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Monthly Archive for: "février, 2019"
CRISPR et la dystrophie musculaire de Duchenne
By Marie
In Non classé
Posted 24 février 2019

CRISPR et la dystrophie musculaire de Duchenne

Le succès de CRISPR dans un modèle de dystrophie musculaire de Duchenne Article d’origine de Duke University Des chercheurs de l’Université Duke ont montré qu’en utilisant la technologie [...]

Essai clinique sur l’ataluren au Canada
By Marie
In Recherches
Posted 22 février 2019

Essai clinique sur l’ataluren au Canada

PTC124-GD-041-DMD (aussi appelée étude 041) Essai clinique sur l’ataluren pour la dystrophie musculaire de Duchenne causée par une mutation non-sens (NMDMD). L’étude 041 est un nouvel essai [...]

Nouveau médicament pour la DMD en révision par la FDA
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Recherches, Traitements
Posted 15 février 2019

Nouveau médicament pour la DMD en révision par la FDA

Sarepta annonce que la FDA a accepté la demande d’application pour un nouveau médicament (NDA – New Drug Application) visant à obtenir une approbation accélérée du golodirsen [...]

Le ruban zébré, symbole des maladies rares
By Marie
In Dans les médias
Posted 5 février 2019

Le ruban zébré, symbole des maladies rares

Le ruban zébré Le zèbre est utilisé comme symbole des maladies rares depuis environ 1940. « Quand vous entendez des battements de sabots, vous pensez aux chevaux, pas aux zèbres. » C’est la [...]

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