Dystrophie musculaire de Duchenne Dystrophie musculaire de Duchenne Dystrophie musculaire de Duchenne

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Author Archive for: "Marie"
Le film Le Frère – entre la force intérieur et la réalité de la DMD
By Marie
In Témoignage
Posted 26 avril 2019

Le film Le Frère – entre la force intérieur et la réalité de la DMD

Le film Le frère, c’est l’histoire de la famille Karouani, en France, et leur vie quotidienne avec Kaïs, qui est atteint de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Si vous ne connaissez pas [...]

FibroGen reçoit la désignation de médicament orphelin pour Pamrevlumab
By Marie
In Recherches, Traitements
Posted 15 avril 2019

FibroGen reçoit la désignation de médicament orphelin pour Pamrevlumab

FibroGen reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA américaine pour Pamrevlumab pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne   FibroGen, Inc., une société [...]

Nouvelle thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne
By Marie
In Nouvelles, Recherches
Posted 10 avril 2019

Nouvelle thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Audentes Therapeutics, basée à San Francisco est une compagnie de biotechnologie dont vous n’avez probablement jamais entendu parler. Cette compagnie lance actuellement un nouveau programme de [...]

L’essai PolarisDMD d’edasalonexent est maintenant ouverte au Canada
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Traitements
Posted 29 mars 2019

L’essai PolarisDMD d’edasalonexent est maintenant ouverte au Canada

Catabasis recrute des garçons âgés de 4 à 7 ans (de moins de 8 ans), quel que soit leur type de mutation, qui ne prennent pas de stéroïdes depuis au moins six mois.   Qu’est-ce que [...]

Sarepta Therapeutics annonce les résultats positifs de l’étude ESSENCE
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Traitements
Posted 28 mars 2019

Sarepta Therapeutics annonce les résultats positifs de l’étude ESSENCE

Sarepta Therapeutics, Inc., un leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, a annoncé le 28 mars 2019 les résultats de son analyse comparant le traitement par Casimersen [...]

Idébénone pour la dystrophie musculaire de Duchenne
By Marie
In Recherches, Traitements
Posted 1 mars 2019

Idébénone pour la dystrophie musculaire de Duchenne

25 février 2019 Santhera Pharmaceuticals annonce les résultats de l’étude SYROS.   L’objectif principal de cette étude est d’évaluer l’évolution à long terme de la fonction [...]

CRISPR et la dystrophie musculaire de Duchenne
By Marie
In Recherches
Posted 24 février 2019

CRISPR et la dystrophie musculaire de Duchenne

Le succès de CRISPR dans un modèle de dystrophie musculaire de Duchenne Article d’origine de Duke University Des chercheurs de l’Université Duke ont montré qu’en utilisant la technologie [...]

Essai clinique sur l’ataluren au Canada
By Marie
In Recherches
Posted 22 février 2019

Essai clinique sur l’ataluren au Canada

PTC124-GD-041-DMD (aussi appelée étude 041) Essai clinique sur l’ataluren pour la dystrophie musculaire de Duchenne causée par une mutation non-sens (NMDMD). L’étude 041 est un nouvel essai [...]

Nouveau médicament pour la DMD en révision par la FDA
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Traitements
Posted 15 février 2019

Nouveau médicament pour la DMD en révision par la FDA

Sarepta annonce que la FDA a accepté la demande d’application pour un nouveau médicament (NDA – New Drug Application) visant à obtenir une approbation accélérée du golodirsen [...]

Le ruban zébré, symbole des maladies rares
By Marie
In Dans les médias
Posted 5 février 2019

Le ruban zébré, symbole des maladies rares

Le ruban zébré Le zèbre est utilisé comme symbole des maladies rares depuis environ 1940. « Quand vous entendez des battements de sabots, vous pensez aux chevaux, pas aux zèbres. » C’est la [...]

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