Dystrophie musculaire de Duchenne Dystrophie musculaire de Duchenne Dystrophie musculaire de Duchenne

Traitements

Pfizer dose un premier participant avec sa thérapie génique
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Traitements
Posted 7 janvier 2021

Pfizer dose un premier participant avec sa thérapie génique

Pfizer dose un premier participant dans l’étude de phase 3 pour la thérapie génique expérimentale pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). 7 janvier 2021 > Communiqué de presse [...]

Résultats cliniques positifs de l’étude MOMENTUM
By Marie
In Traitements
Posted 7 décembre 2020

Résultats cliniques positifs de l’étude MOMENTUM

Sarepta Therapeutics annonce des résultats cliniques positifs de l’étude MOMENTUM, un essai clinique de phase 2 du SRP-5051 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne [...]

Amélioration soutenue grâce à la thérapie génique de micro-dystrophine
By Marie
In Recherches, Traitements
Posted 28 septembre 2020

Amélioration soutenue grâce à la thérapie génique de micro-dystrophine

Sarepta Therapeutics rapporte une amélioration fonctionnelle soutenue deux ans après le traitement avec SRP-9001, sa thérapie génique expérimentale de micro-dystrophine pour la dystrophie [...]

Droits mondiaux pour Vamorolone pour la DMD
By Marie
In Nouvelles, Traitements
Posted 2 septembre 2020

Droits mondiaux pour Vamorolone pour la DMD

Santhera travail obtiendra les droits mondiaux de Vamorolone pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et toutes les autres indications La Force est heureuse de partager ce communiqué de [...]

Acceptation par la FDA de Casimersen
By Marie
In Nouvelles, Traitements
Posted 26 août 2020

Acceptation par la FDA de Casimersen

Sarepta Therapeutics annonce l’acceptation par la FDA de sa demande de médicament nouveau (New Drug Application) pour Casimersen (SRP-4045), pour les patients atteints de dystrophie [...]

Viltolarsen, thérapie par le saut de l’exon 53, approuvée
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Traitements
Posted 13 août 2020

Viltolarsen, thérapie par le saut de l’exon 53, approuvée

Viltolarsen, thérapie par le saut de l’exon 53, approuvée. L’injection VILTEPSO ™ (viltolarsen) de N.S. Pharma est maintenant approuvée par la FDA aux États-Unis pour le traitement de [...]

Translarna pour la DMD mise à jour en Europe
By Marie
In Nouvelles, Traitements
Posted 29 juin 2020

Translarna pour la DMD mise à jour en Europe

PTC Therapeutics Annonce que le « Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) » a recommandé la mise à jour de la description de Translarna ™ (ataluren) pour les patients non [...]

Sarepta demande l’approbation de casimersen pour les patients DMD
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Traitements
Posted 26 juin 2020

Sarepta demande l’approbation de casimersen pour les patients DMD

Sarepta Therapeutics finalise la présentation d’une demande de nouveau médicament demandant l’approbation de Casimersen (SRP-4045) pour les patients atteints de dystrophie musculaire [...]

SIDEROS, le plus grand essai clinique en cours sur la DMD
By Marie
In Recherches, Traitements
Posted 21 mai 2020

SIDEROS, le plus grand essai clinique en cours sur la DMD

Santhera finalise l’inscription de l’étude de phase 3 SIDEROS avec Puldysa® (Idébénone) dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) Pratteln, Suisse, 20 mai 2020 > Communiqué [...]

Communiqué de presse de Pfizer sur la thérapie génique
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Traitements
Posted 15 mai 2020

Communiqué de presse de Pfizer sur la thérapie génique

Les nouveaux résultats de phase 1b de Pfizer sur la thérapie génique chez les garçons capables de marcher atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) soutiennent l’avancement dans [...]

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