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Catabasis recrute des garçons âgés de 4 à 7 ans (de moins de 8 ans), quel que soit leur type de mutation, qui ne prennent pas de stéroïdes depuis au moins six mois.   Qu’est-ce que [...]

Sarepta Therapeutics, Inc., un leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, a annoncé le 28 mars 2019 les résultats de son analyse comparant le traitement par Casimersen [...]

25 février 2019 Santhera Pharmaceuticals annonce les résultats de l’étude SYROS.   L’objectif principal de cette étude est d’évaluer l’évolution à long terme de la fonction [...]