Recherches

Sarepta Therapeutics annonce le lancement d’EMBARK, une étude pivot mondiale du SRP-9001, une thérapie génique pour le traitement de la DMD (dystrophie musculaire de Duchenne) Communiqué de [...]

Sarepta Therapeutics initiera la partie B de l’étude MOMENTUM du SRP-5051 chez des patients atteints de DMD (dystrophie musculaire de Duchenne) Communiqué de presse original CAMBRIDGE, [...]

La thérapie génique expérimentale de Sarepta Therapeutics pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, SRP-9001, démontre une expression robuste et un profil de sécurité cohérent [...]

Sarepta Therapeutics rapporte des résultats cliniques positifs de l’étude de phase 2 MOMENTUM du SRP-5051 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne susceptibles de [...]

Généthon annonce le traitement d’un premier patient dans le cadre de son essai clinique de thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Communiqué de presse original > Généthon [...]

FibroGen reçoit la désignation « Fast Track » de la FDA américaine pour le Pamrevlumab pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). 12 avril 2021, Communiqué de presse [...]

Solid Biosciences rapporte les données d’efficacité et de sécurité de l’essai clinique IGNITE DMD en cours et de la reprise du dosage des patients dans la cohorte 2E14 VG / kg. La [...]

Santhera annonce la fin de la première période de 6 mois de l’essai pivot VISION-DMD avec Vamorolone pour la dystrophie musculaire de Duchenne Communiqué de presse original > Pratteln, [...]

Italfarmaco fournit une mise à jour sur Givinostat, un programme clinique en cours, lors d’une présentation orale à la XVIIIe Conférence internationale sur la dystrophie musculaire de [...]

Nous tenons à souligner que les informations contenues dans cet article proviennent principalement des sites Web du RQMO, de CORD et de Rare Disease Day. Nous les remercions. Le 28 février 2021 [...]