Dystrophie musculaire de Duchenne Dystrophie musculaire de Duchenne Dystrophie musculaire de Duchenne

Traitements

FibroGen reçoit la désignation de médicament orphelin pour Pamrevlumab
By Marie
In Recherches, Traitements
Posted 15 avril 2019

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FibroGen reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA américaine pour Pamrevlumab pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne   FibroGen, Inc., une société [...]

L’essai PolarisDMD d’edasalonexent est maintenant ouverte au Canada
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Traitements
Posted 29 mars 2019

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Catabasis recrute des garçons âgés de 4 à 7 ans (de moins de 8 ans), quel que soit leur type de mutation, qui ne prennent pas de stéroïdes depuis au moins six mois.   Qu’est-ce que [...]

Sarepta Therapeutics annonce les résultats positifs de l’étude ESSENCE
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Traitements
Posted 28 mars 2019

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Sarepta Therapeutics, Inc., un leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, a annoncé le 28 mars 2019 les résultats de son analyse comparant le traitement par Casimersen [...]

Idébénone pour la dystrophie musculaire de Duchenne
By Marie
In Recherches, Traitements
Posted 1 mars 2019

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25 février 2019 Santhera Pharmaceuticals annonce les résultats de l’étude SYROS.   L’objectif principal de cette étude est d’évaluer l’évolution à long terme de la fonction [...]

Nouveau médicament pour la DMD en révision par la FDA
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Traitements
Posted 15 février 2019

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Sarepta annonce que la FDA a accepté la demande d’application pour un nouveau médicament (NDA – New Drug Application) visant à obtenir une approbation accélérée du golodirsen [...]

Un registre de patients démontre que Translarna™ ralentit la progression de la DMD
By Marie
In Nouvelles, Traitements
Posted 9 octobre 2018

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Voici les dernières nouvelles de PTC Therapeutics à propos de Translarna ™ (ataluren). Dans un récent communiqué de presse, PTC a annoncé que Translarna™ (ataluren) ralentit la progression de la [...]

Deflazacort plus efficace que Prednisone?
By Marie
In Nouvelles, Traitements
Posted 26 juillet 2018

Deflazacort plus efficace que Prednisone?

Voici les dernières nouvelles de PTC Therapeutics à propos du déflazacort (EMFLAZAMD). La revue Muscle & Nerve a publié des données qui comparaient l’efficacité et la sécurité du déflazacort [...]

Réception d’un avis négatif pour EXONDYS® en Europe
By Marie
In Nouvelles, Traitements
Posted 21 juin 2018

Réception d’un avis négatif pour EXONDYS® en Europe

  Voici les dernières nouvelles d’un récent communiqué de presse de Sarepta Therapeutics à propos de EXONDYS® (eteplirsen). EXONDYS® est conçu pour traiter les patients atteints de [...]

Nouvelles positives pour Translarna™ (ataluren)
By Marie
In Nouvelles, Traitements
Posted 12 juin 2018

Nouvelles positives pour Translarna™ (ataluren)

  L’un des objectifs de notre équipe est de vous informer sur les nouveaux traitements. Voici les dernières nouvelles d’un récent communiqué de presse de PTC Therapeutics à [...]

On recrute des patients ici au Canada
By Marie
In Nouvelles, Traitements
Posted 7 juin 2018

On recrute des patients ici au Canada

  Dans le cadre de son étude ESSENCE, Sarepta recrute des patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui présentent des mutations susceptibles d’être traitées par [...]

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