Dystrophie musculaire de Duchenne Dystrophie musculaire de Duchenne Dystrophie musculaire de Duchenne

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Nouvelle thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne
By Marie
In Nouvelles, Recherches
Posted 10 avril 2019

Nouvelle thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Audentes Therapeutics, basée à San Francisco est une compagnie de biotechnologie dont vous n’avez probablement jamais entendu parler. Cette compagnie lance actuellement un nouveau programme de [...]

L’essai PolarisDMD d’edasalonexent est maintenant ouverte au Canada
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Traitements
Posted 29 mars 2019

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Catabasis recrute des garçons âgés de 4 à 7 ans (de moins de 8 ans), quel que soit leur type de mutation, qui ne prennent pas de stéroïdes depuis au moins six mois.   Qu’est-ce que [...]

Sarepta Therapeutics annonce les résultats positifs de l’étude ESSENCE
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Traitements
Posted 28 mars 2019

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Sarepta Therapeutics, Inc., un leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, a annoncé le 28 mars 2019 les résultats de son analyse comparant le traitement par Casimersen [...]

Idébénone pour la dystrophie musculaire de Duchenne
By Marie
In Recherches, Traitements
Posted 1 mars 2019

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25 février 2019 Santhera Pharmaceuticals annonce les résultats de l’étude SYROS.   L’objectif principal de cette étude est d’évaluer l’évolution à long terme de la fonction [...]

CRISPR et la dystrophie musculaire de Duchenne
By Marie
In Recherches
Posted 24 février 2019

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Le succès de CRISPR dans un modèle de dystrophie musculaire de Duchenne Article d’origine de Duke University Des chercheurs de l’Université Duke ont montré qu’en utilisant la technologie [...]

Essai clinique sur l’ataluren au Canada
By Marie
In Recherches
Posted 22 février 2019

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PTC124-GD-041-DMD (aussi appelée étude 041) Essai clinique sur l’ataluren pour la dystrophie musculaire de Duchenne causée par une mutation non-sens (NMDMD). L’étude 041 est un nouvel essai [...]

Nouveau médicament pour la DMD en révision par la FDA
By Marie
In Nouvelles, Recherches, Traitements
Posted 15 février 2019

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Sarepta annonce que la FDA a accepté la demande d’application pour un nouveau médicament (NDA – New Drug Application) visant à obtenir une approbation accélérée du golodirsen [...]

Des nouvelles de golodirsen, le saut de l’exon 53
By Marie
In Nouvelles, Recherches
Posted 20 décembre 2018

Des nouvelles de golodirsen, le saut de l’exon 53

Sarepta Therapeutics complète la soumission pour une demande de drogue nouvelle (New Drug Submission – NDA) visant à obtenir l’approbation de golodirsen pour traiter les patients [...]

POLARIS DMD, un essai de phase 3 sur edasalonexent
By Marie
In Recherches
Posted 14 novembre 2018

POLARIS DMD, un essai de phase 3 sur edasalonexent

Un des objectifs de notre équipe est de vous informer concernant les nouveaux traitements. Voici les dernières nouvelles à propos de Polaris DMD, l’essai clinique de l’edasalonexent, développé [...]

Du venin de tarentule pour la DMD
By Marie
In Recherches
Posted 23 octobre 2018

Du venin de tarentule pour la DMD

Voici les dernières nouvelles provenant de l’Université de Buffalo (UB) à propos d’une thérapie expérimentale appelée GsMTx4. Basée sur une molécule trouvée dans le venin de tarentule, cette [...]

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