’objectif principal de Sarepta est de développer rapidement de nouveaux traitements pour la DMD.

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