Recherches

Sarepta Therapeutics annonce les premiers résultats de la partie 1 de l’étude 102 évaluant le SRP-9001, sa thérapie génique expérimentale pour le traitement de la dystrophie musculaire de [...]

Pfizer dose un premier participant dans l’étude de phase 3 pour la thérapie génique expérimentale pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). 7 janvier 2021 > Communiqué de presse [...]

Pfizer reçoit la désignation accélérée de la FDA pour la thérapie génique expérimentale sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Communiqué de presse original > NEW YORK–(BUSINESS WIRE) [...]

Sarepta Therapeutics rapporte une amélioration fonctionnelle soutenue deux ans après le traitement avec SRP-9001, sa thérapie génique expérimentale de micro-dystrophine pour la dystrophie [...]

Viltolarsen, thérapie par le saut de l’exon 53, approuvée. L’injection VILTEPSO ™ (viltolarsen) de N.S. Pharma est maintenant approuvée par la FDA aux États-Unis pour le traitement de [...]

Sarepta Therapeutics finalise la présentation d’une demande de nouveau médicament demandant l’approbation de Casimersen (SRP-4045) pour les patients atteints de dystrophie musculaire [...]

Sarepta Therapeutics annonce des données positives sur l’innocuité et l’efficacité de l’essai de thérapie génique sur la micro-dystrophine « SRP-9001 » publié dans JAMA [...]

Santhera finalise l’inscription de l’étude de phase 3 SIDEROS avec Puldysa® (Idébénone) dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) Pratteln, Suisse, 20 mai 2020 > Communiqué [...]

Les nouveaux résultats de phase 1b de Pfizer sur la thérapie génique chez les garçons capables de marcher atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) soutiennent l’avancement dans [...]

La Force est heureuse de partager la dernière édition du bulletin d’information « Catabasis Connection newsletter » avec des mises à jour sur edasalonexent et des informations que Catabasis a [...]