Traitements

FibroGen reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA américaine pour Pamrevlumab pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne   FibroGen, Inc., une société [...]

Catabasis recrute des garçons âgés de 4 à 7 ans (de moins de 8 ans), quel que soit leur type de mutation, qui ne prennent pas de stéroïdes depuis au moins six mois.   Qu’est-ce que [...]

Sarepta Therapeutics, Inc., un leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, a annoncé le 28 mars 2019 les résultats de son analyse comparant le traitement par Casimersen [...]

25 février 2019 Santhera Pharmaceuticals annonce les résultats de l’étude SYROS.   L’objectif principal de cette étude est d’évaluer l’évolution à long terme de la fonction [...]

Sarepta annonce que la FDA a accepté la demande d’application pour un nouveau médicament (NDA – New Drug Application) visant à obtenir une approbation accélérée du golodirsen [...]

Voici les dernières nouvelles de PTC Therapeutics à propos de Translarna ™ (ataluren). Dans un récent communiqué de presse, PTC a annoncé que Translarna™ (ataluren) ralentit la progression de la [...]

Voici les dernières nouvelles de PTC Therapeutics à propos du déflazacort (EMFLAZAMD). La revue Muscle & Nerve a publié des données qui comparaient l’efficacité et la sécurité du déflazacort [...]

  Voici les dernières nouvelles d’un récent communiqué de presse de Sarepta Therapeutics à propos de EXONDYS® (eteplirsen). EXONDYS® est conçu pour traiter les patients atteints de [...]

  L’un des objectifs de notre équipe est de vous informer sur les nouveaux traitements. Voici les dernières nouvelles d’un récent communiqué de presse de PTC Therapeutics à [...]

  Dans le cadre de son étude ESSENCE, Sarepta recrute des patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui présentent des mutations susceptibles d’être traitées par [...]