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Translarna pour la DMD mise à jour en Europe

PTC Therapeutics Annonce que le « Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) » a recommandé la mise à jour de la description de Translarna ™ (ataluren) pour les patients non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Communiqué de presse original > SOUTH PLAINFIELD, N.J., June 29, 2020 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc.

 

PTC Therapeutics, Inc. a annoncé que le Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) de l’European Medicines Agency (EMA) a recommandé, avec la majorité des votes, de retirer la déclaration « l’efficacité n’a pas été démontrée chez les patients non ambulatoires » du Summary of product characteristics (SmPC) à propos de Translarna™ (ataluren). Ce changement de description permet aux professionnels de la santé d’utiliser leur jugement clinique pour prendre des décisions de traitement pour leurs patients sous Translarna qui ont perdu la marche. Le changement devrait également soutenir les organismes de remboursement accordant un accès continu à Translarna aux patients qui deviennent non ambulatoires au cours de leur traitement. L’avis positif du CHMP est soumis à l’approbation finale de la Commission européenne, qui est normalement accordée dans un délai de deux mois.

 

Stuart W. Peltz, Ph.D., Président-directeur général de PTC Therapeutics – « Nous sommes ravis de voir que le CHMP a adopté un avis positif pour cette modification de description permettant aux patients qui deviennent non ambulatoires de continuer à utiliser Translarna. Tous les patients atteints de mutation non-sens (nmDMD) devraient pouvoir bénéficier de l’utilisation continue de Translarna, en veillant à ce qu’ils aient les meilleures chances de préserver la fonction musculaire le plus longtemps possible. »

 

Translarna est le seul traitement pour la cause sous-jacente de la DMD causée par une mutation non-sens et fonctionne en rétablissant la production de dystrophine. Il est approuvé par l’EMA pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (nmDMD) chez les patients ambulatoires âgés de deux ans et plus. Des preuves et des essais cliniques réels ont démontré le potentiel de Translarna pour ralentir la progression de la maladie et améliorer les résultats avant et au-delà de la perte de la marche:

  • Dans une étude d’extension à long terme ouverte (étude 019), Translarna a préservé la fonction pulmonaire chez les patients non ambulatoires pendant quatre ans supplémentaires par rapport aux patients traités avec les normes de soins issues d’une étude d’histoire naturelle à long terme (the Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) natural history database of Duchenne patients).
  • Les données du registre STRIDE, le premier registre international des médicaments pour les patients atteints de DMD recevant Translarna a démontré que les garçons traités avec Translarna et les soins standards, conservaient la capacité de marcher pendant des années plus longtemps que ceux sur seulement les soins standards et connaissaient une baisse plus lente de la fonction pulmonaire.
  • Les enfants traités avec Translarna dans le cadre du registre STRIDE ont pu marcher de façon indépendante pendant 3,5 ans supplémentaires par rapport à une cohorte correspondant au score de propension dans l’étude d’histoire naturelle du CINRG, avec un âge moyen de la perte de la marche entre 14,5 ans et 11 ans, respectivement (72% de réduction du risque relatif).
  • Il y avait une tendance vers un retard de l’âge au déclin de la fonction pulmonaire chez les patients STRIDE par rapport aux patients CINRG, tel que mesuré par la CVF prédite <50% et la CVF <1 L.4
  • Ces données suggèrent que le traitement avec de l’ataluren en plus des soins standards peut retarder la perte de la marche, ainsi que le déclin fonctionnel pulmonaire, chez les patients atteints de nmDMD.
  •  Lisez le contenu original ici.

 

À propos de Translarna (ataluren)

Ce traitement est le premier permettant de s’attaquer à la cause sous-jacente de la DMD résultant d’une mutation non-sens (DMDmn). Il permet de ralentir la progression de la maladie en améliorant la lecture de la protéine de dystrophine. Dans le cas de la DMD, une mutation non-sens empêche la machinerie génétique qui produit une version fonctionnelle de cette protéine, qui est essentielle pour le bon fonctionnement neuromusculaire.

Au cours d’essais cliniques, l’ataluren a démontré certains avantages dans le ralentissement de la perte de motricité chez les enfants atteints de la DMDmn. Certains jeunes garçons ayant pris de l’ataluren pouvaient plus facilement entreprendre un éventail d’activités physiques, incluant la marche, la montée et descente des escaliers et d’autres fonctions motrices.

 

Ataluren au Canada

À l’heure actuelle, l’entreprise PTC Therapeutics n’a pas encore soumis une demande en application pour l’approbation de commercialisation par Santé Canada.

 

À propos de PTC Therapeutics

PTC est une société biopharmaceutique mondiale à vocation scientifique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés qui offrent des avantages aux patients souffrant de maladies rares. La capacité de PTC à commercialiser ses produits à l’échelle mondiale est ce qui stimule l’investissement dans un « pipeline » solide et diversifié de médicaments transformateurs et sa mission de fournir un accès aux meilleurs traitements de sa catégorie aux patients qui ont un besoin médical non satisfait. Pour en savoir plus sur PTC, veuillez les visiter à l’adresse www.ptcbio.com. En savoir plus ici > La Force DMD / PTC Therapeutics

 

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Sarepta demande l’approbation de casimersen pour les patients DMD

Sarepta Therapeutics finalise la présentation d’une demande de nouveau médicament demandant l’approbation de Casimersen (SRP-4045) pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) susceptibles d’avoir besoin de sauter Exon 45.

  • Casimersen est conçu pour le traitement des patients réceptifs au saut de l’exon 45, soit environ 8% des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
  • Casimersen est le troisième médicament à sauter les exons utilisant le concept de la compagnie basée sur l’ARN PMO.

 

CAMBRIDGE, Mass., June 26, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) > Communiqué de presse original ici

Sarepta Therapeutics, Inc. a terminé la soumission d’une demande de nouveau médicament (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis afin d’obtenir une approbation accélérée pour le casimersen (SRP-4045). Casimersen, un oligomère morpholino phosphorodiamidate (PMO), qui est conçu pour traiter les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui ont des mutations génétiques susceptibles d’avoir besoin de sauter l’exon 45 du gène de la dystrophine.

L’achèvement de la soumission continue comprend les données sur casimersen de l’étude ESSENCE (également connue sous le nom d’étude 4045-301), une étude de phase 3 mondiale, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo évaluant l’efficacité et la sécurité des patients susceptibles de sauter exons 45 et 53. Une analyse (interim analysis from ESSENCE) a démontré une augmentation statistiquement significative de la production de dystrophine mesurée par western blot* chez les patients qui ont reçu du casimersen par rapport à l’historique de la maladie et au placebo. L’étude est en cours et reste aveugle pour recueillir des données supplémentaires sur l’efficacité et l’innocuité. Si la NDA de casimersen est acceptée et accorde une approbation accélérée, l’étude ESSENCE complétée servira d’étude de confirmation post-commercialisation.

 

Doug Ingram, président et chef de la direction, Sarepta Therapeutics. – «L’achèvement de notre soumission de casimersen est une étape importante dans notre cheminement vers l’avancement des traitements pour le plus grand nombre possible de personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. S’il est approuvé, casimersen sera notre troisième traitement approuvé pour les sous-populations de DMD. Avec nos autres thérapies approuvées, nous avons le potentiel de traiter près de 30% des patients DMD aux États-Unis. Notre plateforme PMO est un axe important de notre « pipeline », et nous devons notre progrès clinique aux patients et aux familles participant à nos études. »

 

À propos Casimersen

Casimersen uses Sarepta’s proprietary phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO) chemistry and exon-skipping technology to skip exon 45 of the DMD gene. Casimersen is designed to bind to exon 45 of dystrophin pre-mRNA, resulting in exclusion, or “skipping,” of this exon during mRNA* processing in patients with genetic mutations that are amenable to exon 45 skipping. Exon skipping is intended to allow the production of an internally truncated dystrophin protein.

 

Qu’en est-il du Canada?

Casimersen n’est pas disponible au Canada pour le moment. Nous espérons que Sarepta Therapeutics déposera prochainement une demande d’approbation de commercialisation auprès de Santé Canada.

 

Mieux comprendre

* Le western blot est une technique analytique largement utilisée en biologie moléculaire pour détecter des protéines spécifiques dans un échantillon d’homogénat ou d’extrait de tissu.

L’acide ribonucléique (ARN) est une molécule biologique présente chez pratiquement tous les êtres vivants, et aussi chez certains virus. L’ARN est très proche chimiquement de l’ADN et il est d’ailleurs en général synthétisé dans les cellules à partir d’une matrice d’ADN dont il est une copie. Les cellules utilisent en particulier l’ARN comme un support intermédiaire des gènes pour synthétiser les protéines dont elles ont besoin. L’ARN peut remplir de nombreuses autres fonctions et en particulier intervenir dans des réactions chimiques du métabolisme cellulaire.

 

Qu’est-ce que la DMD ?

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque qu’exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3 500. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie, pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible, affecte directement les muscles. En l’absence de traitement, les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leurs familles et entraînant une mort prématurée.

 

About Sarepta Therapeutics

La Société a acquis une position impressionnante dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et dans les thérapies géniques pour les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), la mucopolysaccharidose de type IIIA, Charcot-Marie-Tooth (CMT) et d’autres troubles liés au SNC, avec plus plus de 40 programmes à différents stades de développement. Les programmes et les objectifs de recherche de la société couvrent plusieurs modalités thérapeutiques, notamment l’ARN, la thérapie génique et l’édition de gènes. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.sarepta.com ou suivez-les sur  TwitterLinkedInInstagram et Facebook.

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Données positives à propos de la thérapie génique de la micro-dystrophine

Sarepta Therapeutics annonce des données positives sur l’innocuité et l’efficacité de l’essai de thérapie génique sur la micro-dystrophine « SRP-9001 » publié dans JAMA Neurology.

 

Communiqué de presse ici > CAMBRIDGE, Mass., June 15, 2020 (GLOBE NEWSWIRE)

Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé des données de sécurité et de tolérabilité de quatre participants à l’essai clinique sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui ont reçu la micro-dystrophine SRP-9001 (AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin) à un ans d »essai. Ces données ont été publiées dans  JAMA Neurology. SRP-9001 est une thérapie de transfert de gènes expérimentale destinée à délivrer un gène codant pour la micro-dystrophine au tissu musculaire pour la production de la protéine dystrophine.

 

Louise Rodino-Klapac, Ph.D., vice-présidente principale de la thérapie génique, Sarepta Therapeutics – « Nous sommes encouragés par la livraison systémique réussie et sûre de notre micro-dystrophine transgène à partir de notre capside virale AAVrh74 et des résultats d’expression musculaire ciblés, démontrant l’innocuité et l’efficacité du transfert de gène SRP-9001 maintenu pendant plus d’un an dans cette cohorte de participants vivant avec dystrophie musculaire de Duchenne. Après la mise à jour de 9 mois que nous avons partagée l’année dernière, la publication évaluée par les pairs de ces résultats dans JAMA Neurology soutient en outre le potentiel du SRP-9001 pour fournir des améliorations fonctionnelles cliniquement significatives en termes de vitesse et d’amplitude d’amélioration pour les patients atteints de DMD. L’étude 102, notre étude randomisée, en double aveugle et contrôlée contre placebo de SRP-9001, est en cours et nous sommes impatients de partager les résultats au début de 2021 alors que nous travaillons vers notre objectif ultime d’améliorer en profondeur la vie d’autant de patients vivant avec DMD que possible. »

 

Dans l’essai ouvert, connu sous le nom d’Etude 101, quatre participants ambulatoires âgés de 4 à 7 ans ont été traités avec une perfusion de SRP-9001 à une dose de 2 × 1014 vg / kg. La thérapie était sûre et tolérable chez tous les participants au cours de la période d’un an. Tous les événements indésirables ont été considérés comme légers ou modérés, et il n’y a eu aucun événement indésirable grave ni preuve dde réaction immunitaire. À 12 semaines, les niveaux de dystrophine musculaire ont montré une moyenne de 81,2% de fibres musculaires exprimant la micro-dystrophine avec une intensité moyenne au sarcolemme par immunohistochimie de 96% par rapport aux biopsies normales. Ajusté pour le tissu adipeux et fibreux, le Western blot a montré une expression moyenne de 95,8%. Tous les participants avaient confirmé la transduction des vecteurs et montré une amélioration fonctionnelle sur l’échelle North Star Ambulatory Assessment (NSAA) et une réduction des niveaux de créatine kinase (CK) qui ont été maintenus pendant un an.

 

Jerry Mendell, M.D., co-auteur de l’étude et chercheur principal au Center for Gene Therapy de l’Institut de recherche Abigail Wexner du Nationwide Children’s Hospital – « La dystrophie musculaire de Duchenne est difficile à traiter, et davantage d’options sont nécessaires pour avoir le potentiel de modifier l’évolution de la maladie. Nous sommes très heureux d’annoncer la livraison réussie du transgène aux noyaux correspondant à une expression robuste et une localisation correcte de la micro-dystrophine. Cela coïncide avec des améliorations des mesures fonctionnelles chez les participants à l’étude qui ont reçu SRP-9001. Ces résultats, ainsi que les marqueurs biologiques et cliniques d’efficacité, fournissent un soutien de preuve de concept pour la poursuite des essais cliniques pour l’évaluation de SRP-9001 en utilisant la thérapie génique à dose unique chez les participants avec Duchenne. »

 

Àpropos de SRP-9001

SRP-9001 est une thérapie de transfert de gènes expérimentale destinée à délivrer le gène codant pour la micro-dystrophine au tissu musculaire pour la production ciblée de la protéine de micro-dystrophine. Sarepta est responsable du développement mondial et de la fabrication du SRP-9001 et prévoit de commercialiser le SRP-9001 aux États-Unis. En décembre 2019, la Société a annoncé un accord de licence accordant à Roche le droit exclusif de lancer et de commercialiser SRP-9001 en dehors des États-Unis. Sarepta détient les droits exclusifs sur le programme de thérapie génique à base de micro-dystrophine initialement développé à l’Institut de recherche Abigail Wexner du Nationwide Children’s Hospital.

 

Qu’est-ce que la DMD ?

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque qu’exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3 500. Il est extrêmement rare que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) affecte les filles. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie dégénérative des muscles, causée par une mutation génétique. Cette maladie, pour laquelle aucun traitement n’est actuellement disponible, affecte directement les muscles. En l’absence de traitement, les conséquences de la maladie sont terribles pour les malades et leurs familles et entraînant une mort prématurée.

 

About Sarepta Therapeutics

La Société a acquis une position impressionnante dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et dans les thérapies géniques pour les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), la mucopolysaccharidose de type IIIA, Charcot-Marie-Tooth (CMT) et d’autres troubles liés au SNC, avec plus plus de 40 programmes à différents stades de développement. Les programmes et les objectifs de recherche de la société couvrent plusieurs modalités thérapeutiques, notamment l’ARN, la thérapie génique et l’édition de gènes. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.sarepta.com ou suivez-les sur  TwitterLinkedInInstagram et Facebook.

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