EDASALONEXENT et la COVID-19
La Force est heureuse de partager la dernière édition du bulletin Catabasis Connection. Comme nous sommes tous confrontés à une situation inimaginable, Catabasis a voulu tendre la main et [...]
Viltolarsen pour le saut d’exon 53 en examen prioritaire
La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) accepte le dépôt d’une demande de nouveau médicament (NDA) dans le cadre de l’examen prioritaire du viltolarsen chez les patients [...]
Corriger les mutations non-sens avec CRISPR/Cas9 ?
Corriger les mutations non-sens avec CRISPR/Cas9 ? Serait-il possible de corriger les mutations non-sens avec CRISPR/Cas9? Certains patients atteints de DMD ont une mutation ponctuelle (non-sens) [...]
Données positives concernant le vamorolone pour la DMD
Santhera annonce les données positives prises sur 18 mois concernant vamorolone dans le traitement de la DMD présenté par ReveraGen. La Force est heureuse de partager ce communiqué de [...]
Les inscriptions pour l’essai clinique PolarisDMD ont surpassé leur cible
La phase 3 de l’essai PolarisDMD d’edasalonexent a dépassé le nombre de patients ciblés La Force est heureuse de partager la dernière édition du bulletin d’information [...]
Sarepta reçoit un avis négatif concernant l’application de golodirsen
Sarepta Therapeutics reçoit une lettre « Complete Response Letter (CRL) » de la part de la Food and Drug Administration (FDA) américaine concernant l’application de golodirsen à un nouveau [...]
TOUS LES SITES POLARISDMD SONT MAINTENANT OUVERTS
Catabasis annonce que les 40 sites, répartis dans huit pays, sont maintenant entièrement fonctionnels pour l’essai de phase 3 PolarisDMD sur edasalonexent pour la dystrophie musculaire de [...]
Exondys 51 ralentit le déclin des fonctions respiratoires
Merci à Bio Space, IOS Press, Science Daily pour le contenu de cet article. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est caractérisée par une dégénérescence progressive des muscles. La fonction [...]
Sans recherche il n’y a pas de nouveaux traitements
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie qui touche presque qu’exclusivement les petits garçons et dont l’incidence est de 1 sur 3 500 – 5 000. Il est extrêmement rare que [...]
FibroGen reçoit la désignation de médicament orphelin pour Pamrevlumab
FibroGen reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA américaine pour Pamrevlumab pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne FibroGen, Inc., une société [...]
