Dystrophie musculaire de Duchenne Dystrophie musculaire de Duchenne Dystrophie musculaire de Duchenne

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Sarepta reçoit un avis négatif concernant l’application de golodirsen
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Traitements
Posted 22 août 2019

Sarepta reçoit un avis négatif concernant l’application de golodirsen

Sarepta Therapeutics reçoit une lettre « Complete Response Letter (CRL) » de la part de la Food and Drug Administration (FDA) américaine concernant l’application de golodirsen à un nouveau [...]

Exondys 51 ralentit le déclin des fonctions respiratoires
By Marie
In Nouvelles, Recherches
Posted 16 juillet 2019

Exondys 51 ralentit le déclin des fonctions respiratoires

Merci à Bio Space, IOS Press, Science Daily pour le contenu de cet article. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est caractérisée par une dégénérescence progressive des muscles. La fonction [...]

PTC publie une mise à jour sur Translarna™
By Marie
In Nouvelles, Traitements
Posted 28 juin 2019

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PTC fournit une mise à jour de l’application Translarna ™ (ataluren) pour l’expension de son profil d’indication 8 juin 2019 > Communiqué de presse original < PTC [...]

Une étude internationale pour connaître vos préférences en matière de traitements de la DMD
By Marie
In Nouvelles
Posted 3 juin 2019

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La Force DMD recherche des participants pour un sondage s’adressant aux parents ou tuteurs d’enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et pour les hommes adultes [...]

Essais Cliniques Simplifiés et La Force DMD s’unissent
By Marie
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Posted 1 mai 2019

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Essais Cliniques Simplifiés et La Force DMD s’unissent pour accélérer le développement de nouvelles thérapies pour la DMD Lors d’une conférence au sujet des maladies rares, Marie-Catherine Du [...]

Translarna™ est le premier traitement approuvé pour la DMD au Brésil
By Marie
In Nouvelles
Posted 29 avril 2019

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Les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de cinq ans ou plus qui sont toujours capables de marcher, porteurs d’une mutation non-sens, peuvent désormais accéder à un [...]

Nouvelle thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne
By Marie
In Nouvelles, Recherches
Posted 10 avril 2019

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Audentes Therapeutics, basée à San Francisco est une compagnie de biotechnologie dont vous n’avez probablement jamais entendu parler. Cette compagnie lance actuellement un nouveau programme de [...]

L’essai PolarisDMD d’edasalonexent est maintenant ouverte au Canada
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Traitements
Posted 29 mars 2019

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Catabasis recrute des garçons âgés de 4 à 7 ans (de moins de 8 ans), quel que soit leur type de mutation, qui ne prennent pas de stéroïdes depuis au moins six mois.   Qu’est-ce que [...]

Sarepta Therapeutics annonce les résultats positifs de l’étude ESSENCE
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Traitements
Posted 28 mars 2019

Sarepta Therapeutics annonce les résultats positifs de l’étude ESSENCE

Sarepta Therapeutics, Inc., un leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, a annoncé le 28 mars 2019 les résultats de son analyse comparant le traitement par Casimersen [...]

Nouveau médicament pour la DMD en révision par la FDA
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Traitements
Posted 15 février 2019

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Sarepta annonce que la FDA a accepté la demande d’application pour un nouveau médicament (NDA – New Drug Application) visant à obtenir une approbation accélérée du golodirsen [...]

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