La Force est heureuse de partager la dernière édition du bulletin d’information « Catabasis Connection newsletter » avec des mises à jour sur edasalonexent et des informations que Catabasis a partagées lors de la session d’affiches virtuelles de MDA.
Plus tôt ce mois-ci, Catabasis a partagé les données de trois affiches scientifiques lors de la session d’affiches virtuelles de la Muscular Dystrophy Association (MDA). Pour en savoir plus sur edasalonexent et son potentiel positif dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ici.
Dans ce bulletin de nouvelle, vous pouvez lire :
Des garçons avec la DMD démontrent leurs capacités à avaler des capsules
- D’après leur expérience des essais cliniques d’edasalonexent, Catabasis a constaté que les garçons de 4 à 7 ans étaient capables d’apprendre à avaler des gélules de gel mou de deux tailles différentes. Catabasis comprenons que l’apprentissage d’avaler des gélules pour la première fois peut être un défi, et ils sont ravis que tant de garçons y ont réussi! Dans l’essai MoveDMD de phase 2 et l’essai PolarisDMD de phase 3, 97% des garçons dépistés ont pu avaler des gélules et l’âge n’a pas eu d’incidence sur la capacité de prendre de plus grandes capsules de 250 mg. Ils ont également recueilli des conseils de familles et de médecins sur l’enseignement aux jeunes garçons à avaler des capsules et inclus des conseils sur les médias sociaux et dans leur « newsletter ». Ils planifient de partager plus d’informations pour fournir des ressources pédagogiques à d’autres essais cliniques.
La phase 3 de l’essai Polaris DMD a recruté la population de patients attendue
- Dans les essais cliniques, il est important de comprendre le groupe de patients recrutés. Catabasis a comparé les populations des garçons de leur essai de phase 3 PolarisDMD actuel et de la phase 2 précédente Essai MoveDMD et a constaté que l’âge de référence, pour le score North Star Ambulatory Assessment (NSAA), et les valeurs des tests de fonction chronométrés (temps de se lever, montée de 4 escaliers et marche / course de 10 mètres) étaient similaires sans différence significative dans les populations de patients entre les deux essais.
Croissance normative selon l’âge et fonction surrénale normale observée avec edasalonexent
- La Dre Erika Finanger, chercheuse principale pour les essais de phase 2 MoveDMD, de phase 3 PolarisDMD et d’extension ouverte GalaxyDMD, a examiné les données de sécurité des garçons prenant edasalonexent pendant 3 ans. Dans cet essai de Phase 2 MoveDMD et l’extension ouverte, le traitement par edasalonexent a été bien toléré et associé à des schémas de croissance favorables et à une fonction surrénale normale, car il n’a pas d’impact sur le récepteur des glucocorticoïdes.
Qu’est-ce que Edasalonexent?
L’edasalonexent est une petite molécule expérimentale, administrée par voie orale. Elle est en développement comme traitement potentiel modificateur de la DMD. Elle est efficace pour tous les patients quelle que soit la mutation sous-jacente. L’édasalonexent stoppe une protéine, NF-kB, qui est activée par la DMD et qui entraîne l’inflammation, la fibrose, la dégénérescence musculaire et qui empêche la régénération musculaire et ralentir la progression de la maladie. Vous pouvez visiter Catabasis ici: www.catabasis.com.
À propos de Catabasis
Leur mission est d’apporter de l’espoir et des thérapies qui changent la vie des patients et de leurs familles. Leur programme principal est edasalonexent, un inhibiteur de la NF-kB en développement pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Pour plus d’informations sur edasalonexent et l’essai PolarisDMD de phase 3, veuillez visiter le site www.catabasis.com ou www.twitter.com/catabasispharma.
- Regardez la vidéo ici , la Dre Joanne Donovan répond à nos questions sur l’edasalonexent (CAT-1004)
- Apprenez-en plus sur PolarisDMD clinical trial
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À propos de La Force DMD
La Force se donne pour mission de rassembler la communauté de la DMD, autour d’un objectif commun : celui d’accéder aux nouveaux traitements le plus rapidement possible et de participer au financement des projets de recherche les plus prometteurs. En matière d’accès aux traitements pour les maladies rares, il est essentiel que notre communauté soit solide : chacun de ses membres doit devenir un porte-parole actif qui contribuera à faire connaître la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) au grand public, ainsi que les défis que pose l’accès aux traitements.
Edasalonexent est un médicament expérimental qui n’a pas encore été approuvé sur aucun territoire.
