Nouvelles

Sarepta Therapeutics reçoit une lettre « Complete Response Letter (CRL) » de la part de la Food and Drug Administration (FDA) américaine concernant l’application de golodirsen à un nouveau [...]

Merci à Bio Space, IOS Press, Science Daily pour le contenu de cet article. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est caractérisée par une dégénérescence progressive des muscles. La fonction [...]

PTC fournit une mise à jour de l’application Translarna ™ (ataluren) pour l’expension de son profil d’indication 8 juin 2019 > Communiqué de presse original < PTC [...]

La Force DMD recherche des participants pour un sondage s’adressant aux parents ou tuteurs d’enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et pour les hommes adultes [...]

Essais Cliniques Simplifiés et La Force DMD s’unissent pour accélérer le développement de nouvelles thérapies pour la DMD Lors d’une conférence au sujet des maladies rares, Marie-Catherine Du [...]

Les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de cinq ans ou plus qui sont toujours capables de marcher, porteurs d’une mutation non-sens, peuvent désormais accéder à un [...]

Audentes Therapeutics, basée à San Francisco est une compagnie de biotechnologie dont vous n’avez probablement jamais entendu parler. Cette compagnie lance actuellement un nouveau programme de [...]

Catabasis recrute des garçons âgés de 4 à 7 ans (de moins de 8 ans), quel que soit leur type de mutation, qui ne prennent pas de stéroïdes depuis au moins six mois.   Qu’est-ce que [...]

Sarepta Therapeutics, Inc., un leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, a annoncé le 28 mars 2019 les résultats de son analyse comparant le traitement par Casimersen [...]

Sarepta annonce que la FDA a accepté la demande d’application pour un nouveau médicament (NDA – New Drug Application) visant à obtenir une approbation accélérée du golodirsen [...]