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Les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de cinq ans ou plus qui sont toujours capables de marcher, porteurs d’une mutation non-sens, peuvent désormais accéder à un [...]

Le film Le frère, c’est l’histoire de la famille Karouani, en France, et leur vie quotidienne avec Kaïs, qui est atteint de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Si vous ne connaissez pas [...]

FibroGen reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA américaine pour Pamrevlumab pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne   FibroGen, Inc., une société [...]

Audentes Therapeutics, basée à San Francisco est une compagnie de biotechnologie dont vous n’avez probablement jamais entendu parler. Cette compagnie lance actuellement un nouveau programme de [...]

Catabasis recrute des garçons âgés de 4 à 7 ans (de moins de 8 ans), quel que soit leur type de mutation, qui ne prennent pas de stéroïdes depuis au moins six mois.   Qu’est-ce que [...]

Sarepta Therapeutics, Inc., un leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, a annoncé le 28 mars 2019 les résultats de son analyse comparant le traitement par Casimersen [...]

25 février 2019 Santhera Pharmaceuticals annonce les résultats de l’étude SYROS.   L’objectif principal de cette étude est d’évaluer l’évolution à long terme de la fonction [...]

Le succès de CRISPR dans un modèle de dystrophie musculaire de Duchenne Article d’origine de Duke University Des chercheurs de l’Université Duke ont montré qu’en utilisant la technologie [...]

PTC124-GD-041-DMD (aussi appelée étude 041) Essai clinique sur l’ataluren pour la dystrophie musculaire de Duchenne causée par une mutation non-sens (NMDMD). L’étude 041 est un nouvel essai [...]

Sarepta annonce que la FDA a accepté la demande d’application pour un nouveau médicament (NDA – New Drug Application) visant à obtenir une approbation accélérée du golodirsen [...]