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Le pouvoir de redonner, mardi je donne

Mardi je donne est la journée nationale du don

Mardi je donne, ce 3 décembre 2019

Mardi je donne est une journée mondiale de la générosité qui survient chaque année après le Vendredi fou et le Cyber lundi. C’est un moment où les Canadiens, les organismes de bienfaisance et les entreprises s’unissent pour célébrer la générosité et participer à des activités au profit des organismes de bienfaisance et des organismes sans but lucratif. Il n’y a pas qu’une « bonne » façon de participer, l’important est de stimuler la générosité et le don. Faites des dons ou du bénévolat, aidez un voisin ou faites connaître cette initiative.

Mardi je donne a été lancé au Canada en 2013 par DONN3 et CanaDon.org. Mardi je donne est une journée où tout le secteur associatif du pays invite les Canadiens à joindre le mouvement pour donner temps et argent à la cause de leur choix. Cette journée a d’abord été fondé aux États-Unis par 92nd Street Y en collaboration avec la Fondation des Nations Unies.

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Le saviez-vous?

En 2018, on estime que 6+ millions de Canadiens ont fait quelque chose pour aider leurs causes préférées à l’occasion de Mardi je donne!

À sa sixième année d’existence, Mardi je donne marque le coup d’envoi de la saison de la bienfaisance grâce à plus de 6 500 organismes partenaires enregistrés au Canada et plus de 40 mouvements communautaires présents dans les collectivités du pays. La Force DMD est partenaire de cette journée (visitez la page ici).

Compte à rebours

 

motionmailapp.com

 

Notre cause aide les gens atteint de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Qu’est-ce que la dystrophie musculaire de Duchenne? C’est une maladie musculaire dégénérative qui affecte davantage les jeunes garçons.  Il s’agit d’une maladie mortelle sans traitement qui prive les muscles de jeunes adultes de leur force, les contraignant ainsi à se déplacer en fauteuil roulant et à mourir prématurément au cours de leur vingtaine. Plusieurs traitements verront bientôt le jour. Toutefois, nous avons besoin de votre aide pour amasser des fonds et sensibiliser la population. Pourquoi? Car il n’y a pas de temps à perdre pour les gens souffrant de la maladie DMD. Notre organisation amasse des fonds pour soutenir la recherche et sensibiliser quiconque afin de construire une communauté DMD unie à travers le Canada et accéder à des traitements plus rapidement.

Comment contribuer à notre cause:

Chaque montant est important!
Notre association travaille dans le but d’unir la communauté DMD par une sensibilisation visée autour d’un objectif commun: rendre l’accès aux nouveaux traitements le plus rapidement possible et participer au financement des projets de recherche prometteurs. De plus, nous amassons des fonds pour soutenir deux projets de recherche prometteurs situés au Canada.

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D’autres façons d’encourager La Force

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Liens

La FDA suspend l’essai clinique de Solid Biosciences

Après un incident lié à la sécurité, la FDA a suspendu l’essai clinique de Solid Biosciences portant sur SGT-001, un médicament à l’essai pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cet arrêt clinique forcé est la deuxième mauvaise nouvelle que la communauté de la DMD a reçue ce mois-ci. La semaine dernière, le géant pharmaceutique suisse Roche a annoncé qu’il mettait fin à son étude sur une protéine expérimentale chez des garçons atteints de DMD. Roche a déclaré qu’une analyse des données en cours indiquait que son traitement RG6206 était « très peu probable » pour démontrer des bénéfices cliniques.

La Force partage ce communiqué de presse fourni par Solid Biosciences, émis le 12 novembre 2019,> COMMUNIQUÉ DE PRESSE <

Solid Biosciences fournit une mise à jour du programme SGT-001

Solid Biosciences Inc. a présenté une mise à jour clinique concernant SGT-001, une thérapie de transfert de gène à base de micro dystrophine, et a indiqué que la FDA aux États-Unis avait informé à l’entreprise que IGNITE DMD, son étude de phase I / II sur SGT-001, avait été suspendue. 

À ce jour, six patients ont reçu SGT-001, thérapie du transfert de gène de Solid, à l’étude pour la DMD. Cela inclut trois patients de la première cohorte, qui continuent à bien se porter et sont suivis conformément au protocole de l’étude. Trois patients ont ensuite été traités dans la deuxième cohorte. Les deux premiers patients se portent bien et sont suivis conformément au protocole de l’étude.

Le troisième patient d’une autre cohorte, recevant une dose à la fin du mois d’octobre, a présenté un événement indésirable grave (serious adverse event, SAE), lié au médicament à l’étude, caractérisé une diminution du nombre de globules rouges, une lésion rénale aiguë et une cardiopathie et une insuffisance pulmonaire. Aucune anomalie liée aux cytokines ni à la coagulation n’a été observée. Actuellement, le patient est suivi de près par son équipe de soins. Il se remet et continue de s’améliorer.

La société a signalé l’événement à la FDA et au « Data Safety Monitoring Board (DSMB) ». La FDA a informé l’entreprise que l’étude avait été mise en suspens clinique. Solid travaillera avec la FDA dans le but de résoudre le problème et de déterminer les prochaines étapes pour IGNITE DMD. La société continue de planifier la publication de données supplémentaires sur les bio marqueurs avant la fin de l’année.

 

Ilan Ganot, directeur général, président et cofondateur de Solid Biosciences – « Nous sommes encouragés par le rétablissement de ce patient. Je tiens à remercier le patient et sa famille pour leur participation à notre étude, ainsi que l’équipe de l’Université de Floride pour les excellents soins fournis. Nous restons déterminés à proposer de nouveaux traitements significatifs à la communauté de la DMD et continuons de croire en la structure du SGT-001 et en les avantages potentiels que cela pourrait offrir aux patients. Dans les semaines à venir, nous prévoyons de mieux comprendre l’activité biologique et les avantages potentiels du SGT-001. Nous sommes impatients de partager ces données supplémentaires et de travailler avec la FDA pour résoudre le problème clinique et déterminer les prochaines étapes du programme. « 

 

L’année dernière, la FDA a suspendu l’essai clinique à la suite du signalement d’un événement indésirable grave. Solid Biosciences annonce la mise en attente des essais cliniques sur le transfert du gène de la microdystrophine SGT-001 dans le cadre d’une étude clinique de phase I/II sur la dystrophie musculaire de Duchenne. Cette suspension a été levée en juin 2018 après que la société eut répondu aux préoccupations de la FDA.

À propos de SGT-001

Le SGT-001 est une thérapie génique qui utilise la technique du transfert de gène par virus adéno-associé* (ou AAV, pour adeno associated virus en anglais) sous investigation pour sa capacité à traiter la cause génétique sous-jacente de la DMD. Le SGT-001 est un médicament candidat administré par voie systémique* qui livre un gène synthétique de la dystrophine, appelé micro dystrophine, à l’organisme. Cette micro dystrophine code vers un substitut de protéine fonctionnelle qui s’exprime dans les muscles et stabilise les protéines associées essentielles.

  • Virus adéno-associé > Est un petit virus à ADN, non pathogène, existant à la fois chez l’homme et les primates. Lien
  • Voie systémique > Les formes d’administration systémiques agissent sur tout l’organisme (par voie générale). Lien

Les données du programme pré-clinique de Solid suggèrent que SGT-001 pourrait ralentir ou arrêter la progression de la DMD, indépendamment de la mutation génétique ou du stade de la maladie.

Le SGT-001 est basé sur les recherches pionnières en biologie de la dystrophine menées par les Dr Jeffrey Chamberlain de l’Université de Washington et le Dr Dongsheng Duan de l’Université du Missouri. SGT-001 a obtenu la désignation de maladie rare en pédiatrie, ou RPDD, aux États-Unis, et la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l’Union européenne.

Apprenez-en plus ici

Si vous ne vous souvenez pas des détails de la micro dystrophine et de la thérapie génique, nous vous invitons à regarder l’interview que nous avons menée à Londres avec le Dr. Jeffrey Chamberlain PH.D.:  Ici

À propos de  Solid Biosciences

Solid Biosciences est une société du secteur des sciences de la vie qui se consacre uniquement à la recherche de thérapies utiles pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Fondé par des personnes touchées par la maladie, Solid est un centre d’excellence pour la DMD. Il rassemble des experts en sciences, en technologie et en soins de santé pour faire avancer un porte folio de médicaments candidats. À l’heure actuelle, Solid propose des programmes sur quatre plates-formes scientifiques: les thérapies correctives, les thérapies modifiant la maladie, la compréhension de la maladie et les appareils et accessoires fonctionnels. Pour plus d’informations, s’il vous plaît visitez www.solidbio.com.

Plus de liens

Les parents canadiens s’unissent pour combattre la DMD

Pour la première fois, le Canada est sur le point d’approuver de nouveaux traitements pour la dystrophie musculaire de Duchenne, mais les parents craignent que les traitements n’arrivent trop tard pour leur enfant.

Le 9 octobre 2019 > publié sur L‘actualité

Une initiative communautaire dirigée par Jesse’s Journey
En collaboration avec La Force DMD

 

Transformer la tragédie en action positive

Tout a commencé quand Marie-Catherine a remarqué qu’Anakin ne courait pas, ne sautait pas, ne montait pas les escaliers comme les autres enfants de son âge. Comme tout parent inquiet, elle s’est mise à faire des recherches sur les problèmes de motricité touchant les enfants. Malgré sa conviction que c’était bien la maladie de Duchenne, elle espérait avoir tort. Malheureusement, elle n’avait pas tort.

 

Marie-Catherine Du Berger – « Tu espères que ça soit une maladie qui se guérit, parce qu’avec la dystrophie musculaire de Duchenne, il n’y a pas d’option. Il n’y a rien devant toi pour te soigner. »

 

Une fois le choc de la nouvelle dissipé, Marie-Catherine et son conjoint ont décidé de ne pas se laisser abattre. « Au lieu de s’apitoyer et de rester tristes et fâchés, on a décidé d’aller de l’avant et de sortir du positif de tout ça, même si c’était catastrophique. », dit-elle.

Sa résilience et détermination ont mené à la mise sur pied en 2014 de La Force DMD. Elle visait à sensibiliser les communautés à travers le Québec et dans le reste du Canada à la maladie. Ses efforts se concentraient également sur les avancées thérapeutiques permettant de ralentir, et peut-être même un jour de guérir, la dystrophie musculaire de Duchenne.

Suite à ses efforts, La Force DMD s’est engagée dans la participation au financement de deux projets de recherche québécois en ce sens. Tout comme de nombreux autres parents, Marie-Catherine revendique avec énergie pour avoir accès aux traitements très prometteurs qui sont approuvés dans d’autres régions du monde.

 

 

Continuez la lecture vers l’article original ici

LA RÉSILIENCE DE CARL MARIER

Carnet de notes de l’équipe de production Tecima Productions du Web-Doc « Vivre avec la DMD »

Notre petite équipe de production a parcouru le Canada à la rencontre des familles dont les enfants sont atteints de la Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) à des moments cruciaux de leur parcours : il s’agit de Dakota (6 ans), Anakin (11 ans) et Carl (35 ans). Notre objectif : vous présenter un Web-doc en trois actes, pour vous sensibiliser à cette maladie en la vivant à travers les yeux des familles de ceux et celles qui en souffrent. Cette maladie dégénérative des muscles, sans possibilité de guérison et menant à une mort prématurée dans la vingtaine… oups… cela n’est pas vrai dans tous les cas, car Carl Marier a défié toutes ces statistiques et est maintenant âgé de 35 ans. Nous avons été renversés par sa jovialité, sa présence et son sens de l’humour, et ce, même s’il est le plus jeune résident, d’un CHSLD, une résidence pour les personnes âgées.

 

Survivre à trois interventions majeures

Aujourd’hui, Carl est branché à son respirateur 24 sur 24 ; le respirateur lui envoie l’air directement aux poumons, sa trachéotomie  lui permet de limiter les grippes qui risquent de se transformer en pneumonies et sa gastrostomie de s’alimenter. Plus le temps passait et plus cela devenait impossible pour sa famille de lui offrir l’ensemble des soins dont il avait besoin, de jour comme de nuit. Malheureusement, faute de structures adaptées, leur unique option était un CHSLD (résidence pour personnes âgées).

 

Alain Marier, extrait du documentaire Vivre avec la DMD « On l’a placé. Oui, Carl a 34 ans. Il reste dans une résidence pour personnes âgées. Je te dirais qu’il y a presque les trois-quarts des patients qui sont là… qui ne savent pas qu’ils sont là. Tu sais, l’Alzheimer ou des choses comme ça. Cela fait qu’il se trouve à être, entre parenthèses, le bébé, si tu veux, dans la place, parce que c’est le plus jeune. »

 

Une attitude positive à toute épreuve

Lorsque nous lui avons demandé la qualité qu’il a développée à cause de la DMD, Carl nous a répondu d’emblée « la résilience ». Il nous a accueillis dans sa chambre avec beaucoup d’aplomb et notre visite à été ponctuée de plusieurs blagues. Il nous a aussi dit se faire des ami.e. s et socialisé en résidence. Nous avons aussi découvert une relation de tendre entre lui et sa belle-mère, Sonia Gélineau.

 

Sonia Gélineau, extrait du documentaire vivre avec la DMD« Carl, il est entré dans ma vie, il avait 10 ans… 9 ans et demi. J’ai fêté ses 10 ans et quelque temps plus tard, en 2001, son père et moi, on s’est mariés. Vivre la maladie ce n’est pas tout le temps facile. »

 

Face à des souffrances si grandes et un destin inévitable, ce qui en est ressorti est la force de caractère, une solide attitude positive et des liens d’amour inébranlables face à une situation d’adversité difficile à imaginer.

 

Bon visionnement. Merci de partager.

Le sourire de Dakota    Course contre le temps pour accéder aux nouveaux traitements

Le documentaire « Vivre avec la DMD » est une production de : www.tecima.com

Course contre le temps pour accéder aux nouveaux traitements

La DMD racontée par les familles

Le Canada compte plus de 7 000 maladies rares. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), en fait partie. La DMD atteint les enfants, les jeunes garçons en particulier, et parfois les jeunes filles. Cette maladie dégénérative des muscles entraîne la perte de la capacité à marcher, l’insuffisance cardiaque et respiratoire, et engendre généralement une mort prématurée dans la vingtaine. Tecima productions a réalisé le documentaire « Vivre avec la DMD » afin de raconter l’histoire de personnes atteintes de la DMD et de leurs familles à des moments cruciaux de leur parcours, celle de Dakota 6 ans, d’Anakin 11 ans et de Carl 35 ans… Portez- nous main forte en visionnant notre documentaire et en le partageant dans votre communauté.

 

La perte d’autonomie d’Anakin

Pour les autres enfants c’est une période d’épanouissement, de gain d’indépendance. Pour Anakin, 10 ans (en 2018), atteint de la DMD, ça veut dire être obligé de demander de l’aide à ses parents pour sortir du lit, de la voiture, etc. La perte de force musculaire fait vraiment ses ravages exactement à ce moment. C’est aussi le moment de la prise de conscience face à son propre destin.

 

Bruce Babington, extrait du documentaire Vivre avec la DMD  « La dernière année a été difficile pour lui, car la DMD a fait des ravages considérables. Il ne peut plus utiliser ses jambes, il a perdu sa capacité de marcher de longues distances et il a de la difficulté à maintenir de la force dans ses jambes. Nous pouvons voir que ça commence à l’affecter physiquement et mentalement. »

 

Voici l’histoire de Bruce Babington, qui a traversé le Canada en juillet 2018, pour amasser des fonds et faire connaître la DMD.

 

Course contre le temps pour accéder aux nouveaux traitements

Les maladies rares, comme la DMD, sont parsemées d’obstacles à tous les niveaux pour les familles. Très peu de financement pour la recherche, accès difficile aux nouveaux traitements, et les soins de longues durées pour les jeunes adultes sont très dispendieux et pas toujours accessibles pour les familles.

 

 Marie-Catherine Du Berger extrait du documentaire Vivre avec la DMD - « C’est un peu une course contre le temps parce que le plus vite tu as le traitement, le mieux c’est. Mais il y a des obstacles à ne plus finir et à franchir avec des systèmes d’approbation ici, les remboursements, le financement là, etc. Au fait, il n’y a rien de tout ça qui est fait pour nous. »

 

Aidez-nous à sensibiliser le grand public !

À la lecture de cet article ou alors, suite au visionnement de notre documentaire, vous pouvez certainement ressentir l’urgence de partager l’histoire de ces trois familles. Nous souhaitons sensibiliser le public aux réalités vécues par les gens atteints de la DMD, cela au nom de ceux qui en ont souffert, pour ceux qui en souffrent maintenant et pour les générations futures. Nous le faisons afin que les recherches soient mieux financées, que les nouveaux traitements soient facilement accessibles et pour que des soins de longue durée pour les jeunes adultes voient le jour.

Comment pouvez-vous nous prêter main-forte ? Visionnez notre documentaire, partagez- le dans votre communauté, ou alors, poursuivez la lecture de notre article et partagez-le dans votre communauté. Chaque action compte.

Bon visionnement et merci de partager dans votre communauté.

 

Le documentaire « Vivre avec la DMD » est une production de www.tecima.com