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Solid Biosciences rapporte les données d’efficacité et de sécurité de l’essai clinique IGNITE DMD en cours et de la reprise du dosage des patients dans la cohorte 2E14 VG / kg. La [...]

Des études récentes sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ont considérablement approfondi notre compréhension des mécanismes pathogéniques primaires et secondaires. Des lignes [...]

Santhera annonce la fin de la première période de 6 mois de l’essai pivot VISION-DMD avec Vamorolone pour la dystrophie musculaire de Duchenne Communiqué de presse original > Pratteln, [...]

Sarepta Therapeutics annonce l’approbation par la FDA de l’injection d’AMONDYS 45 (casimersen) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients [...]

Italfarmaco fournit une mise à jour sur Givinostat, un programme clinique en cours, lors d’une présentation orale à la XVIIIe Conférence internationale sur la dystrophie musculaire de [...]

Nous tenons à souligner que les informations contenues dans cet article proviennent principalement des sites Web du RQMO, de CORD et de Rare Disease Day. Nous les remercions. Le 28 février 2021 [...]

Sarepta Therapeutics annonce les premiers résultats de la partie 1 de l’étude 102 évaluant le SRP-9001, sa thérapie génique expérimentale pour le traitement de la dystrophie musculaire de [...]

Pfizer dose un premier participant dans l’étude de phase 3 pour la thérapie génique expérimentale pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). 7 janvier 2021 > Communiqué de presse [...]

Sarepta Therapeutics annonce des résultats cliniques positifs de l’étude MOMENTUM, un essai clinique de phase 2 du SRP-5051 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne [...]

Mardi je donne est la journée nationale du don Rejoignez-nous pour le huitième Mardi je donne, ce 1er décembre 2020 ! Le pouvoir de redonner à Mardi Je Donne. Mardi Je Donne est une journée [...]