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Viltolarsen, thérapie par le saut de l’exon 53, approuvée. L’injection VILTEPSO ™ (viltolarsen) de N.S. Pharma est maintenant approuvée par la FDA aux États-Unis pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne chez les patients susceptibles de subir un traitement par le saut de l’exon 53.

 

  • Les patients prenant VILTEPSO ont montré une augmentation de l’expression de la dystrophine à une moyenne de 5,9% de la normale après 20 à 24 semaines de traitement.
  • Dans l’ensemble, dans une étude pivot sur VILTEPSO, 100% des patients ont montré une augmentation des taux de dystrophine après le traitement, et 88% des patients ont montré des taux de dystrophine de 3% de la moyenne ou plus.

Communiqué de presse > PARAMUS, NJ: August 12, 2020 – N.S. Pharma, Inc.

 

N.S. Pharma a annoncé que la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé l’injection de VILTEPSO ™ (viltolarsen) pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui sont susceptibles de suivre un traitement par le saut de l’exon 53. VILTEPSO a reçu une approbation accélérée (Accelerated Approval by the FDA) de la FDA basée sur une augmentation de la dystrophine, une protéine essentielle pour soutenir la santé musculaire. Étant donné que le manque de dystrophine est la cause sous-jacente de la DMD, l’augmentation de la dystrophine en grande quantité et le plus tôt possible est un objectif clé dans le traitement de la DMD. VILTEPSO est le premier et le seul traitement par le saut de l’exon 53 à démontrer une augmentation de la dystrophine chez les enfants dès l’âge de quatre ans. Le maintien de l’approbation de VILTEPSO peut dépendre de la confirmation d’un bénéfice clinique dans l’essai de confirmation de phase 3.

 

En savoir plus sur l’étude

La soumission de la demande de nouveau médicament VILTEPSO (NDA) comprenait les résultats d’une étude de phase 2, sur deux périodes chez des patients âgés de quatre à moins de dix ans, menée en Amérique du Nord (étude 1, N = 16) et d’une étude multicentrique ouverte chez des garçons de 5 à moins de 18 ans menée au Japon (étude 2, N = 16).

Dans l’étude 1, parmi les patients ayant reçu la dose recommandée de 80 mg / kg / semaine (N = 8), 100% des patients (8/8) ont présenté une augmentation des taux de dystrophine après le traitement par VILTEPSO et 88% des patients ( 7/8) ont montré des taux de dystrophine de 3% ou plus que la normale. Dans l’ensemble, après 20 à 24 semaines de traitement, une augmentation moyenne de l’expression de la dystrophine à près de 6% de la normale a été observée avec VILTEPSO (80 mg / kg / semaine) contre 0,6% au départ. Les effets secondaires les plus courants de VILTEPSO comprenaient une infection des voies respiratoires supérieures, une réaction au site d’injection, une toux et de la fièvre.

 

Vamshi Rao, MD, Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago – « Pendant des décennies, les neurologues qui traitaient la DMD ont espéré la découverte de thérapies capables d’améliorer considérablement la production de dystrophine, et l’ampleur des augmentations de dystrophine observées avec VILTEPSO est impressionnante. L’approbation de VILTEPSO est un développement passionnant pour les patients atteints de DMD susceptibles de subir une thérapie par le saut de l’exon 53 et pourrait rapidement devenir un traitement de base pour ces patients. »

 

  • Dans les études cliniques, aucun patient n’a présenté de toxicité rénale pendant le traitement par VILTEPSO. Cependant, la toxicité rénale de médicaments comme VILTEPSO peut être possible. Votre médecin peut surveiller la santé de vos reins avant de commencer et pendant le traitement par VILTEPSO.
  • Les effets secondaires les plus courants de VILTEPSO comprenaient une infection des voies respiratoires supérieures, une réaction au site d’injection, une toux et de la fièvre.
  • Pour plus d’informations sur la sécurité, veuillez consulter le Prescribing Information.

N.S. Pharma continue d’étudier l’innocuité et l’efficacité de VILTEPSO dans l’essai de confirmation de Phase 3 RACER53. Cette étude a été lancée en octobre 2019 et est en cours de recrutement. Le but de cet essai de phase 3 est de confirmer les résultats cliniques qui ont été soumis dans le cadre de la procédure d’approbation accélérée.

 

À propos des injections de VILTEPSO™ (viltolarsen)

Avant son approbation aux États-Unis, VILTEPSO a obtenu un examen prioritaire (Priority Review) ainsi que des désignations de maladie pédiatrique rare, de médicament orphelin et de traitement accéléré (Rare Pediatric Disease, Orphan Drug and Fast Track Designations). En mars 2020, VILTEPSO a été approuvé au Japon pour le traitement des patients atteints de DMD qui sont susceptibles de suivre un traitement par saut d’exon 53. Avant son approbation au Japon, VILTEPSO a obtenu la désignation SAKIGAKE, la désignation de médicament orphelin et la désignation de système d’approbation précoce conditionnelle (Conditional Early Approval System).

VILTEPSO est indiqué pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients présentant une mutation confirmée du gène DMD susceptible de sauter l’exon 53. Cette indication est approuvée sous approbation accélérée sur la base d’une augmentation de la production de dystrophine dans les muscles observée chez les patients traités par VILTEPSO. Le maintien de l’approbation de cette indication peut être subordonné à la vérification et à la description du bénéfice clinique dans un essai de confirmation. C’est une perfusion que les médecins administrent.

 

Comment Viltolarsen fonctionne

Viltolarsen contient un morceau artificiel d’ARNm qui masque l’exon 53, amenant les cellules à «sauter» cet exon lorsqu’elles fabriquent de l’ARNm mature. Ce saut restaure le soi-disant «cadre de lecture» de la molécule d’ARNm. En d’autres termes, il garantit que les exons restants s’emboîtent à nouveau, ce qui permet à la machinerie de production de protéines d’une cellule de synthétiser une protéine de dystrophine plus courte mais fonctionnelle.

Le viltolarsen étant spécifique de l’exon 53, le traitement n’est efficace que chez les patients atteints de DMD qui présentent une mutation susceptible de sauter l’exon 53.

 

N.S. Pharma

NS Pharma, Inc. est une filiale à 100% de Nippon Shinyaku Co., Ltd. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.nspharma.com. N.S. Pharma est une marque déposée du groupe d’entreprises Nippon Shinyaku.

N.S. Pharma fournira aux familles, aux médecins et aux professionnels de la santé des ressources dédiées et individualisées à chaque étape du parcours avec un programme de soutien. N.S. Pharma organisera une série de webinaires sur la coordination des soins complets disponibles via N.S. Vous pouvez les suivre sur LinkedIn et sur Twitter pour de plus amples informations et votre inscription aux prochains webinaires.

 

Tsugio Tanaka, President, NS Pharma, Inc. – « Au nom de NS Pharma et Nippon Shinyaku, je tiens à exprimer notre profonde gratitude aux familles et aux médecins qui ont participé à nos essais cliniques et rendu possible l’approbation d’aujourd’hui. Nous sommes fiers d’offrir maintenant une nouvelle option de traitement importante pour aider à répondre aux besoins non satisfaits importants causés par cette maladie dévastatrice. »

 

Plus à propos de la DMD

La DMD est causée par des mutations génétiques qui empêchent la production de dystrophine. Les patients atteints de DMD présentent une perte musculaire progressive et irréversible avec des symptômes apparaissant dès l’âge de deux ans.

La dystrophie musculaire de Duchenne survient principalement chez les hommes. Les premiers signes de DMD peuvent inclure un retard de la capacité à s’asseoir, de se tenir debout ou de marcher. Il y a une perte progressive de mobilité et à l’adolescence, les patients atteints de DMD peuvent nécessiter l’utilisation d’un fauteuil roulant. Les problèmes musculaires cardiaques et respiratoires commencent à l’adolescence et entraînent de graves complications potentiellement mortelles. Lire la suite ici.

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