CRISPR et la dystrophie musculaire de Duchenne
Le succès de CRISPR dans un modèle de dystrophie musculaire de Duchenne Article d’origine de Duke University Des chercheurs de l’Université Duke ont montré qu’en utilisant la technologie [...]
Essai clinique sur l’ataluren au Canada
PTC124-GD-041-DMD (aussi appelée étude 041) Essai clinique sur l’ataluren pour la dystrophie musculaire de Duchenne causée par une mutation non-sens (NMDMD). L’étude 041 est un nouvel essai [...]
Nouveau médicament pour la DMD en révision par la FDA
Sarepta annonce que la FDA a accepté la demande d’application pour un nouveau médicament (NDA – New Drug Application) visant à obtenir une approbation accélérée du golodirsen [...]
Le ruban zébré, symbole des maladies rares
Le ruban zébré Le zèbre est utilisé comme symbole des maladies rares depuis environ 1940. « Quand vous entendez des battements de sabots, vous pensez aux chevaux, pas aux zèbres. » C’est la [...]
