Viltolarsen, thérapie par le saut de l’exon 53, approuvée
Viltolarsen, thérapie par le saut de l’exon 53, approuvée. L’injection VILTEPSO ™ (viltolarsen) de N.S. Pharma est maintenant approuvée par la FDA aux États-Unis pour le traitement de [...]
Sarepta signe un accord avec Hansa pour l’imlifidase
Sarepta Therapeutics signe un accord avec Hansa Biopharma pour l’imlifidase. Cette licence mondiale exclusive permet à Sarepta de développer et de promouvoir l’imlifidase en tant que [...]
Translarna pour la DMD mise à jour en Europe
PTC Therapeutics Annonce que le « Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) » a recommandé la mise à jour de la description de Translarna ™ (ataluren) pour les patients non [...]
Sarepta demande l’approbation de casimersen pour les patients DMD
Sarepta Therapeutics finalise la présentation d’une demande de nouveau médicament demandant l’approbation de Casimersen (SRP-4045) pour les patients atteints de dystrophie musculaire [...]
Données positives à propos de la thérapie génique de la micro-dystrophine
Sarepta Therapeutics annonce des données positives sur l’innocuité et l’efficacité de l’essai de thérapie génique sur la micro-dystrophine « SRP-9001 » publié dans JAMA [...]
SIDEROS, le plus grand essai clinique en cours sur la DMD
Santhera finalise l’inscription de l’étude de phase 3 SIDEROS avec Puldysa® (Idébénone) dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) Pratteln, Suisse, 20 mai 2020 > Communiqué [...]
Communiqué de presse de Pfizer sur la thérapie génique
Les nouveaux résultats de phase 1b de Pfizer sur la thérapie génique chez les garçons capables de marcher atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) soutiennent l’avancement dans [...]
La dernière édition du bulletin d’information de Catabasis – edasalonexent
La Force est heureuse de partager la dernière édition du bulletin d’information « Catabasis Connection newsletter » avec des mises à jour sur edasalonexent et des informations que Catabasis a [...]
COVID-19 pour les personnes affectées par la DMD ou la DMB # 3
Ce que nous savons sur la COVID-19 partie 3 Que savons-nous de la COVID-19 pour les personnes touchées par la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ou de Becker (DMB)? En raison des [...]
COVID-19 pour les personnes affectées par la DMD ou la DMB # 2
Ce que nous savons sur la COVID-19 partie 2 Que savons-nous de la COVID-19 pour les personnes touchées par la dystrophie musculaire de Duchenne ou de Becker? En raison des préoccupations [...]
